Исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и предварительной эффективности VSA012 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH) (VSA012-1002)

Критерии включения:

• Добровольно участвуйте в этом клиническом исследовании, понимайте и следуйте процедурам исследования и добровольно подписывают ICF;
• Индекс массы тела (ИМТ) ≥ 18,0 кг/м2, мужчина или самка, ≥ 18 лет (включая критическое значение) во время подписания ICF;
• Подтвержденный диагноз PNH с помощью клинического представления и проточной цитометрии; проточная цитометрия в течение 6 месяцев до или во время скрининга в соответствии с размером клональных гранулоцитов ≥ 10%;
• Hb <100 г/л ；
• Лактатдегидрогеназа (LDH)> 1,5 × uln ；
• Субъект готов получить 4-валентную менингококковую вакцину, Streptococcus pneumoniae против не менее 14 дней до дозирования. Если 4-валентная менингококковая вакцина вводится в течение 3 лет до первой дозы, ее нельзя повторить; Если в течение 5 лет вводится вакцина против S. pneumoniae, она не может быть повторена;
• Согласился использовать высокоэффективный метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 12 месяцев после последней дозы исследования.

Критерии исключения:

• История гиперчувствительности к VSA012 или его наполнениям;
• Использование любого ингибитора комплемента в течение 3 месяцев до скрининга или в течение 5 полураспада (в зависимости от того, что бывает длиннее);
• Инфекции до первой дозы;
• Предшествующая спленэктомия;
• Ранее подозревал/подтвердил наследственный недостаток комплемента;
• История рецидивирующей инвазивной инфекции инкапсулированными бактериями, такими как менингококк или пневмококк;
• Тяжелая апластическая анемия (SAA) при скрининге и получении иммунодепрессивной терапии;
• Пациенты с предыдущими аутоиммунными заболеваниями, требующими системного лечения, таких как инфекция вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), за исключением терапии заместителя кортикостероидов для недостаточности щитовидной железы, надпочечников или гипофиза;
• История аллогенной трансплантации, трансплантации стволовых клеток, трансплантации органов или другой трансплантации.