Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia preliminar de VSA012 en sujetos con hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) (VSA012-1002)

Criterios de inclusión:

• Participe voluntariamente en este estudio clínico, comprenda y siga los procedimientos de estudio y firme voluntariamente el ICF;
• Índice de masa corporal (IMC) ≥ 18.0 kg/m2, hombre o mujer, ≥ 18 años de edad (incluido el valor crítico) al momento de firmar el ICF;
• Diagnóstico confirmado de PNH por presentación clínica y citometría de flujo; citometría de flujo dentro de los 6 meses previos o durante la detección consistente con el tamaño clonal de granulocitos ≥ 10%;
• HB <100 g/L ；
• Lactato deshidrogenasa (LDH)> 1.5 × Uln ；
• El sujeto está dispuesto a recibir vacuna meningocócica 4 valente, vacuna Streptococcus pneumoniae al menos 14 días antes de la dosificación. Si se administra una vacuna meningocócica de 4 valentes dentro de los 3 años previos a la primera dosis, no se puede repetir; Si la vacuna contra S. pneumoniae se administra dentro de los 5 años, no puede repetirse;
• Acordó utilizar un método de anticoncepción altamente efectivo durante todo el estudio y durante 12 meses después de la última dosis del estudio.

Criterios de exclusión:

• Historia de hipersensibilidad a VSA012 o sus excipientes;
• Uso de cualquier inhibidor del complemento dentro de los 3 meses previos a la detección o dentro de las 5 vidas medias (lo que sea más largo);
• Infecciones antes de la primera dosis;
• Esplenectomía previa;
• Deficiencia hereditaria de complemento hereditaria previamente sospechada/confirmada;
• Historia de infección invasiva recurrente con bacterias encapsuladas como Meningococcus o Pneumococcus;
• Anemia aplásica severa (SAA) en la detección y recepción de terapia inmunosupresora;
• Pacientes con enfermedades autoinmunes previas que requieren tratamiento sistémico, como la infección por el virus de inmunodeficiencia humana (VIH), a excepción de la terapia de reemplazo de corticosteroides para la insuficiencia tiroidea, suprarrenal o pituitaria;
• Historia de trasplante alogénico, trasplante de células madre, trasplante de órganos u otro trasplante.