Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar da VSA012 em indivíduos com hemoglobinúria nocturna paroxística (PNH) (VSA012-1002)

Critérios de inclusão:

• Participa voluntariamente deste estudo clínico, entende e siga os procedimentos do estudo e assina voluntariamente a ICF;
• Índice de massa corporal (IMC) ≥ 18,0 kg/m2, masculino ou feminino, ≥ 18 anos de idade (incluindo o valor crítico) no momento da assinatura da ICF;
• Diagnóstico confirmado de PNH por apresentação clínica e citometria de fluxo; Citometria de fluxo dentro de 6 meses antes ou durante a triagem consistente com o tamanho clonal de granulócitos ≥ 10%;
• Hb <100 g/l ；
• Lactato desidrogenase (LDH)> 1,5 × ULN ；
• O sujeito está disposto a receber vacina meningocócica de 4 valentes, a vacina contra Streptococcus pneumoniae pelo menos 14 dias antes da dosagem. Se a vacina meningocócica de 4 valentes for administrada dentro de 3 anos antes da primeira dose, ela pode não ser repetida; Se a vacina de S. pneumoniae for administrada em 5 anos, ela pode não ser repetida;
• Concordou em usar um método de contracepção altamente eficaz ao longo do estudo e por 12 meses após a última dose de estudo.

Critérios de exclusão:

• História de hipersensibilidade ao VSA012 ou seus excipientes;
• Uso de qualquer inibidor de complemento dentro de 3 meses antes da triagem ou dentro de 5 meia-vida (o que for mais longo);
• Infecções antes da primeira dose;
• Esplenectomia anterior;
• Anteriormente suspeita/confirmada de deficiência de complemento hereditário;
• História de infecção invasiva recorrente com bactérias encapsuladas, como meningococcus ou pneumococcus;
• Anemia aplástica grave (SAA) na triagem e recebimento de terapia imunossupressora;
• Pacientes com doenças autoimunes anteriores que requerem tratamento sistêmico, como a infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), exceto a terapia de reposição de corticosteróides para insuficiência tireoidiana, adrenal ou pituitária;
• História de transplante alogênico, transplante de células -tronco, transplante de órgãos ou outro transplante.