Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di VSA012 nei soggetti con emoglobinuria notturna parossistica (PNH) (VSA012-1002)
28 aprile 2026 aggiornato da: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.
Studio clinico di fase IB per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare dell'iniezione di VSA012 in soggetti con l'emoglobinuria notturna parossistica (PNH) che sono inibitori del complemento che sono naïve o non hanno ricevuto la terapia di inibitore parossica di recente
Il sistema del complemento è un componente importante del sistema immunitario innato.
Attivazione anormale, regolazione inadeguata e controllo del sistema di complemento, nonché funzioni effettrici alterate e disfunzionali, sono alla base di malattie mediate dal complemento, incluso il PNH.
VSA012 Il sistema di targeting di targeting ha il potenziale per trattare una varietà di malattie associate all'attivazione anormale del sistema del complemento. Lo scopo di VSA012-1002 è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia dell'iniezione di VSA012 in soggetti con PNH.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di fase 1b multicentrico, non randomizzato e aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità, i profili farmacocinetici e farmacodinamici dell'iniezione VSA012 in soggetti cinesi con PNH, nonché per esplorare l'efficacia preliminare.
In questo studio sono stati inizialmente proposti il gruppo dose VSA012 60 mg e VSA012 120 mg di gruppo; Gli aggiustamenti saranno apportati in base ai dati ottenuti in un unico studio di dose ascendente in soggetti cinesi adulti sani (VSA012-1001) e dati graduali da questo studio, tenendo conto della sicurezza dei soggetti. L'iscrizione al gruppo di dose da 60 mg di questo studio non è stata avviata fino a quando non sono state completate valutazioni di sicurezza postdose di 15 giorni per i soggetti nel gruppo di studio di dose da 60 mg VSA012-1001; L'iscrizione al gruppo di studio di dose di 120 mg VSA012-1001 non è stata avviata fino a quando non sono state completate valutazioni di sicurezza postdose di 15 giorni per i soggetti nel gruppo di dose da 120 mg.
Circa 8 soggetti con PNH saranno iscritti a ciascun gruppo in questo studio e riceveranno VSA012 Iniezione 60 mg o V SA012 Iniezione 12 0 mg su D1 e D29, rispettivamente; Sulla base della piena considerazione della sicurezza dei soggetti, il regime di dosaggio può essere regolato in combinazione con i dati ottenuti gradualmente dallo studio VSA012-1001 e questo studio. I partecipanti possono ricevere cure di supporto concomitanti consentite in questo studio durante lo studio e continuare a essere seguiti per 24 settimane dopo il completamento del dosaggio D29.
Questo studio include: periodo di screening, periodo di trattamento, periodo di follow-up.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Cina
- Peking Union Medical College Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Cina
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Popolazione di studio
soggetti con PNH
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Partecipare volontariamente a questo studio clinico, comprendere e seguire le procedure di studio e firmare volontariamente l'ICF;
- Indice di massa corporea (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, maschio o femmina, ≥ 18 anni di età (incluso il valore critico) al momento della firma dell'ICF;
- Diagnosi confermata di PNH mediante presentazione clinica e citometria a flusso; citometria a flusso entro 6 mesi prima o durante lo screening coerente con la dimensione clonale dei granulociti ≥ 10%;
- HB <100 g/L ；
- Lattato deidrogenasi (LDH)> 1,5 × ULN ；
- Il soggetto è disposto a ricevere un vaccino meningococcico a 4 valore, il vaccino contro Streptococcus pneumoniae almeno 14 giorni prima del dosaggio. Se il vaccino meningococcico a 4 valore viene somministrato entro 3 anni prima della prima dose, potrebbe non essere ripetuto; Se il vaccino contro S. pneumoniae viene somministrato entro 5 anni, non può essere ripetuto;
- Ha accettato di utilizzare un metodo di contraccezione altamente efficace durante lo studio e per 12 mesi dopo l'ultima dose di studio.
Criteri di esclusione:
- Storia di ipersensibilità a VSA012 o ai suoi eccipienti;
- Uso di qualsiasi inibitore del complemento entro 3 mesi prima di screening o entro 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo);
- Infezioni prima della prima dose;
- Prima splenectomia;
- In precedenza sospetta/confermata carenza di complemento ereditario;
- Storia di infezione invasiva ricorrente con batteri incapsulati come meningococco o pneumococco;
- Grave anemia aplastica (SAA) allo screening e alla ricezione di terapia immunosoppressiva;
- Pazienti con precedenti malattie autoimmuni che richiedono un trattamento sistemico, come l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), ad eccezione della terapia sostitutiva di corticosteroidi per insufficienza tiroidea, surrenale o ipofisaria;
- Storia di trapianto allogenico, trapianto di cellule staminali, trapianto di organi o altri trapianti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: VSA012 dose A
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VSA012 injection
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Sperimentale: VSA012 dose B
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VSA012 injection
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Sperimentale: VSA012 dose C
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VSA012 injection
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Sperimentale: VSA012 dose D
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VSA012 injection
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Sperimentale: VSA012 dose E
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VSA012 injection
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Lasso di tempo: up to Day 540
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up to Day 540
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preliminary efficacy
Lasso di tempo: up to Day 540
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Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
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up to Day 540
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Farmacocinetica (PK) di VSA012 (prima dose): concentrazione plasmatica massima osservata (CMAX)
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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PK di VSA012 (prima dose): tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata (TMAX)
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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PK di VSA012 (prima dose) ： Area sotto la curva del tempo di concentrazione durante l'intervallo di dosaggio (AUC 0-TAU)
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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PK di VSA012 (dose multipla) ： Concentrazione del trogolo (C min)
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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Pk di VSA012 (dose multipla) ： Rapporto di accumulo di C MAX
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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PK di VSA012 (dose multipla) ： AUC 0-TAU
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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PK di VSA012 (dose multipla) ： T max
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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PK di VSA012 (dose multipla) ： C MAX (RACC MAX)
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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PK di VSA012 (dose multipla) ： Rapporto di accumulo di AUC 0-TAU (racauc 0-tau)
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
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Fino a 48 ore dopo la dose
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Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Lasso di tempo: up to Day 540
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up to Day 540
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PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Lasso di tempo: up to Day 540
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up to Day 540
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
- Investigatore principale: Hongyan Tong, Zhejiang University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 aprile 2025
Completamento primario (Stimato)
28 febbraio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 agosto 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 febbraio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 febbraio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
27 febbraio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VSA012-1002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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