以前にVP001で処理されたPRPF31変異関連網膜ジストロフィーが確認された参加者に硝子体内積分を投与した2つの用量のVP-001の研究 (DINGO)
2026年5月27日 更新者：PYC Therapeutics
VP-001（75UGおよび120UG）の2用量の繰り返し用量、オープンラベル、4つの腕の安全性と有効性研究は、PRPF31変異関連網膜異形が確認され、以前にPlatyPUS研究でVP001で治療されたPRPF31変異関連網膜異形を確認しました（プロトコル＃VP001-101）またはWallaby（Protocol）最低8週間
これは、PRPF31突然変異関連網膜ジストロフィーが確認され、以前にVP001で治療されていたPRPF31の2つのVP-001を積極的に投与した2つのVP-001の副甲ラク安全性と有効性の研究であり、有効性の2つのVP-001を投与しました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida College of Medicine
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute - University of Miami
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- Kellogg Eye Center - University of Michigan
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 男性または女性のセックス; 1日目の18歳以上/ベースライン（2を訪問）
- インフォームドコンセントの言語を理解し、研究手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供することをいとわない。
- 指示に従って、予定されているすべての学習訪問に参加することをいとわない
- 以前にPlatypusパートB（プロトコル＃VP001-CL101）またはWallaby（Protocol＃VP001-CL102）研究に登録されている必要があります。 この研究のスクリーニング訪問で、参加者は、PlatypusパートB（プロトコル＃VP001-CL101）またはWallaby（Protocol＃VP001-CL102）研究での最後の研究エージェント投与の少なくとも8週間後に完了した必要があります。
- 網膜色素網膜炎の臨床診断が確認されています。
- PRPF31遺伝子の突然変異に続発する網膜炎色素炎の遺伝診断を確認してください。
- 出産の可能性と男性の参加者の参加者は、妊娠または授乳中であってはならず、禁欲によって性的に不活発でなければなりません。これは、参加者の好ましい通常のライフスタイルと一致するか、研究期間中に適切な避妊を使用することに同意します。 適切な避妊は、ホルモン - 経口、埋め込み、注射可能、または経皮避妊薬として定義されます。機械的 - コンドームや横隔膜などの障壁と組み合わせた精子剤。子宮内デバイス（IUD）;またはパートナーの外科的滅菌。 性的に活発ではない参加者にとって、禁欲は避妊の適切な方法と見なされる場合があります。 出産可能性の参加者には、初期を経験し、外科的滅菌（両側卵管結紮、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術）を経験していない、または閉経後（最後の月経から12か月後）ではないすべての参加者が含まれます。
除外基準：
- 研究者の意見では、感染、制御されていない血圧の上昇、心血管疾患、または血糖コントロールの問題、または研究手順のために参加者を危険にさらす可能性のあるその他の医学的状態を含むがこれらに限定されない研究への参加を排除する制御されていない全身性疾患があります。
- 常染色体優性RP、X連鎖RP、またはPRPF31変異以外の常染色体劣性RP/網膜ジストロフィー遺伝子における二連変異の存在を引き起こす遺伝子の既知の変異。
- 2か月以内に抗VEGF剤または過去3か月以内にコルチコステロイド注射を使用しました。
- 3か月以内にozurdex®インプラントを配置するか、ベースラインの3年以内に配置されたiluvien®インプラントをretisert®またはiluvien®インプラントにしました（2を訪問）。
- ベースラインの3か月以内に（2訪問2）、硝子体網膜手術（強膜バックル、PARSプラネラ硝子体切除術、眼内レンズまたは眼内レンズの回収、放射状視神経術、鞘o筋、硬化術、環状破壊手順、または複数の溶質療法またはその他の眼科の手術）を受けました。
- 調査員によって評価されているように、眼媒体の不透明度または貧弱な瞳孔拡張が品質の眼科的評価または写真を禁止する。
- 90日以内に、または5つの推定半減期のベースライン（2訪問）のいずれか長いいずれでも、または5つのバースラインの半減期を使用したか、研究期間中に薬物または装置の別の研究に参加する予定を使用しています。 観察試験への参加は、研究者の裁量と医療モニターとの協議に基づいて許可されます。 観察試験の評価は、この研究への参加を妨げないと想定されています。
- 出産の可能性と男性の参加者の参加者は、妊娠または授乳中であってはならず、禁欲によって性的に不活発でなければなりません。これは、参加者の好ましい通常のライフスタイルと一致するか、研究期間中に適切な避妊を使用することに同意します。 適切な避妊は、ホルモン - 経口、埋め込み、注射可能、または経皮避妊薬として定義されます。機械的 - コンドームや横隔膜などの障壁と組み合わせた精子剤。 iud;またはパートナーの外科的滅菌。 性的に活発ではない参加者にとって、禁欲は避妊の適切な方法と見なされる場合があります。 出産可能性の参加者には、初期を経験し、外科的滅菌（両側卵管結紮、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術）を経験していない、または閉経後（最後の月経から12か月後）ではないすべての参加者が含まれます。
- 調査員の意見では、最近の歴史（6か月未満）または現在の過剰なレクリエーション薬またはアルコールの使用があります。
- RP11以外の網膜病理学は、調査員の意見では研究結果に影響を与える可能性があります。
- 参加者は、調査員の意見では、参加者をリスクの増加にしたり、研究データを混乱させたり、参加者の研究参加を大幅に妨害したりする可能性のある条件を持つべきではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1：30ug VP-001を8週間ごとに投与
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VP-001は、硝子体内投与されたオリゴヌクレオチドペプチドコンジュゲートです。
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実験的：コホート2：75ugのVP-001を12週ごとに投与
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VP-001は、硝子体内投与されたオリゴヌクレオチドペプチドコンジュゲートです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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確認されたPRPF31変異関連網膜ジストロフィーを有する参加者において、反復投与される眼内投与VP-001の2用量の安全性を評価するため。
時間枠：26ヶ月
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研究眼における反復投与群ごとの26か月間にわたる眼のTEAEおよびTE-SAEの発生率、重症度、関連性
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26ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ETDRSチャートを用いて、ベースライン（第2回診察時）から研究終了時／早期中止時までのBCVA文字スコアの変化を判定するため
時間枠：24ヶ月
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確認されたPRPF31変異関連網膜ジストロフィー（RP11）を有する参加者において、反復投与される2用量の硝子体内投与VP-001の有効性を評価する。 ベースラインからEOS/ETまでの最矯正視力（BCVA）における早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）文字数の獲得は、視力改善を示す。 |
24ヶ月
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ベースライン（訪問2）から研究終了／早期中止までの低照度視力（LLVA）文字スコアの変化を測定するため
時間枠：24か月
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RP11と確認されたPRPF31変異関連網膜ジストロフィーを有する参加者において、反復投与された硝子体内VP-001の2用量の有効性を決定するため。
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24か月
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ベースライン（第2回診察時）から研究終了時／早期終了時までの視野感度の変化、標準静的視野計測（ハンフリー法）による平均偏差（平均欠損）
時間枠：24か月
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PRPF31遺伝子変異関連網膜ジストロフィー（RP11）と診断された参加者において、反復投与される2用量の硝子体内投与薬VP-001の有効性を評価する。
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24か月
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ベースライン（訪視 2）から研究終了時／早期中止時までの平均網膜感度の変化
時間枠：24ヶ月
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確認されたPRPF31変異関連網膜ジストロフィーRP11を有する参加者において、繰り返し投与される2用量の硝子体内投与VP-001の有効性を評価するため、 |
24ヶ月
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ベースライン（第2回診察）から研究終了／早期終了までのSD-OCTによる保存されたEZ領域の変化
時間枠：24ヶ月
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SD-OCTはスペクトラルドメイン光干渉断層計を指します。 保存されたEZ領域とは、網膜のうち、視細胞の内節を表す明確な高反射帯である楕円体帯（EZ）が損なわれずに可視化され、比較的健康な視細胞機能を示す領域を指します。これは、網膜色素変性症などの疾患の進行を監視するために、スキャン上の特定の領域で測定されることが多いものです。 確認済みのPRPF31変異関連網膜ジストロフィー（RP11）を有する参加者において、反復投与される2用量の硝子体内投与VP-001の有効性を判断するため。 |
24ヶ月
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ベースライン（来院2回目）から研究終了／早期中止までの、ミシガン網膜変性質問票（MRDQ）を活用した参加者報告アウトカム指標の変化
時間枠：24ヶ月
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ミシガン網膜変性質問票（MRDQ）は、遺伝性網膜変性症患者のための心理測定学的に検証された患者報告アウトカム（PRO）測定尺度です。 これは、確認されたPRPF31遺伝子変異関連網膜ジストロフィー（RP11）を有する参加者において、反復投与される眼内投与薬VP-001の2用量の有効性を決定するためのものです。 |
24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月1日
一次修了 (推定)
2028年3月8日
研究の完了 (推定)
2028年4月21日
試験登録日
最初に提出
2025年2月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月24日
最初の投稿 (実際)
2025年2月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月27日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VP001-CL103
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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