Studie dvou dávek VP-001 podávaná intravitreally u účastníků s potvrzenou mutací spojenou s mutací retinální dystrofií dříve léčenou VP001 (DINGO)

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo ženské pohlaví; ≥18 let ve věku 1/výchozí hodnoty (návštěva 2)
• Porozumět jazyku informovaného souhlasu a jsou ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmkoli studiím.
• Jsou ochotni dodržovat instrukci a zúčastnit se všech plánovaných návštěv studia
• Museli být dříve zapsáni do studie Platypus části B (protokol #VP001-CL101) nebo Wallaby (protokol #VP001-CL102). Při screeningové návštěvě v této studii musí účastníci dokončit nejméně 8 týdnů po podání posledního studijního agenta v části B (Protocol # VP001-CL101) nebo WALLABY (Protocol # VP001-CL102) studie
• Mají potvrzenou klinickou diagnózu retinitis pigmentosa.
• Mají potvrzenou genetickou diagnózu retinitis pigmentosa sekundární k mutaci v genu PRPF31.
• Účastníci porodu a účastníci mužů nesmí být těhotné nebo kojící a musí být sexuálně neaktivní abstinencí, což je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem účastníka nebo souhlasí s použitím přiměřené kontroly porodnosti po celou dobu trvání studie. Přiměřená kontrola antikoncepce je definována jako hormonální - orální, implantovatelná, injekční nebo transdermální antikoncepční prostředky; Mechanický - spermicid ve spojení s bariérou, jako je kondom nebo membrána; Intrauterinní zařízení (IUD); nebo chirurgická sterilizace partnera. U nesexuálně aktivních účastníků může být abstinence považována za přiměřenou metodu antikoncepce. Mezi účastníky plodného potenciálu patří všichni účastníci, kteří zažili menarchii a neposkytli úspěšnou chirurgickou sterilizaci (bilaterální tubulární ligace, hysterektomie nebo bilaterální oophorektomie) nebo nejsou postmenopauzální (12 měsíců po posledních menších).

Kritéria pro vyloučení:

• Mít jakékoli nekontrolované systémové onemocnění, které by podle názoru vyšetřovatele vylučovalo účast ve studii, která zahrnuje, ale není omezena na infekci, nekontrolovaný zvýšený krevní tlak, kardiovaskulární onemocnění nebo glykemické kontrolní problémy nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který může účastník vystavit riziku v důsledku studijního postupů.
• Známé mutace v genech, které způsobují autozomálně dominantní RP, RP vázané na X nebo přítomnost biallelických mutací v autosomálně recesivních genech RP/sítnicových dystrofiích jiných než mutace PRPF31.
• Používali anti-VEGF látky do 2 měsíců nebo injekce kortikosteroidů během posledních 3 měsíců.
• Byly umístěny implantáty OzurDex® umístěné do 3 měsíců nebo implantáty Retisert® nebo Iluvien® umístěné do 3 let před výchozím stavem (návštěva 2).
• Do 3 měsíců před základní linií (návštěva 2) podstoupila jakoukoli vitreoretinální chirurgii (sklerová přezka, vitrektomie Pars Plana, vyhledávání upuštěné jádra nebo nitrookulární čočky, radiální optická neurotomie, cheathotomie, cyklodestruktivní postupy nebo mnohonásobné filtrační chirurgie [2 nebo více].
• Mají neprůhlednost očních médií nebo špatnou dilataci pupilárního zakazující kvalitní oftalmické hodnocení nebo fotografii, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
• Použili jakýkoli vyšetřovací lék nebo zařízení do 90 dnů nebo 5 odhadovaných poločasů základní linie (návštěva 2), podle toho, co je delší, nebo se plánuje účastnit se jiné studie léčiva nebo zařízení během studijního období. Účast na observačních pokusech je přípustná na základě uvážení vyšetřovatele a konzultace s lékařským monitorem. Předpokládá se, že hodnocení observačního studia by nezasahovala do účasti v této studii.
• Účastníci porodu a účastníci mužů nesmí být těhotné nebo kojící a musí být sexuálně neaktivní abstinencí, což je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem účastníka nebo souhlasí s použitím přiměřené kontroly porodnosti po celou dobu trvání studie. Přiměřená kontrola antikoncepce je definována jako hormonální - orální, implantovatelná, injekční nebo transdermální antikoncepční prostředky; Mechanický - spermicid ve spojení s bariérou, jako je kondom nebo membrána; Iud; nebo chirurgická sterilizace partnera. U nesexuálně aktivních účastníků může být abstinence považována za přiměřenou metodu antikoncepce. Mezi účastníky plodného potenciálu patří všichni účastníci, kteří zažili menarchii a neposkytli úspěšnou chirurgickou sterilizaci (bilaterální tubulární ligace, hysterektomie nebo bilaterální oophorektomie) nebo nejsou postmenopauzální (12 měsíců po posledních menších).
• Mějte nedávnou historii (<6 měsíců) nebo současné nadměrné užívání rekreačního léčiva nebo alkoholu, podle názoru vyšetřovatele.
• Jakákoli jiná patologie sítnice než Rp11, která by podle názoru vyšetřovatele mohla ovlivnit výsledky studie.
• Účastníci by podle názoru vyšetřovatele neměli mít žádné podmínky, které by mohly účastníka zvýšit riziko, zmást údaje o studii nebo významně zasahovat do účasti studie účastníka.