Eine Studie mit zwei Dosen VP-001, die bei Teilnehmern mit bestätigten PRPF31-Mutations-assoziierten Netzhautdystrophie intravitreal verabreicht wurde (DINGO)

Einschlusskriterien:

• Männliches oder weibliches Sex; ≥ 18 Jahre alt an Tag 1/Grundlinie (Besuch 2)
• Verstehen Sie die Sprache der Einverständniserklärung und sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung vor allen Studienverfahren einzuhalten.
• Sind bereit, den Anweisungen einzuhalten und an allen geplanten Studienbesuchen teilzunehmen
• Muss zuvor in Platypus Teil B (Protokoll #VP001-CL101) oder Wallaby (Protokoll #VP001-CL102) eingeschlossen worden sein. Bei dem Screening-Besuch in dieser Studie müssen die Teilnehmer mindestens 8 Wochen nach der Verabreichung des Last Study Agent in Platypus Teil B (Protokoll # VP001-CL101) oder Wallaby (Protokoll # VP001-CL102) abgeschlossen haben
• Haben eine bestätigte klinische Diagnose von Retinitis pigmentosa.
• Haben eine bestätigte genetische Diagnose von Retinitis pigmentosa sekundär zur Mutation im PRPF31 -Gen.
• Teilnehmer des gebärfähigen Potenzials und der männlichen Teilnehmer dürfen nicht schwanger oder stillend sein und müssen durch Abstinenz sexuell inaktiv sein, was mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Teilnehmers übereinstimmt oder sich bereit erklärt, eine angemessene Geburtenkontrolle während der gesamten Studiendauer zu verwenden. Eine angemessene Geburtenkontrolle ist definiert als hormonelle - orale, implantierbare, injizierbare oder transdermale Kontrazeptiva; mechanisches - Spermizid in Verbindung mit einer Barriere wie einem Kondom oder einem Zwerchfell; Intrauteriner Gerät (IUP); oder chirurgische Sterilisation des Partners. Bei nicht sexuell aktiven Teilnehmern kann Abstinenz als angemessene Methode zur Geburtenkontrolle angesehen werden. Zu den Teilnehmern des gebärfähigen Potenzials zählen alle Teilnehmer, die eine Menarche erlebt haben und keine erfolgreiche chirurgische Sterilisation (bilaterale Tube-Ligation, Hysterektomie oder bilaterale Oophorektomie) unterzogen haben oder nicht nach der Menopausal (12 Monate nach der letzten Menses).

Ausschlusskriterien:

• Haben Sie eine unkontrollierte systemische Erkrankung, die nach Ansicht des Forschers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde, die Infektionen, unkontrollierten erhöhten Blutdruck, kardiovaskuläre Erkrankungen oder glykämische Kontrollprobleme oder eine andere Erkrankung des Teilnehmers aufgrund von Untersuchungsverfahren ausgesetzt sind, ohne sie zu beschränken.
• Bekannte Mutationen in Genen, die autosomal dominanter RP, X-verknüpftes RP oder Vorhandensein biallelischer Mutationen in autosomalen rezessiven RP/Retinal-Dystrophie-Genen als PRPF31-Mutationen verursachen.
• Haben Anti-VEGF-Wirkstoffe innerhalb von 2 Monaten oder Kortikosteroidinjektionen innerhalb der letzten 3 Monate verwendet.
• Haben Ozurdex® -Implantate innerhalb von 3 Monaten oder Retistert® oder Iluvien® -Implantaten innerhalb von 3 Jahren vor dem Ausgangswert platziert (Besuch 2).
• Innerhalb von 3 Monaten vor dem Ausgangswert (Besuch 2) haben sich eine Vitreoretinaloperation (Skleralschnalle, Pars Plana -Vitrektomie, Wiederaufnahme eines abgebrochenen Nucleus oder intraokularen Linsen, radiale optische Neurotomie, Schedotomie, Cyclodection -Verfahren oder multiple Filtrationskonstrationen [2 oder mehr) oder einer anderen Okularoperation unterzogen.
• Haben Sie die Opazität der Augenmedien oder eine schlechte Pupillardilatation, die eine qualitativ hochwertige ophthalmische Bewertung oder Fotografie untersagt, wie vom Forscher bewertet.
• Halten Sie jedes Untersuchungsmedikament oder ein Gerät innerhalb von 90 Tagen oder 5 geschätzte Halbwertswerte (Besuch 2) verwendet, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder planen Sie, während des Untersuchungszeitraums an einer anderen Studie zu Arzneimitteln oder Geräten teilzunehmen. Die Teilnahme an Beobachtungsversuchen ist auf der Grundlage des Ermessens der Ermittler und der Konsultation des medizinischen Monitors zulässig. Es wird angenommen, dass die Bewertungsbewertungen für Beobachtungsversuchs die Teilnahme an dieser Studie nicht beeinträchtigen würden.
• Teilnehmer des gebärfähigen Potenzials und der männlichen Teilnehmer dürfen nicht schwanger oder stillend sein und müssen durch Abstinenz sexuell inaktiv sein, was mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Teilnehmers übereinstimmt oder sich bereit erklärt, eine angemessene Geburtenkontrolle während der gesamten Studiendauer zu verwenden. Eine angemessene Geburtenkontrolle ist definiert als hormonelle - orale, implantierbare, injizierbare oder transdermale Kontrazeptiva; mechanisches - Spermizid in Verbindung mit einer Barriere wie einem Kondom oder einem Zwerchfell; IUP; oder chirurgische Sterilisation des Partners. Bei nicht sexuell aktiven Teilnehmern kann Abstinenz als angemessene Methode zur Geburtenkontrolle angesehen werden. Zu den Teilnehmern des gebärfähigen Potenzials zählen alle Teilnehmer, die eine Menarche erlebt haben und keine erfolgreiche chirurgische Sterilisation (bilaterale Tube-Ligation, Hysterektomie oder bilaterale Oophorektomie) unterzogen haben oder nicht nach der Menopausal (12 Monate nach der letzten Menses).
• Haben Sie nach Ansicht des Ermittlers eine kürzliche Geschichte (<6 Monate) oder aktuelle übermäßige Freizeitdrogen- oder Alkoholkonsum.
• Jede andere Netzhautpathologie als RP11, die nach Meinung des Ermittlers die Studienergebnisse beeinflussen könnte.
• Die Teilnehmer sollten nach Ansicht des Forschers keine Bedingungen haben, die den Teilnehmer erhöhte Risiken, verwirrende Studiendaten oder die Studienbeteiligung des Teilnehmers erheblich beeinträchtigen können.