Badanie dwóch dawek VP-001 podawanych do wewnątrzgałkowo u uczestników z potwierdzoną dystrofią siatkówki związaną z mutacją PRPF31 wcześniej leczoną VP001 (DINGO)

Kryteria włączenia:

• Płeć męska lub żeńska; ≥18 lat w dniu 1/linia bazowa (wizyta 2)
• Zrozum język świadomej zgody i są gotowi i są w stanie wydać pisemną świadomą zgodę przed jakichkolwiek procedur studiów.
• Są gotowi przestrzegać instrukcji i uczestniczyć w zaplanowanych wizytach w nauce
• Musiał zostać wcześniej zapisany do Platypus Część B (protokół #VP001-CL101) lub Wallaby (protokół #VP001-CL102). Podczas wizyty przesiewowej w tym badaniu uczestnicy musieli ukończyć co najmniej 8 tygodni po ostatnim badaniu administracji środka w Platypusie (protokół # VP001-CL101) lub Wallaby (protokół # VP001-CL102) badanie
• Mieć potwierdzoną diagnozę kliniczną pigmentosa zapalenia siatkówki.
• Mają potwierdzoną diagnozę genetyczną pigmentory siatkówki wtórnej do mutacji w genie PRPF31.
• Uczestnicy potencjału dzieci i uczestnicy płci męskiej nie mogą być w ciąży ani w okresie laktacji i muszą być nieaktywne seksualnie przez abstynencję, co jest zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia uczestnika lub zgadzają się zastosować odpowiednią kontrolę urodzeń podczas trwania nauki. Odpowiednia kontrola urodzeń jest definiowana jako hormonalna - doustna, wszczepialna, do wstrzykiwacza lub przezskórna; Mechaniczne - sperminobójstwo w połączeniu z barierą, taką jak prezerwatywa lub przepona; urządzenie wewnątrzmaciczne (wkładka); lub chirurgiczna sterylizacja partnera. W przypadku uczestników nie aktywnych seksualnie abstynencja można uznać za odpowiednią metodę kontroli urodzeń. Uczestnicy potencjału porodu obejmują wszystkich uczestników, którzy doświadczyli menarche i nie przeszli udanej sterylizacji chirurgicznej (obustronna podwiązanie jajowodów, histerektomia lub obustronna wycięcie jajników) lub nie są po menopauzie (12 miesięcy po ostatnich miesiącach).

Kryteria wykluczenia:

• Mieć jakąkolwiek niekontrolowaną chorobę ogólnoustrojową, która zdaniem badacza wykluczałaby udział w badaniu, które obejmują między innymi infekcję, niekontrolowane podwyższone ciśnienie krwi, choroby sercowo -naczyniowe lub problemy z kontrolą glikemiczną lub wszelkie inne choroby, które mogą narazić uczestnika z powodu procedur badawczych.
• Znane mutacje w genach, które powodują autosomalne dominujące RP, RP połączone z X lub obecność mutacji biallelicznych w autosomalnych recesywnych genach dystrofii RP/siatkówki inne niż mutacje PRPF31.
• Zastosowały środki anty-VEGF w ciągu 2 miesięcy lub zastrzyki kortykosteroidowe w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Implanty Ozurdex® umieściły w ciągu 3 miesięcy lub implanty Retisert® lub ILuvien® umieszczone w ciągu 3 lat przed linią bazową (wizyta 2).
• W ciągu 3 miesięcy przed wyjazdem (wizyta 2) przeszła jakąkolwiek operację witreoretinalną (klamra twardówki, witrektomia plana, odzyskanie porzuconego jądra lub soczewki wewnątrzgałkowej, promieniowej neurotomii wzrokowej, sheathotomii, cyklodestrukcyjnych zabiegów lub wielu operacji filtracyjnych [2 lub więcej]) lub żadnej innej operacji oka.
• Mają nieprzezroczystość podłoża do oczu lub słabe rozszerzenie źrenic zakazujących oceny lub fotografii okulistycznej wysokiej jakości, jak oceniono przez badacza.
• Zastosował każdy badany lek lub urządzenie w ciągu 90 dni lub 5 szacowanych okresów półtrwania wartości wyjściowej (wizyta 2), w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest dłuższe, lub planować uczestniczyć w innym badaniu leku lub urządzenia w okresie badania. Udział w badaniach obserwacyjnych jest dopuszczalny w oparciu o dyskrecję badacza i konsultacje z monitorem medycznym. Zakłada się, że oceny badań obserwacyjnych nie zakłócałyby udziału w tym badaniu.
• Uczestnicy potencjału dzieci i uczestnicy płci męskiej nie mogą być w ciąży ani w okresie laktacji i muszą być nieaktywne seksualnie przez abstynencję, co jest zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia uczestnika lub zgadzają się zastosować odpowiednią kontrolę urodzeń podczas trwania nauki. Odpowiednia kontrola urodzeń jest definiowana jako hormonalna - doustna, wszczepialna, do wstrzykiwacza lub przezskórna; Mechaniczne - sperminobójstwo w połączeniu z barierą, taką jak prezerwatywa lub przepona; Wkładka; lub chirurgiczna sterylizacja partnera. W przypadku uczestników nie aktywnych seksualnie abstynencja można uznać za odpowiednią metodę kontroli urodzeń. Uczestnicy potencjału porodu obejmują wszystkich uczestników, którzy doświadczyli menarche i nie przeszli udanej sterylizacji chirurgicznej (obustronna podwiązanie jajowodów, histerektomia lub obustronna wycięcie jajników) lub nie są po menopauzie (12 miesięcy po ostatnich miesiącach).
• Miej najnowszą historię (<6 miesięcy) lub aktualne nadmierne spożywanie narkotyków lub alkoholu, zdaniem badacza.
• Każda patologia siatkówki inna niż RP11, która w opinii badacza może wpłynąć na wyniki badań.
• Uczestnicy nie powinni mieć żadnych warunków, zdaniem badacza, które mogą spowodować zwiększenie ryzyka, dane badań zakłóconych lub zakłócać uczestnictwo w badaniu uczestnika.