A VP-001 két adagjának vizsgálata, amelyet intravitrealen adtak be a megerősített PRPF31 mutációval összefüggő retina disztrófiával, amelyet korábban VP001-rel kezeltek. (DINGO)

Befogadási kritériumok:

• Férfi vagy női szex; ≥18 éves kor az 1. napon/kiindulási állapot (2. látogatás)
• Megérteni a tájékozott beleegyezés nyelvét, és hajlandóak és képesek írásbeli tájékozott beleegyezést nyújtani a vizsgálati eljárások előtt.
• Hajlandóak betartani az oktatást, és részt venni az összes tervezett tanulmányi látogatáson
• Korábban beiratkozni kellett a Platypus B. részbe (VP001-CL101) vagy a WALLABY (VP001-CL102) vizsgálatba. A tanulmány szűrési látogatásakor a résztvevőknek legalább 8 héttel a legutóbbi tanulmányi ügynök beadása után be kell fejezniük a Platypus B. részében (VP001-CL101) vagy a WALLABY (VP001-CL102) tanulmányban végzett vizsgálatban.
• Megerősített klinikai diagnosztizálással rendelkezik a retinitis pigmentosa -ban.
• Megerősített genetikai diagnosztizálással rendelkezik a retinitis pigmentosa mutációval a PRPF31 génben.
• A gyermekkori potenciál és a férfi résztvevők résztvevői nem lehetnek terhesek vagy szoptatóak, és absztinencia miatt szexuálisan inaktívnak kell lenniük, ami összhangban áll a résztvevő preferált és szokásos életmódjával, vagy vállalja, hogy a tanulmányi időtartam alatt megfelelő fogamzásgátlót alkalmaz. A megfelelő fogamzásgátlót hormonális - orális, beültethető, injektálható vagy transzdermális fogamzásgátlóként kell meghatározni; Mechanikus - Spermicid egy gáttal, például óvszerrel vagy membránnal együtt; intrauterin eszköz (IUD); vagy a partner műtéti sterilizálása. A nem szexuálisan aktív résztvevők esetében az absztinencia megfelelő fogamzásgátló módszernek tekinthető. A gyermekvállalási potenciál résztvevői között szerepel minden olyan résztvevő, akik menarche-t tapasztaltak, és nem sikerült átélni a sikeres műtéti sterilizációt (kétoldalú tubális ligáció, hiszterektómia vagy bilaterális oophorectomia), vagy nem menopauza utáni (12 hónap az utolsó menstruáció után).

Kizárási kritériumok:

• Bármilyen ellenőrizetlen szisztémás betegséggel rendelkezik, amely a kutató véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt, amely magában foglalja a fertőzés, az ellenőrizetlen megnövekedett vérnyomás, a szív- és érrendszeri betegség vagy a glikémiás kontroll problémák, vagy bármely más olyan orvosi állapot, amely a résztvevőt kockázatot jelentheti a vizsgálati eljárások miatt.
• Ismert mutációk azokban a génekben, amelyek autoszomális domináns RP, X-kapcsolt RP-t vagy biallelikus mutációk jelenlétét okozják az autoszomális recesszív RP/retina disztrófia génekben, a PRPF31 mutációkon kívül.
• 2 hónapon belül vagy kortikoszteroid injekciókat használtak az anti-VEGF szereknél az elmúlt 3 hónapban.
• Az Ozurdex® implantátumokat 3 hónapon belül, vagy a Retisert® vagy az IluVien® implantátumokat a kiindulási pont előtti 3 éven belül helyezték el (2. látogatás).
• A kiindulási pontot megelőző 3 hónapon belül (2. látogatás) bármilyen vitreoretinális műtéten ment keresztül (scleral csat, PARS Plane vitrektómia, egy leesett mag vagy intraokuláris lencse visszakeresése, radiális optikai neurotomia, sleathotomia, ciklodestruktív eljárások vagy többszörös szűrési műtétek [2 vagy több Ocular műtét.
• Szépi közeg átlátszatlansága vagy rossz pupillary dilatációja tiltja a minőségi szemészeti értékelést vagy fényképezést, a kutató által értékesített módon.
• Bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy eszközt alkalmaztak 90 napon belül vagy 5 becsült felezési idő alatt (2. látogatás), attól függően, hogy melyik hosszabb, vagy tervezi, hogy részt vegyen egy másik gyógyszer vagy eszköz vizsgálatában a vizsgálati időszak alatt. A megfigyelési vizsgálatokban való részvétel megengedhető a vizsgálók diszkréciója és az orvosi monitorral folytatott konzultáció alapján. Feltételezzük, hogy a megfigyelési kísérleti értékelések nem zavarják a tanulmányban való részvételt.
• A gyermekkori potenciál és a férfi résztvevők résztvevői nem lehetnek terhesek vagy szoptatóak, és absztinencia miatt szexuálisan inaktívnak kell lenniük, ami összhangban áll a résztvevő preferált és szokásos életmódjával, vagy vállalja, hogy a tanulmányi időtartam alatt megfelelő fogamzásgátlót alkalmaz. A megfelelő fogamzásgátlót hormonális - orális, beültethető, injektálható vagy transzdermális fogamzásgátlóként kell meghatározni; Mechanikus - Spermicid egy gáttal, például óvszerrel vagy membránnal együtt; IUD; vagy a partner műtéti sterilizálása. A nem szexuálisan aktív résztvevők esetében az absztinencia megfelelő fogamzásgátló módszernek tekinthető. A gyermekvállalási potenciál résztvevői között szerepel minden olyan résztvevő, akik menarche-t tapasztaltak, és nem sikerült átélni a sikeres műtéti sterilizációt (kétoldalú tubális ligáció, hiszterektómia vagy bilaterális oophorectomia), vagy nem menopauza utáni (12 hónap az utolsó menstruáció után).
• A kutató véleménye szerint a közelmúltban története (<6 hónap) vagy a jelenlegi túlzott rekreációs gyógyszer vagy alkoholfogyasztás van.
• Az RP11 -en kívüli retinális patológiák, amelyek a kutató véleménye szerint befolyásolhatják a tanulmány eredményeit.
• A résztvevőknek a nyomozó véleménye szerint a résztvevőknek nem szabad megnövekedni a résztvevőt, és megzavarhatja a tanulmányi adatokat, vagy jelentősen beavatkozhat a résztvevő tanulmányi részvételébe.