对确认的PRPF31突变相关性视网膜营养不良的参与者进行了两次vp-001的研究，先前用VP001治疗 (DINGO)
2026年5月27日 更新者：PYC Therapeutics
在患有确认的PRPF31突变相关性视网膜营养不良的参与者中，对两种VP-001（75uc和120ug）进行两剂VP-001（75uc和120ug）的重复剂量，四臂安全性和有效性研究，并在Platypus研究中用VP001治疗的VP001（协议＃VP001111111111111111111），先前用VP001进行治疗（＃
这是一项重复剂量，开放标签，四个手臂的安全性和功效研究，对具有确认的PRPF31突变相关视网膜营养不良的参与者进行了玻璃体内施用的两剂VP-001，并先前用VP001治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32209
- University of Florida College of Medicine
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Miami、Florida、美国、33136
- Bascom Palmer Eye Institute - University of Miami
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- Kellogg Eye Center - University of Michigan
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性；第1天/基线时≥18岁（访问2）
- 了解知情同意书的语言，并愿意并且能够在任何学习程序之前提供书面知情同意书。
- 愿意遵守指导并参加所有预定的学习访问
- 必须先前曾参与B Platypus B部分（协议＃VP001-CL101）或袋鼠（协议＃VP001-CL102）研究。 在这项研究的筛查访问中，参与者必须在上次研究代理B部分（协议＃VP001-CL101）或wallaby（协议＃VP001-CL102）研究中至少完成了8周。
- 有确认的色素性视网膜炎的临床诊断。
- 在PRPF31基因突变继发于突变的视网膜炎的遗传诊断。
- 生育潜力和男性参与者的参与者不得怀孕或哺乳，并且必须因禁欲而进行性非活动，这与参与者的首选和通常的生活方式一致，或同意在整个研究期间使用足够的避孕措施。 足够的节育定义为荷尔蒙 - 口服，可植入，可注射或透皮避孕药；机械 - 杀虫剂与屏障（例如避孕套或隔膜）结合；宫内装置（IUD）；或伴侣的手术绝育。 对于非性活跃的参与者，禁欲可能被视为适当的节育方法。 生育潜力的参与者包括所有经历过初任且未进行成功的手术灭菌的参与者（双侧管结扎，子宫切除术或双侧卵巢切除术）或绝经后（最后一个月经后12个月）。
排除标准：
- 在研究者认为，有任何不受控制的全身性疾病，将排除包括但不限于感染，血压升高，心血管疾病或血糖控制问题的不受控制的研究或任何其他可能使参与者处于研究过程风险的病情的病情。
- 除PRPF31突变以外的常染色体隐性RP/视网膜营养不良基因中，引起常染色体显性rp，X连锁RP的基因中已知突变。
- 在2个月内使用了抗VEGF药物，或者在过去3个月内使用了皮质类固醇。
- 已经在3个月内放置了Ozurdex®植入物，或者在基线前3年内放置了Retisert®或Iluvien®植入物（访问2）。
- 在基线前的3个月内（访问2），进行了任何玻璃体视网膜手术（硬化扣，Pars Plana玻璃体切除术，掉落的核或眼内透镜的试验，径向神经切开术，Sheathothoter，sheathothose，sheathothoter，sheathothose，sheathothose，sheathothose，sheathothose，sheathothose，sheathothose，cyclodystructive手术或多次滤过表演[2或更多的外科手术[2或更多]或其他术或其他或其他或其他术或其他或其他术或其他术。
- 如研究者所评估的那样，具有眼部媒体不透明度或较差的瞳孔扩张，禁止质量眼科评估或摄影。
- 在研究期间，在90天或5个估计的一半基线（访问2）中使用了任何研究药物或装置的一半（访问2），或计划在研究期间参与其他药物或装置研究。 根据调查人员的判断力和与医疗监护仪的咨询，可以允许参加观察试验。 假定观察性试验评估不会干扰参与这项研究。
- 生育潜力和男性参与者的参与者不得怀孕或哺乳，并且必须因禁欲而进行性非活动，这与参与者的首选和通常的生活方式一致，或同意在整个研究期间使用足够的避孕措施。 足够的节育定义为荷尔蒙 - 口服，可植入，可注射或透皮避孕药；机械 - 杀虫剂与屏障（例如避孕套或隔膜）结合；宫内宫或伴侣的手术绝育。 对于非性活跃的参与者，禁欲可能被视为适当的节育方法。 生育潜力的参与者包括所有经历过初任且未进行成功的手术灭菌的参与者（双侧管结扎，子宫切除术或双侧卵巢切除术）或绝经后（最后一个月经后12个月）。
- 研究人员认为，有最近的历史（<6个月）或当前过度的休闲药或酒精使用。
- 在研究者认为的RP11以外的任何视网膜病理学都可能影响研究结果。
- 在调查人员认为的情况下，参与者不应有任何条件，这可能会使参与者处于增加的风险，混淆研究数据或与参与者的研究参与大大干扰。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列1：每8周30微克VP-001
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VP-001是授玻璃体内给药的寡核苷酸肽结合物。
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实验性的：队列 2：每 12 周注射 75 微克 VP-001
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VP-001是授玻璃体内给药的寡核苷酸肽结合物。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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旨在确定经确认患有PRPF31突变相关性视网膜营养不良的参与者中，重复玻璃体内注射两剂VP-001的安全性。
大体时间：26个月
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对于每个重复剂量，研究眼在26个月期间内眼部治疗期不良事件和治疗期严重不良事件的发生率、严重程度及相关性
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26个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过使用ETDRS视力表确定从基线（访视2）到研究结束/提前终止期间BCVA字母评分的变化
大体时间：24 个月
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为确认PRPF31基因突变相关视网膜营养不良RP11患者，确定重复玻璃体内注射两次VP-001剂量的疗效。 从基线到研究结束/提前终止期间，最佳矫正视力（BCVA）在早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）字母表上获得增益，将表明视力改善。 |
24 个月
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确定从基线（访视2）到研究结束/提前终止期间低亮度视力（LLVA）字母评分的变化
大体时间：24个月
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为确定反复玻璃体内注射两次剂量VP-001对确诊为PRPF31基因突变相关视网膜营养不良（RP11型）参与者的疗效。
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24个月
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从基线（访视2）至研究结束/早期终止期间，通过标准静态视野计（Humphries）测量的视野敏感度平均偏差（平均缺损）的变化
大体时间：24个月
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为确定经反复玻璃体内注射两次剂量VP-001对确诊PRPF31基因突变相关视网膜营养不良（RP11型）参与者的疗效。
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24个月
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从基线（访视 2）至研究结束/提前终止期间平均视网膜敏感度的变化
大体时间：24个月
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为确认PRPF31基因突变相关视网膜营养不良RP11患者的疗效，将确定重复玻璃体内注射两剂VP-001的效果。 平均视网膜敏感度将通过眼底引导微视野检查进行测量，单位为dB（分贝）。 |
24个月
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从基线（访视2）至研究结束/提前终止期间，SD-OCT上保留的椭圆体带（EZ）区域的变化
大体时间：24个月
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SD-OCT指光谱域光学相干断层扫描。 保留的EZ区域指的是视网膜上椭圆体区（EZ）保持完整可见的区域，椭圆体区是一个代表光感受器细胞内段的明显高反射带，其保留表明相对健康的光感受器功能，通常在扫描的特定区域进行测量，以监测如视网膜色素变性等疾病的进展情况。 旨在评估两种剂量重复玻璃体内注射VP-001对确诊为PRPF31突变相关视网膜营养不良（RP11）参与者的疗效。 |
24个月
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使用密歇根视网膜变性问卷（MRDQ）评估的参与者报告结局指标自基线（访视2）至研究结束/提前终止的变化
大体时间：24个月
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密歇根视网膜变性问卷（MRDQ）是一种经过心理测量学验证的患者报告结局（PRO）测量工具，适用于遗传性视网膜变性患者。 本研究旨在评估两种剂量的重复玻璃体内注射VP-001对确诊为PRPF31突变相关视网膜营养不良（RP11）参与者的疗效。 |
24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月1日
初级完成 (估计的)
2028年3月8日
研究完成 (估计的)
2028年4月21日
研究注册日期
首次提交
2025年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2025年2月24日
首次发布 (实际的)
2025年2月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月27日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VP001-CL103
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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