Исследование двух доз VP-001, вводимых внутривитреально у участников с подтвержденной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией PRP31, ранее лечившейся VP001 (DINGO)

Критерии включения:

• Мужской или женский секс; ≥18 лет на 1 -й день/базовая линия (посещение 2)
• Поймите язык информированного согласия и готовы и в состоянии предоставить письменное информированное согласие до каких -либо процедур обучения.
• Готовы соблюдать инструкции и посещать все запланированные учебные посещения
• Должен быть ранее зарегистрированный в Partypus Part B (Protocol #VP001-CL101) или Wallaby (Protocol #VP001-CL102). При посещении скрининга в этом исследовании участники должны были закончить не менее 8 недель после введения последнего исследования агента в Platypus Part B (Protocol # VP001-CL101) или исследование Wallaby (Protocol # VP001-CL102)
• Иметь подтвержденный клинический диагноз пигментной зоны ретинита.
• Иметь подтвержденный генетический диагноз ретинита Pigmentosa, вторичной по отношению к мутации в гене PRPF31.
• Участники детородного потенциала и участников -мужчин не должны быть беременными или кормящими и должны быть сексуально неактивными благодаря воздержанию, что согласуется с предпочтительным и обычным образом жизни участника или соглашается использовать адекватный контроль над рождаемостью на протяжении всей продолжительности исследования. Адекватный контроль над рождаемостью определяется как гормонально -пероральный, имплантируемый, инъецируемый или трансдермальный контрацептивы; Механический - спермицид в сочетании с барьером, таким как презерватив или диафрагма; внутриматочное устройство (ВМС); или хирургическая стерилизация партнера. Для несексуально активных участников воздержание может рассматриваться как адекватный метод контроля над рождаемостью. Участниками детородного потенциала включают всех участников, которые пережили менархе, и не подвергались успешной хирургической стерилизации (двусторонняя лигирование труб, гистерэктомию или двустороннюю оофорэктомию) или не являются постменопаузальными (через 12 месяцев после последних средств).

Критерии исключения:

• Иметь какое -либо неконтролируемое системное заболевание, которое, по мнению исследователя, исключит участие в исследовании, которое включает, но не ограничивается инфекцией, неконтролируемым повышенным артериальным давлением, сердечно -сосудистыми заболеваниями или гликемическими контрольными проблемами или любым другим заболеванием, которое может подвергнуть участника рисковать из -за процедур изучения.
• Известные мутации в генах, которые вызывают аутосомно-доминантный RP, X-связанный RP или присутствие биаллельных мутаций в генах аутосомно-рецессивных дистрофии RP/сетчатки, кроме мутаций PRPF31.
• Использовали анти-VEGF-агенты в течение 2 месяцев или инъекции кортикостероидов в течение последних 3 месяцев.
• Имели имплантаты Ozurdex®, размещенные в течение 3 месяцев или имплантаты Retisert® или Iluvien®, размещенные в течение 3 лет до базовой линии (посещение 2).
• За 3 месяца до исходного уровня (посещение 2) перенесли любую витреоретинальную хирургию (склеральная пряжка, витрэктомия PARS Plana, поиск сброшенного ядра или внутриглазной линзы, радиальная оптическая невротомия, любая другая вокальная операция.
• Иметь непрозрачность глазной среды или плохую дилатацию зрачка, запрещающие качественную офтальмологическую оценку или фотографию, как оценено исследователем.
• Использовали любой исследовательский препарат или устройство в течение 90 дней или 5 оцениваемых полураспадов базовой линии (посещение 2), в зависимости от того, что дольше, или планируйте участвовать в другом исследовании лекарственного средства или устройства в течение периода исследования. Участие в обсервационных испытаниях допустимо на основе усмотрения следователей и консультаций с Medical Monitor. Предполагается, что оценки обсервационных исследований не будут мешать участию в этом исследовании.
• Участники детородного потенциала и участников -мужчин не должны быть беременными или кормящими и должны быть сексуально неактивными благодаря воздержанию, что согласуется с предпочтительным и обычным образом жизни участника или соглашается использовать адекватный контроль над рождаемостью на протяжении всей продолжительности исследования. Адекватный контроль над рождаемостью определяется как гормонально -пероральный, имплантируемый, инъецируемый или трансдермальный контрацептивы; Механический - спермицид в сочетании с барьером, таким как презерватив или диафрагма; ВМС; или хирургическая стерилизация партнера. Для несексуально активных участников воздержание может рассматриваться как адекватный метод контроля над рождаемостью. Участниками детородного потенциала включают всех участников, которые пережили менархе, и не подвергались успешной хирургической стерилизации (двусторонняя лигирование труб, гистерэктомию или двустороннюю оофорэктомию) или не являются постменопаузальными (через 12 месяцев после последних средств).
• По мнению следователя иметь недавнюю историю (<6 месяцев) или текущее чрезмерное употребление наркотиков или алкоголя для отдыха или алкоголя.
• Любая патология сетчатки, кроме RP11, которая, по мнению исследователя, может повлиять на результаты исследования.
• Участники не должны иметь никаких условий, по мнению исследователя, которые могут поставить участника повышенным рискам, данных об исследовании или значительно влиять на участие участника в исследовании.