Un estudio de dos dosis de VP-001 administrado por vía intravitreal en participantes con distrofia retiniana asociada a la mutación PRPF31 confirmada tratada previamente con VP001 (DINGO)

Criterios de inclusión:

• Sexo masculino o femenino; ≥18 años de edad en el día 1/línea de base (visita 2)
• Comprenda el lenguaje del consentimiento informado y esté dispuesto y puede proporcionar consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento de estudio.
• Están dispuestos a cumplir con la instrucción y asistir a todas las visitas de estudio programadas
• Debe haberse inscrito previamente en el estudio PLANTYPUS PARTE B (Protocolo #VP001-CL101) o Wallaby (Protocolo #VP001-CL102). En la visita de detección en este estudio, los participantes deben haber completado al menos 8 semanas después de la última administración del agente de estudio en el plano B (Protocolo # VP001-CL101) o el estudio de Wallaby (Protocolo # VP001-CL102)
• Tener un diagnóstico clínico confirmado de retinitis pigmentosa.
• Tener un diagnóstico genético confirmado de retinitis pigmentosa secundaria a la mutación en el gen PRPF31.
• Los participantes del potencial de maternidad y los participantes masculinos no deben estar embarazadas o lactantes y deben estar sexualmente inactivas por abstinencia, lo que es consistente con el estilo de vida preferido y habitual del participante o acepta usar el control de natalidad adecuado durante la duración del estudio. El control de natalidad adecuado se define como anticonceptivos hormonales - orales, implantables, inyectables o transdérmicos; Mecánico - espermicida junto con una barrera como un condón o diafragma; dispositivo intrauterino (DIU); o esterilización quirúrgica de pareja. Para los participantes no sexualmente activos, la abstinencia puede considerarse como un método adecuado de control de la natalidad. Los participantes del potencial de maternidad incluyen a todos los participantes que han experimentado la menarquia y no se han sometido a una esterilización quirúrgica exitosa (ligadura bilateral, histerectomía o ooforectomía bilateral) o no son posmenopáusicas (12 meses después de las últimas menores).

Criterios de exclusión:

• Tener una enfermedad sistémica no controlada que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio que incluye, entre otros, la infección, la presión arterial elevada no controlada, la enfermedad cardiovascular o los problemas de control glucémico, o cualquier otra condición médica que pueda poner en riesgo el participante debido a los procedimientos del estudio.
• Mutaciones conocidas en genes que causan RP dominante autosómico, RP ligada a X o presencia de mutaciones bialélicas en genes autosómicos recesivos de RP/distrofia retiniana distintas de las mutaciones PRPF31.
• Han utilizado agentes anti-VEGF en 2 meses o inyecciones de corticosteroides en los últimos 3 meses.
• Se han colocado implantes Ozurdex® dentro de los 3 meses o los implantes Retisert® o Iluvien® colocados dentro de los 3 años anteriores a la línea de base (visita 2).
• Dentro de los 3 meses anteriores a la línea de base (Visita 2), se han sometido a cualquier cirugía vitreorretinal (hebilla escleral, vitrectomía PLANA PLANA, recuperación de un núcleo caído o lente intraocular, neurotomía óptica radial, sheathotomía, procedimientos ciclodestructivos o cirugías de filtración múltiples [2 o más]) o cualquier otra cirugía ocular.
• Tienen opacidad de los medios oculares o una dilatación pupilar deficiente que prohíbe la evaluación o fotografía oftálmica de calidad, según lo evaluado por el investigador.
• Han utilizado cualquier fármaco o dispositivo de investigación dentro de los 90 días o 5 medias vidas estimadas de la línea de base (visita 2), lo que sea más largo, o planee participar en otro estudio de fármaco o dispositivo durante el período de estudio. La participación en ensayos observacionales se puede permitir en función de la discreción y la consulta del investigador con el Monitor Médico. Se supone que las evaluaciones de ensayos observacionales no interferirían con la participación en este estudio.
• Los participantes del potencial de maternidad y los participantes masculinos no deben estar embarazadas o lactantes y deben estar sexualmente inactivas por abstinencia, lo que es consistente con el estilo de vida preferido y habitual del participante o acepta usar el control de natalidad adecuado durante la duración del estudio. El control de natalidad adecuado se define como anticonceptivos hormonales - orales, implantables, inyectables o transdérmicos; Mecánico - espermicida junto con una barrera como un condón o diafragma; DIU; o esterilización quirúrgica de pareja. Para los participantes no sexualmente activos, la abstinencia puede considerarse como un método adecuado de control de la natalidad. Los participantes del potencial de maternidad incluyen a todos los participantes que han experimentado la menarquia y no se han sometido a una esterilización quirúrgica exitosa (ligadura bilateral, histerectomía o ooforectomía bilateral) o no son posmenopáusicas (12 meses después de las últimas menores).
• Tener una historia reciente (<6 meses) o un consumo actual de drogas recreativas o alcohol recreativas, en opinión del investigador.
• Cualquier patología de la retina que no sea RP11 que, en opinión del investigador, podría afectar los resultados del estudio.
• Los participantes no deben tener ninguna condición, en opinión del investigador, que pueda poner al participante en mayor riesgo, confundir datos del estudio o interferir significativamente con la participación del estudio del participante.