En studie av två doser av VP-001 administrerad intravitrealt hos deltagare med bekräftad PRPF31-mutationassocierad retinal dystrofi som tidigare behandlats med VP001 (DINGO)

Inkluderingskriterier:

• Manlig eller kvinnlig kön; ≥18 år vid dag 1/baslinje (besök 2)
• Förstå språket i det informerade samtycket och är villiga och kan ge skriftligt informerat samtycke före några studieprocedurer.
• Är villiga att följa instruktionen och delta i alla schemalagda studiebesök
• Måste tidigare ha registrerats i Platypus del B (Protokoll #VP001-CL101) eller WALLABY (Protocol #VP001-CL102) -studie. Vid screeningbesök i denna studie måste deltagarna ha avslutat minst 8 veckor efter den senaste studieagentadministrationen i Platypus del B (Protokoll # VP001-CL101) eller WallAby (Protocol # VP001-CL102) Studie
• Har en bekräftad klinisk diagnos av retinitpigmentosa.
• Har en bekräftad genetisk diagnos av retinit pigmentosa sekundär till mutation i PRPF31 -genen.
• Deltagare i barnfödelsepotentialen och manliga deltagare får inte vara gravida eller ammande och måste vara sexuellt inaktiva genom avhållsamhet, vilket är förenligt med deltagarens föredragna och vanliga livsstil eller går med på att använda adekvat födelsekontroll under hela studievaraktigheten. Tillräcklig födelsekontroll definieras som hormonell - oral, implanterbar, injicerbar eller transdermal preventivmedel; Mekanisk - spermicid i samband med en barriär som kondom eller membran; intrauterin enhet (IUD); eller kirurgisk sterilisering av partner. För icke-sexuellt aktiva deltagare kan avhållsamhet betraktas som en adekvat metod för födelsekontroll. Deltagare i barnfödelsepotentialen inkluderar alla deltagare som har upplevt menark och inte har genomgått framgångsrik kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral oophorektomi) eller inte är post-menopausal (12 månader efter sista menstruation).

Uteslutningskriterier:

• Har någon okontrollerad systemisk sjukdom som enligt utredarens åsikt skulle utesluta deltagande i studien som inkluderar men inte är begränsade till infektion, okontrollerade förhöjda blodtryck, hjärt -kärlsjukdomar eller glykemiska kontrollproblem eller något annat medicinskt tillstånd som kan sätta deltagaren i riskzonen på grund av studieprocesser.
• Kända mutationer i gener som orsakar autosomal dominerande RP, X-länkad RP eller närvaro av bialleliska mutationer i autosomal recessiv RP/retinal dystrofi-gener än PRPF31-mutationer.
• Har använt anti-VEGF-medel inom två månader eller kortikosteroidinjektioner under de senaste tre månaderna.
• Har haft Ozurdex® -implantat placerade inom tre månader eller Retisert® eller ILUVIEN® -implantat placerade inom tre år före baslinjen (besök 2).
• Inom tre månader före baslinjen (besök 2) har genomgått någon vitreoretinal kirurgi (skleral spänne, pars plana vitrektomi, hämtning av en tappad kärna eller intraokulärt lins, radiell optisk neurotomi, hantotomi, cyklodestruktiv procedurer eller flera filtrationskirurgier [2 eller mer]) eller någon annan ocular surger.
• Har okulär media opacitet eller dålig pupilldilation som förbjuder kvalitet oftalmisk utvärdering eller fotografering, bedömd av utredaren.
• Har använt någon undersökningsläkemedel eller enhet inom 90 dagar eller 5 uppskattade halveringstid för baslinjen (besök 2), beroende på vad som är längre, eller planerar att delta i en annan studie av läkemedel eller anordning under studieperioden. Deltagande i observationsförsök är tillåtet baserat på utredarens diskretion och samråd med den medicinska monitorn. Det antas att utvärderingarna av observationsförsök inte skulle störa deltagandet i denna studie.
• Deltagare i barnfödelsepotentialen och manliga deltagare får inte vara gravida eller ammande och måste vara sexuellt inaktiva genom avhållsamhet, vilket är förenligt med deltagarens föredragna och vanliga livsstil eller går med på att använda adekvat födelsekontroll under hela studievaraktigheten. Tillräcklig födelsekontroll definieras som hormonell - oral, implanterbar, injicerbar eller transdermal preventivmedel; Mekanisk - spermicid i samband med en barriär som kondom eller membran; Iud; eller kirurgisk sterilisering av partner. För icke-sexuellt aktiva deltagare kan avhållsamhet betraktas som en adekvat metod för födelsekontroll. Deltagare i barnfödelsepotentialen inkluderar alla deltagare som har upplevt menark och inte har genomgått framgångsrik kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral oophorektomi) eller inte är post-menopausal (12 månader efter sista menstruation).
• Ha en ny historia (<6 månader) eller nuvarande överdrivet fritidsläkemedel eller alkoholanvändning, enligt utredarens åsikt.
• Varje näthinnepatologi än RP11 som enligt utredarens åsikt kan påverka studieresultaten.
• Deltagarna bör inte ha några villkor, enligt utredarens åsikt, som kan sätta deltagaren i ökad risk, förvirra studiedata eller störa avsevärt med deltagarens studiedeltagande.