En studie av to doser av VP-001 administrert intravitrealt hos deltakere med bekreftet PRPF31 mutasjonsassosiert netthinnedystrofi tidligere behandlet med VP001 (DINGO)

Inkluderingskriterier:

• Mannlig eller kvinnelig kjønn; ≥ 18 år på dag 1/baseline (besøk 2)
• Forstå språket for informert samtykke og er villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke før studieprosedyrer.
• Er villige til å overholde instruksjonen og delta på alle planlagte studiebesøk
• Må ha vært tidligere registrert i Platypus Del B (Protocol #VP001-CL101) eller Wallaby (Protocol #VP001-CL102). Ved screeningbesøk i denne studien, må deltakerne ha fullført minst 8 uker etter administrering av siste studieragent i Platypus del B (Protocol # VP001-CL101) eller Wallaby (Protocol # VP001-CL102) studie
• Ha en bekreftet klinisk diagnose av retinitt pigmentosa.
• Ha en bekreftet genetisk diagnose av retinitt pigmentosa sekundært til mutasjon i PRPF31 -genet.
• Deltakere av fertilpensielt potensial og mannlige deltakere må ikke være gravide eller ammende og må være seksuelt inaktive av avholdenhet, noe som er i samsvar med deltakernes foretrukne og vanlige livsstil eller samtykker i å bruke tilstrekkelig prevensjon gjennom studiens varighet. Tilstrekkelig prevensjon er definert som hormonell - oral, implanterbar, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler; Mekanisk - Spermicid i forbindelse med en barriere som kondom eller membran; intrauterin enhet (IUD); eller kirurgisk sterilisering av partner. For ikke-seksuelt aktive deltakere kan avholdenhet betraktes som en adekvat metode for prevensjon. Deltakere med fertilpotensial inkluderer alle deltakere som har opplevd menarche og ikke har gjennomgått vellykket kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral oophorektomi) eller ikke er post-menopausal (12 måneder etter siste menstruasjon).

Eksklusjonskriterier:

• Har noen ukontrollert systemisk sykdom som etter etterforskerens mening vil utelukke deltakelse i studien som inkluderer, men ikke er begrenset til infeksjon, ukontrollert forhøyet blodtrykk, hjerte- og karsykdommer eller glykemiske kontrollproblemer, eller noen annen medisinsk tilstand som kan sette deltakeren i fare på grunn av studieprosedyrer.
• Kjente mutasjoner i gener som forårsaker autosomal dominerende RP, X-koblet RP eller tilstedeværelse av bialleliske mutasjoner i autosomale recessive RP/retinal dystrofi gener enn PRPF31-mutasjoner.
• Har brukt anti-VEGF-midler innen 2 måneder eller kortikosteroidinjeksjoner i løpet av de siste tre månedene.
• Har hatt Ozurdex® -implantater plassert i løpet av 3 måneder eller Retisert® eller ILUVIEN® -implantater plassert innen 3 år før baseline (besøk 2).
• I løpet av 3 måneder før baseline (besøk 2), har du gjennomgått enhver vitreoretinal kirurgi (skleral spenne, pars plana vitrektomi, gjenfinning av en droppet kjerne eller intraokulær linse, radial optisk nevrotomi, sheathotomy, mer) OR -syklulær prosedyrer eller flere filtrasjonsgivere.
• Har okulære medier opacitet eller dårlig pupillærutvidelse som forbyr oftalmisk kvalitetsevaluering eller fotografering, som vurdert av etterforskeren.
• Har brukt ethvert undersøkelsesmedisin eller enhet innen 90 dager eller 5 estimerte halveringstid av baseline (besøk 2), avhengig av hva som er lengre, eller planlegger å delta i en annen studie av medikament eller enhet i løpet av studieperioden. Deltakelse i observasjonsforsøk er tillatt basert på etterforskerens skjønn og konsultasjon med den medisinske skjermen. Det antas at evalueringene av observasjonsforsøk ikke ville forstyrre deltakelse i denne studien.
• Deltakere av fertilpensielt potensial og mannlige deltakere må ikke være gravide eller ammende og må være seksuelt inaktive av avholdenhet, noe som er i samsvar med deltakernes foretrukne og vanlige livsstil eller samtykker i å bruke tilstrekkelig prevensjon gjennom studiens varighet. Tilstrekkelig prevensjon er definert som hormonell - oral, implanterbar, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler; Mekanisk - Spermicid i forbindelse med en barriere som kondom eller membran; IUD; eller kirurgisk sterilisering av partner. For ikke-seksuelt aktive deltakere kan avholdenhet betraktes som en adekvat metode for prevensjon. Deltakere med fertilpotensial inkluderer alle deltakere som har opplevd menarche og ikke har gjennomgått vellykket kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral oophorektomi) eller ikke er post-menopausal (12 måneder etter siste menstruasjon).
• Ha en nylig historie (<6 måneder) eller nåværende overdreven fritidsmedisin eller alkoholbruk, etter etterforskerens mening.
• Enhver annen retinal patologi enn RP11 som etter etterforskerens mening kan påvirke studieresultatene.
• Deltakerne skal ikke ha noen forhold, etter etterforskerens mening, som kan sette deltakeren i økt risiko, forvirrende studiedata eller forstyrre deltakerens studiedeltakelse betydelig.