Um estudo de duas doses de VP-001 administrado por via intravitrada em participantes com distrofia retiniana associada à mutação PRPF31 confirmada anteriormente tratada com VP001 (DINGO)

Critérios de inclusão:

• Sexo masculino ou feminino; ≥ 18 anos de idade no dia 1/linha de base (visita 2)
• Entenda o idioma do consentimento informado e está disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento de estudo.
• Estão dispostos a cumprir as instruções e participar de todas as visitas de estudo programadas
• Deve ter sido anteriormente inscrito no estudo Platypus Parte B (Protocolo #VP001-Cl101) ou Wallaby (Protocolo #VP001-Cl102). Na visita de triagem deste estudo, os participantes devem ter concluído pelo menos 8 semanas após a administração do agente de estudo no Platypus Parte B (Protocolo # VP001-Cl101) ou Wallaby (Protocolo # VP001-Cl102)
• Ter um diagnóstico clínico confirmado de retinite pigmentosa.
• Ter um diagnóstico genético confirmado de retinite pigmentosa secundária à mutação no gene PRPF31.
• Os participantes do potencial da gravidez e dos participantes do sexo masculino não devem estar grávidas ou lactando e devem ser sexualmente inativos pela abstinência, o que é consistente com o estilo de vida preferido e usual do participante ou concorda em usar o controle adequado da natalidade durante a duração do estudo. O controle de natalidade adequado é definido como contraceptivos hormonais - orais, implantáveis, injetáveis ​​ou transdérmicos; mecânico - espermicida em conjunto com uma barreira como um preservativo ou diafragma; dispositivo intra -uterino (DIU); ou esterilização cirúrgica do parceiro. Para participantes não sexualmente ativos, a abstinência pode ser considerada um método adequado de controle de natalidade. Os participantes do potencial da gravidez incluem todos os participantes que experimentaram menche e não foram submetidos a esterilização cirúrgica bem-sucedida (ligação tubária bilateral, histerectomia ou ooforectomia bilateral) ou não estão na pós-menopausa (12 meses após os últimos menstruação).

Critérios de exclusão:

• Ter qualquer doença sistêmica não controlada que, na opinião do investigador, impeça a participação no estudo que inclui, entre outros, infecção, pressão arterial elevada não controlada, doença cardiovascular ou problemas de controle glicêmico ou qualquer outra condição médica que possa colocar o participante em risco devido ao estudo dos procedimentos de estudo.
• Mutações conhecidas em genes que causam RP autossômica dominante, RP ligado a X ou presença de mutações bialélicas em genes autossômicos de RP recessiva/distrofia retina além de mutações PRPF31.
• Usaram agentes anti-VEGF dentro de 2 meses ou injeções de corticosteróides nos últimos 3 meses.
• Tiveram implantes de Ozurdex® colocados em 3 meses ou implantes RetisERT® ou ILuvien® colocados dentro de 3 anos antes da linha de base (visita 2).
• Em três meses anteriores à linha de base (visita 2), passaram por qualquer cirurgia vitreorretiniana (fivela escleral, vitrectomia pars plana, recuperação de um núcleo caído ou lente intra -ocular, neurotomia óptica radial, surgimentos de brecha, outros procedimentos de ciclodestrutura ou múltiplas filtrações [2 ou mais] ou mais] ou qualquer outra.
• Tenha opacidade da mídia ocular ou dilatação pupilar pobre que proíbe a avaliação ou fotografia oftálmica de qualidade, conforme avaliado pelo investigador.
• Usaram qualquer medicamento ou dispositivo investigacional dentro de 90 dias ou 5 meia-vidas estimadas da linha de base (visita 2), o que for mais longo, ou planeja participar de outro estudo de medicamento ou dispositivo durante o período do estudo. A participação em ensaios observacionais é permitida com base na discrição e consulta do investigador com o monitor médico. Supõe -se que as avaliações do estudo observacional não interferissem na participação neste estudo.
• Os participantes do potencial da gravidez e dos participantes do sexo masculino não devem estar grávidas ou lactando e devem ser sexualmente inativos pela abstinência, o que é consistente com o estilo de vida preferido e usual do participante ou concorda em usar o controle adequado da natalidade durante a duração do estudo. O controle de natalidade adequado é definido como contraceptivos hormonais - orais, implantáveis, injetáveis ​​ou transdérmicos; mecânico - espermicida em conjunto com uma barreira como um preservativo ou diafragma; DIU; ou esterilização cirúrgica do parceiro. Para participantes não sexualmente ativos, a abstinência pode ser considerada um método adequado de controle de natalidade. Os participantes do potencial da gravidez incluem todos os participantes que experimentaram menche e não foram submetidos a esterilização cirúrgica bem-sucedida (ligação tubária bilateral, histerectomia ou ooforectomia bilateral) ou não estão na pós-menopausa (12 meses após os últimos menstruação).
• Tenha uma história recente (<6 meses) ou o uso excessivo de drogas recreativas ou álcool atual, na opinião do investigador.
• Qualquer patologia da retina que não seja o RP11 que, na opinião do investigador, possa afetar os resultados do estudo.
• Os participantes não devem ter nenhuma condição, na opinião do investigador, que podem colocar o participante em aumento de risco, confundir dados do estudo ou interferir significativamente com a participação do estudo do participante.