Une étude de deux doses de VP-001 a administré par voie intrave (DINGO)

Critères d'inclusion:

• Sexe masculin ou féminin; ≥ 18 ans au jour 1 / ligne de base (visitez 2)
• Comprendre la langue du consentement éclairé et sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit avant toute procédure d'étude.
• Sont prêts à se conformer aux instructions et à assister à toutes les visites d'étude prévues
• Doit avoir été précédemment inscrit dans l'étude ou Wallaby (protocole # VP001-CL101) ou Wallaby (protocole # VP001-CL102). Lors de la visite de dépistage dans cette étude, les participants doivent avoir terminé au moins 8 semaines après l'administration des agents d'étude dans l'ornithorynque partie B (protocole # VP001-CL101) ou Wallaby (protocole # VP001-CL102)
• Avoir un diagnostic clinique confirmé de rétinite pigmentaire.
• Ont un diagnostic génétique confirmé de rétinite pigmentaire secondaire à la mutation dans le gène PRPF31.
• Les participants au potentiel de procréation et aux participants masculins ne doivent pas être enceintes ou allaitant et doivent être sexuellement inactifs par l'abstinence, ce qui est conforme au mode de vie préféré et habituel du participant ou acceptez d'utiliser un contrôle des naissances adéquat tout au long de la durée de l'étude. Le contrôle des naissances adéquat est défini comme des contraceptifs hormonaux - oraux, implantables, injectables ou transdermiques; mécanique - spermicide en conjonction avec une barrière telle qu'un préservatif ou un diaphragme; dispositif intra-utérine (DIU); ou stérilisation chirurgicale du partenaire. Pour les participants non sexuellement actifs, l'abstinence peut être considérée comme une méthode adéquate de contrôle des naissances. Les participants au potentiel de procréation comprennent tous les participants qui ont subi une ménarche et n'ont pas subi de stérilisation chirurgicale réussie (ligature tubale bilatérale, hystérectomie ou ovariectomie bilatérale) ou ne sont pas post-ménopausées (12 mois après les dernières règles).

Critères d'exclusion:

• Avoir une maladie systémique incontrôlée qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude qui inclue mais sans s'y limiter, une pression artérielle élevé, une maladie cardiovasculaire ou des problèmes de contrôle glycémique, ou toute autre condition médicale qui peut mettre le participant en danger en raison des procédures d'étude.
• Des mutations connues dans les gènes qui provoquent une RP autosomique dominante, une RP liée à l'X ou la présence de mutations bialléliques dans les gènes RP / dystrophie rétinienne récessifs autosomiques autres que les mutations Prpf31.
• Ont utilisé des agents anti-VEGF dans les 2 mois ou des injections de corticostéroïdes au cours des 3 derniers mois.
• Ont vu des implants Ozurdex® placés dans les 3 mois ou des implants Retisert® ou Iluvien® placés dans les 3 ans précédant la ligne de base (visite 2).
• Dans les 3 mois précédant la base de référence (visite 2), ont subi une chirurgie vitréoretinale (boucle sclérale, vitrectomie Pars Plana, récupération d'un noyau abandonné ou de lentille intraoculaire, de neurotomie optique radiale, de sheathotomie, de procédures cyclodéstructives ou de plusieurs chirurgies de filtration [2 ou plus]) ou toute autre chirurgie oculaire.
• Ont une opacité des médias oculaires ou une mauvaise dilatation pupillaire interdisant une évaluation ou une photographie de qualité de qualité, telle qu'évaluée par l'enquêteur.
• Ont utilisé tout médicament ou dispositif d'investigation dans les 90 jours ou 5 demi-vies estimées de la ligne de base (visite 2), la plus longue, ou prévoyez de participer à une autre étude du médicament ou du dispositif pendant la période d'étude. La participation aux essais d'observation est admissible sur la base de la discrétion de l'investigateur et de la consultation avec le moniteur médical. On suppose que les évaluations d'essais d'observation n'interféreraient pas avec la participation à cette étude.
• Les participants au potentiel de procréation et aux participants masculins ne doivent pas être enceintes ou allaitant et doivent être sexuellement inactifs par l'abstinence, ce qui est conforme au mode de vie préféré et habituel du participant ou acceptez d'utiliser un contrôle des naissances adéquat tout au long de la durée de l'étude. Le contrôle des naissances adéquat est défini comme des contraceptifs hormonaux - oraux, implantables, injectables ou transdermiques; mécanique - spermicide en conjonction avec une barrière telle qu'un préservatif ou un diaphragme; Iud; ou stérilisation chirurgicale du partenaire. Pour les participants non sexuellement actifs, l'abstinence peut être considérée comme une méthode adéquate de contrôle des naissances. Les participants au potentiel de procréation comprennent tous les participants qui ont subi une ménarche et n'ont pas subi de stérilisation chirurgicale réussie (ligature tubale bilatérale, hystérectomie ou ovariectomie bilatérale) ou ne sont pas post-ménopausées (12 mois après les dernières règles).
• Ont des antécédents récents (<6 mois) ou une consommation excessive de drogues récréatives ou d'alcool actuelles, de l'avis de l'enquêteur.
• Toute pathologie rétinienne autre que RP11 qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter les résultats de l'étude.
• Les participants ne devraient pas avoir de conditions, de l'avis de l'investigateur, qui peuvent mettre le participant à un risque accru, confondre les données de l'étude ou interférer de manière significative avec la participation de l'étude du participant.