En undersøgelse af to doser af VP-001 administreret intravitrealt hos deltagere med bekræftet PRPF31-mutationsassocieret nethinde-dystrofi, der tidligere blev behandlet med VP001 (DINGO)

Inkluderingskriterier:

• Mandlig eller kvindelig køn; ≥18 år på dag 1/baseline (besøg 2)
• Forstå sproget i det informerede samtykke og er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke inden nogen undersøgelsesprocedurer.
• Er villige til at overholde instruktionen og deltage i alle planlagte studiebesøg
• Skal have været tidligere tilmeldt Platypus del B (protokol #VP001-CL101) eller Wallaby (Protocol #VP001-CL102) undersøgelse. Ved screeningsbesøg i denne undersøgelse skal deltagerne have afsluttet mindst 8 uger efter sidste studieagentadministration i platypus del B (protokol # VP001-CL101) eller Wallaby (protokol # VP001-CL102) undersøgelse
• Har en bekræftet klinisk diagnose af retinitis pigmentosa.
• Har en bekræftet genetisk diagnose af retinitis pigmentosa sekundær til mutation i PRPF31 -genet.
• Deltagere af det fødedygtige potentiale og mandlige deltagere må ikke være gravide eller ammende og skal være seksuelt inaktiv af afholdenhed, hvilket er i overensstemmelse med deltagerens foretrukne og sædvanlige livsstil eller accepterer at bruge tilstrækkelig prævention gennem hele studiens varighed. Tilstrækkelig fødselsbekæmpelse er defineret som hormonel - oral, implanterbar, injicerbar eller transdermale prævention; Mekanisk - spermicid i forbindelse med en barriere, såsom kondom eller membran; intrauterin enhed (IUD); eller kirurgisk sterilisering af partner. For ikke-seksuelt aktive deltagere kan afholdenhed betragtes som en passende metode til fødselsbekæmpelse. Deltagere af fødedygtige potentiale inkluderer alle deltagere, der har oplevet menarche og ikke har gennemgået en vellykket kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligation, hysterektomi eller bilateral oophorektomi) eller er ikke post-menopausal (12 måneder efter sidste menstruation).

Ekskluderingskriterier:

• Har nogen ukontrolleret systemisk sygdom, der efter efterforskerens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen, der inkluderer, men ikke er begrænset til infektion, ukontrolleret forhøjet blodtryk, hjerte -kar -sygdomme eller glykæmiske kontrolproblemer eller enhver anden medicinsk tilstand, der kan sætte deltageren i risiko på grund af undersøgelsesprocedurer.
• Kendte mutationer i gener, der forårsager autosomal dominerende RP, X-bundne RP eller tilstedeværelse af bialleliske mutationer i autosomale recessive RP/nethindens dystrofi-gener end PRPF31-mutationer.
• Har brugt anti-VEGF-midler inden for 2 måneder eller kortikosteroidinjektioner inden for de sidste 3 måneder.
• Har haft Ozurdex® -implantater placeret inden for 3 måneder eller Retisert® eller Iluvien® -implantater placeret inden for 3 år før baseline (besøg 2).
• Inden for 3 måneder før baseline (besøg 2), har gennemgået enhver vitreoretinal kirurgi (skleral spænde, pars plana vitrektomi, hentning af en faldet kerne eller intraokulær linse, radial optisk neurotomi, skystomi, cyclodestruktive procedurer eller multiple filtreringsovervogter [2 eller flere] eller andre okulære kirurgi.
• Har okulær medieopacitet eller dårlig pupillary dilatation, der forbyder øjenvurdering af høj kvalitet eller fotografering, som vurderet af efterforskeren.
• Har brugt ethvert undersøgelsesmedicin eller enhed inden for 90 dage eller 5 estimerede halveringstider af baseline (besøg 2), alt efter hvad der er længere, eller planlægger at deltage i en anden undersøgelse af lægemiddel eller enhed i undersøgelsesperioden. Deltagelse i observationsforsøg er tilladt baseret på efterforskerens skøn og konsultation med den medicinske monitor. Det antages, at evalueringerne af observationsforsøg ikke ville forstyrre deltagelsen i denne undersøgelse.
• Deltagere af det fødedygtige potentiale og mandlige deltagere må ikke være gravide eller ammende og skal være seksuelt inaktiv af afholdenhed, hvilket er i overensstemmelse med deltagerens foretrukne og sædvanlige livsstil eller accepterer at bruge tilstrækkelig prævention gennem hele studiens varighed. Tilstrækkelig fødselsbekæmpelse er defineret som hormonel - oral, implanterbar, injicerbar eller transdermale prævention; Mekanisk - spermicid i forbindelse med en barriere, såsom kondom eller membran; IUD; eller kirurgisk sterilisering af partner. For ikke-seksuelt aktive deltagere kan afholdenhed betragtes som en passende metode til fødselsbekæmpelse. Deltagere af fødedygtige potentiale inkluderer alle deltagere, der har oplevet menarche og ikke har gennemgået en vellykket kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligation, hysterektomi eller bilateral oophorektomi) eller er ikke post-menopausal (12 måneder efter sidste menstruation).
• Har en nylig historie (<6 måneder) eller nuværende overdreven rekreativt stof- eller alkoholbrug, efter efterforskerens mening.
• Enhver anden nethindepatologi end RP11, der efter efterforskerens mening kunne påvirke undersøgelsesresultaterne.
• Deltagerne bør ikke have nogen betingelser, efter efterforskerens mening, der kan sætte deltageren på øget risiko, forvirre undersøgelsesdata eller blande sig markant med deltagerens studie deltagelse.