Een studie van twee doses VP-001 toegediend intravitreally bij deelnemers met bevestigde PRPF31-mutatie-geassocieerde retinale dystrofie die eerder werd behandeld met VP001 (DINGO)

Inclusiecriteria:

• Mannelijk of vrouwelijk geslacht; ≥18 jaar oud op dag 1/basislijn (bezoek 2)
• Begrijp de taal van de geïnformeerde toestemming en zijn bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verstrekken voorafgaand aan eventuele onderzoeksprocedures.
• Zijn bereid om aan de instructie te voldoen en alle geplande studiebezoeken bij te wonen
• Moet eerder zijn ingeschreven in platypus deel B (protocol #VP001-CL101) of Wallaby (Protocol #VP001-CL102) onderzoek. Bij het screeningbezoek in dit onderzoek moeten deelnemers ten minste 8 weken na het laatste toediening van de studieagent in Platypus Deel B (Protocol # VP001-CL101) of Wallaby (Protocol # VP001-Cl102) -studie hebben voltooid
• Hebben een bevestigde klinische diagnose van retinitis pigmentosa.
• Hebben een bevestigde genetische diagnose van retinitis pigmentosa secundair aan mutatie in het PRPF31 -gen.
• Deelnemers aan het vruchtbaar potentieel en mannelijke deelnemers mogen niet zwanger of routeren zijn en moeten seksueel inactief zijn door onthouding, wat consistent is met de voorkeurs- en gebruikelijke levensstijl van de deelnemer of ermee instemmen voldoende anticonceptie te gebruiken tijdens de studie. Adequate anticonceptie wordt gedefinieerd als hormonale - orale, implanteerbare, injecteerbare of transdermale anticonceptiva; Mechanisch - spermicide in combinatie met een barrière zoals een condoom of diafragma; intra -uterine apparaat (spiraaltje); of chirurgische sterilisatie van partner. Voor niet-seksueel actieve deelnemers kan onthouding worden beschouwd als een adequate methode voor anticonceptie. Deelnemers aan de vruchtbaarheidspotentieel omvatten alle deelnemers die de menarche hebben ervaren en geen succesvolle chirurgische sterilisatie hebben ondergaan (bilaterale tubale ligatie, hysterectomie of bilaterale oophorectomie) of zijn niet post-menopauzaal (12 maanden na laatste menstruatie).

Uitsluitingscriteria:

• Hebben een ongecontroleerde systemische ziekte die naar de mening van de onderzoeker deelname aan de studie zou uitsluiten die is opgenomen, maar niet beperkt zijn tot infectie, ongecontroleerde verhoogde bloeddruk, cardiovasculaire aandoeningen of glycemische controleproblemen, of een andere medische aandoening die de deelnemer in risico kan brengen als gevolg van studieprocedures.
• Bekende mutaties in genen die autosomaal dominante RP, X-gekoppelde RP of aanwezigheid van biallelische mutaties veroorzaken in autosomale recessieve RP/retinale dystrofie-genen anders dan PRPF31-mutaties.
• Hebben binnen 2 maanden anti-VEGF-middelen gebruikt of corticosteroïde injecties in de afgelopen 3 maanden.
• Hebben Ozurdex® -implantaten binnen 3 maanden geplaatst of Retisert® of Iluvien® -implantaten binnen 3 jaar voorafgaand aan de basislijn (bezoek 2).
• Binnen 3 maanden voorafgaand aan de basislijn (bezoek 2), hebben een vitreoretinale chirurgie ondergaan (sclerale gesp, pars plana vitrectomie, ophalen van een gevallen kern of intraoculaire lens, radiale optische neurotomie, sheathotomie, cyclodestructieve procedures of meerdere filtratieoperaties [2 of meer] of andere oculaire chirurgie.
• Hebben oculaire media -opaciteit of slechte pupildilatatie verbiedt kwaliteit oftalmische evaluatie of fotografie, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
• Hebben een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat gebruikt binnen 90 dagen of 5 geschatte halfwaardetijd van basislijn (bezoek 2), afhankelijk van wat langer is, of van plan om deel te nemen aan een andere studie van geneesmiddelen of apparaten tijdens de studieperiode. Deelname aan observationele onderzoeken is toegestaan ​​op basis van de discretie van de onderzoeker en het overleg met de medische monitor. Er wordt aangenomen dat de evaluaties van de observatiestudie niet zouden verstoren met de deelname aan deze studie.
• Deelnemers aan het vruchtbaar potentieel en mannelijke deelnemers mogen niet zwanger of routeren zijn en moeten seksueel inactief zijn door onthouding, wat consistent is met de voorkeurs- en gebruikelijke levensstijl van de deelnemer of ermee instemmen voldoende anticonceptie te gebruiken tijdens de studie. Adequate anticonceptie wordt gedefinieerd als hormonale - orale, implanteerbare, injecteerbare of transdermale anticonceptiva; Mechanisch - spermicide in combinatie met een barrière zoals een condoom of diafragma; Spiraaltje; of chirurgische sterilisatie van partner. Voor niet-seksueel actieve deelnemers kan onthouding worden beschouwd als een adequate methode voor anticonceptie. Deelnemers aan de vruchtbaarheidspotentieel omvatten alle deelnemers die de menarche hebben ervaren en geen succesvolle chirurgische sterilisatie hebben ondergaan (bilaterale tubale ligatie, hysterectomie of bilaterale oophorectomie) of zijn niet post-menopauzaal (12 maanden na laatste menstruatie).
• Heb een recente geschiedenis (<6 maanden) of het huidige buitensporige recreatieve drugs- of alcoholgebruik, naar de mening van de onderzoeker.
• Andere retinale pathologie dan RP11 die naar de mening van de onderzoeker de onderzoeksresultaten zou kunnen beïnvloeden.
• Deelnemers mogen volgens de mening van de onderzoeker geen voorwaarden hebben die de deelnemer op verhoogd risico, verwarrende studiegegevens of aanzienlijk kunnen verstoren met de deelname van de deelnemer.