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VP001로 이전에 처리 된 확인 된 PRPF31 돌연변이 관련 망막 영양 이영양증이 확인 된 참가자에서 2 회 용량의 VP-001에 대한 연구. (DINGO)

2026년 5월 27일 업데이트: PYC Therapeutics

2 회 용량의 VP-001 (75UG 및 120UG)의 반복 용량, 4 개의 팔 안전성 및 효능 연구는 확인 된 PRPF31 돌연변이 관련 망막 이스트로피 (Retinal dystrophy)를 가진 참가자에 대한 참가자에 투여하고 (Protocol # 01-1) 또는 월경 연구 (Protocol # 01-1) 또는 이전에 VP001로 치료 된 참가자에 대한 참가자에서 투여되었습니다. 8 주

이것은 확인 된 PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증을 가진 참가자에서 유리 체내 투여 된 2 가지 용량의 VP-001에 대한 반복 용량, 개방-라벨, 4 개의 팔 안전 및 효능 연구이며, 이전에 VP001로 처리 된 참가자에 대한 참가자.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute - University of Miami
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 남성 또는 여성 성; ≥18 세 이상의 나이/기준선 (방문 2)
  • 사전 동의의 언어를 이해하고 연구 절차 전에 서면 사전 동의를 기꺼이 제공 할 수 있습니다.
  • 지시를 준수하고 예정된 모든 학습 방문에 참석하려고합니다.
  • 이전에 Platypus Part B (프로토콜 #VP001-Cl101) 또는 Wallaby (프로토콜 #VP001-CL102)에 등록되어 있어야합니다. 이 연구의 선별 방문시 참가자는 Platypus Part B (프로토콜 # VP001-CL101) 또는 Wallaby (프로토콜 # VP001-CL102) 연구에서 마지막 연구 에이전트 관리 후 8 주 이상 완료되어야합니다.
  • 망막염 안료의 임상 진단이 확인되었습니다.
  • PRPF31 유전자에서 돌연변이에 이차적 인 망막염 안료의 확인 된 유전자 진단을 받았다.
  • 가임 잠재력 및 남성 참가자는 임신이나 수유를해서는 안되며, 참가자의 선호 및 일반적인 생활 방식과 일치하거나 연구 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의하는 금욕에 의해 성적으로 비활성화되어야합니다. 적절한 피임법은 호르몬 - 구강, 이식 가능, 주사 가능 또는 경피 피임약으로 정의됩니다. 기계적 - 콘돔 또는 다이어프램과 같은 장벽과 함께 정자 살해; 자궁 내 장치 (IUD); 또는 파트너의 외과 적 멸균. 성적으로 적극적으로 참여하는 참가자의 경우 금욕은 적절한 피임법으로 간주 될 수 있습니다. 가임 잠재력의 참가자에는 Menarche를 경험하고 성공적인 외과 적 멸균 (양자 관실 결찰, 자궁 적출술 또는 양측 난자 절제술)을받지 않은 모든 참가자가 포함되거나 폐경 후 (마지막 망설 후 12 개월)가 아닙니다.

제외 기준 :

  • 조사자의 견해에 따르면, 통제되지 않은 혈압, 심혈관 질환 또는 혈당 통제 문제 또는 연구 절차로 인해 참가자가 위험에 처할 수있는 다른 의학적 상태를 포함하지만 이에 국한되지 않는 연구에 참여할 수있는 통제되지 않은 전신 질환이 있습니다.
  • 상 염색체 우성 RP, X- 연결된 RP를 유발하는 유전자에서 알려진 돌연변이 또는 PRPF31 돌연변이 이외의 상 염색체 열성 RP/망막 영양 장애 유전자에서 바이알 렐릭 돌연변이의 존재.
  • 지난 3 개월 이내에 2 개월 이내에 항 -VEGF 제제 또는 코르티코 스테로이드 주사를 사용했습니다.
  • 기준선 전 3 년 이내에 배치 된 3 개월 이내에 Ozurdex® 임플란트를 3 개월 이내에 배치했습니다 (방문 2).
  • 기준선 전 3 개월 이내에 (방문 2), vitreoretinal 수술 (경화성 버클, PARS Plana vitrectomy, 삭제 된 핵 또는 안구 렌즈 검색, 방사성 시신경 절제술, 혈관 절제술, 시클로 구조 절차 또는 다중 여과 수술 또는 기타 안구 수술을 거쳤습니다.
  • 조사자가 평가 한 바와 같이 안구 미디어 불투명도 또는 불량한 동공 팽창이 품질 안과 평가 또는 사진을 금지합니다.
  • 90 일 또는 5 일 이내에 기준선의 반감기 (방문 2)를 사용했거나 연구 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다. 관찰 시험에 참여하는 것은 수사관 재량 및 의료 모니터와의 상담을 기반으로 허용됩니다. 관찰 시험 평가는이 연구의 참여를 방해하지 않을 것이라고 가정합니다.
  • 가임 잠재력 및 남성 참가자는 임신이나 수유를해서는 안되며, 참가자의 선호 및 일반적인 생활 방식과 일치하거나 연구 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의하는 금욕에 의해 성적으로 비활성화되어야합니다. 적절한 피임법은 호르몬 - 구강, 이식 가능, 주사 가능 또는 경피 피임약으로 정의됩니다. 기계적 - 콘돔 또는 다이어프램과 같은 장벽과 함께 정자 살해; iud; 또는 파트너의 외과 적 멸균. 성적으로 적극적으로 참여하는 참가자의 경우 금욕은 적절한 피임법으로 간주 될 수 있습니다. 가임 잠재력의 참가자에는 Menarche를 경험하고 성공적인 외과 적 멸균 (양자 관실 결찰, 자궁 적출술 또는 양측 난자 절제술)을받지 않은 모든 참가자가 포함되거나 폐경 후 (마지막 망설 후 12 개월)가 아닙니다.
  • 조사자의 견해로는 최근의 역사 (<6 개월) 또는 현재의 과도한 레크리에이션 약물 또는 알코올 사용이 있습니다.
  • 조사자의 의견에 따라 연구 결과에 영향을 줄 수있는 RP11 이외의 망막 병리학.
  • 참가자는 조사자의 견해로는 참가자가 위험을 증가 시키거나 연구 데이터를 혼동하거나 참가자의 연구 참여를 크게 방해 할 수있는 조건이 없어야합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: 30ug VP-001 8주마다 투여
의약품: VP-001
VP-001은 유리체 내에서 투여되는 올리고 뉴클레오티드-펩티드 접합체이다.
실험적: 코호트 2: 12주마다 VP-001 75ug 투여
의약품: VP-001
VP-001은 유리체 내에서 투여되는 올리고 뉴클레오티드-펩티드 접합체이다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확인된 PRPF31 돌연변이 관련 망막이영양증 환자에서 반복적으로 투여된 VP-001의 두 용량의 안전성을 결정하기 위함.
기간: 26개월
각 반복 투여군별 연구안에서 26개월 기간 동안 발생한 안구 TEAE 및 TE-SAE의 발생률, 심각도 및 관련성
26개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ETDRS 차트를 사용하여 기준선(방문 2)부터 연구 종료/조기 종료 시점까지 BCVA 문자 점수의 변화를 확인하기 위해
기간: 24개월

확인된 PRPF31 돌연변이 관련 망막이영양증, RP11을 가진 참가자에서 반복적으로 투여되는 VP-001의 두 용량의 안내 주사 효능을 결정합니다.

기초선부터 EOS/ET까지 최대 교정 시력(BCVA)의 조기 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 문자 획득은 시력 개선을 나타냅니다.
24개월
기저선(방문 2)에서 연구 종료/조기 종료 시점까지의 저조도 시력(LLVA) 문자 점수 변화를 확인하기 위해
기간: 24개월
확인된 PRPF31 돌연변이 관련 망막이영양증(RP11)을 가진 참가자에서 반복적으로 투여된 두 가지 용량의 유리체내 VP-001의 효능을 결정하기 위함.
24개월
기준점(방문 2)부터 연구 종료/조기 종료 시점까지의 시야 민감도 변화, 표준 정적 시야 검사(Humphries)로 측정한 평균 편차(Mean Defect)
기간: 24개월
PRPF31 돌연변이 관련 망막이영양증(RP11)이 확인된 참가자에서 반복적으로 투여된 두 용량의 유리체내 VP-001의 효능을 평가하기 위함이다.
24개월
기저선(방문 2)부터 연구 종료/조기 종료까지의 평균 망막 감도 변화
기간: 24개월

확인된 PRPF31 돌연변이 관련 망막이영양증, RP11을 가진 참가자에게 반복적으로 투여된 두 용량의 유리체내 VP-001의 효능을 결정하기 위해,

평균 망막 감도는 안저 유도 미소시야검사로 측정되며, dB(데시벨) 단위로 측정됩니다.
24개월
SD-OCT에서 보존된 EZ 영역의 기준선(방문 2)부터 연구 종료/조기 종료까지의 변화
기간: 24개월

SD-OCT는 스펙트럼 영역 광간섭 단층촬영을 의미합니다. 보존된 EZ 영역은 광수용체 세포의 내부 분절을 나타내는 뚜렷한 고반사 밴드인 타원체 영역(EZ)이 손상되지 않고 보존되어 비교적 건강한 광수용체 기능을 나타내는 망막 영역을 의미하며, 망막색소변성증과 같은 질환의 진행을 모니터링하기 위해 스캔의 특정 영역에서 측정됩니다.

PRPF31 유전자 돌연변이 관련 망막 이영양증인 RP11이 확인된 참가자에게 반복적으로 유리체 내 투여된 VP-001의 두 용량의 효능을 결정합니다.
24개월
미시간 망막 변성 설문지(MRDQ)를 활용한 참가자 보고 결과 측정치의 기준선(방문 2)부터 연구 종료/조기 종료까지의 변화
기간: 24개월

미시간 망막 변성 설문지(MRDQ)는 유전성 망막 변성 환자를 위한 심리측정학적으로 검증된 환자 보고 결과(PRO) 측정 도구입니다.

이는 확인된 PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증, RP11을 가진 참가자들에게 반복적으로 투여되는 두 가지 용량의 VP-001 유리체내 주사의 효능을 결정하기 위한 것입니다.
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PYC Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 3월 8일

연구 완료 (추정된)

2028년 4월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 24일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VP001-CL103

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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