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Uno studio di concetto di prova per valutare la sicurezza e la tollerabilità di HM15421/GC1134A nei pazienti con malattia di Fabry

2 novembre 2025 aggiornato da: GC Biopharma Corp

Un studio di apertura, intervallo di dose, prova di concetto per valutare la sicurezza e l'efficacia di HM15421/GC1134A nei pazienti con malattia di Fabry

Questo studio Fase 1/2 First-In-Human (FIH) è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e l'efficacia di HM15421 nei pazienti con FD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Investigatore principale:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
        • Reclutamento
        • Centro Medico IPAM
        • Investigatore principale:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Reclutamento
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
        • Reclutamento
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Investigatore principale:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Investigatore principale:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-8500
        • Reclutamento
        • University of Kansas School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Investigatore principale:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Reclutamento
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Investigatore principale:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere ≥ 18 anni o età considerati adulti nel rispettivo paese al momento della firma del consenso informato.
  2. Diagnosi documentata di FD con sintomi clinici.
  3. Femmine: risultati storici dei test genetici basati sull'identificazione della variante GLA patogena o probabilmente patogena di FD.
  4. Maschi: attività alfa e alfa galattosidasi di plasma e leucociti (mediante test di attività) inferiore al limite inferiore del normale (LLN nel plasma = 3.2 nmol/hr/ml, lln in leucociti = 32 nmol/hr/mg/proteina).
  5. I pazienti che sono ingenui o non hanno ricevuto la terapia FD, compresa la terapia investigativa per FD negli ultimi 6 mesi prima dello screening e hanno test negativi ADA allo screening.
  6. Tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 mediante equazione di collaborazione per l'epidemiologia della malattia renale cronica (CKD-EPI).
  7. Livelli plasmatici di lyso-GB3 superiori a 1,5 volte il limite superiore del normale (ULN).

  8. Partecipanti maschi:

    • I partecipanti maschi possono partecipare se accettano quanto segue durante il periodo di trattamento dello studio:
    • Astenersi dal donare lo sperma,

    Inoltre:

    • Essere astinente dal rapporto eterosessuale con una donna di potenziale di gravidanza (WOCBP) come loro stile di vita preferito e normale (astinente a lungo termine e base persistente) e accettare di rimanere astinenti, o
    • Deve accettare di usare un preservativo maschile quando si impegnano in qualsiasi attività che consenta il passaggio di eiaculare a un'altra persona,
    • Oltre al preservativo maschile, l'uso di un metodo di contraccezione altamente efficace può essere considerato nei partner WOCBP dei partecipanti maschi.

  9. Partecipanti femminili:

    • Le donne partecipanti hanno diritto a partecipare se non sono incinte o allattamento al seno e si applica almeno 1 delle seguenti condizioni:

      • Non è un WOCBP, o
      • È un WOCBP e utilizza un metodo contraccettivo che è altamente efficace (con un tasso di fallimento di <1% all'anno), preferibilmente con una bassa dipendenza da utenti, a partire da un ciclo mestruale prima della somministrazione di farmaci per primo studio e continuare a 30 giorni dopo la fine dell'esposizione sistemica del farmaco dello studio e accetta di non donare le uova (OVA, oociti) L'investigatore dovrebbe valutare l'efficacia del metodo contraccettivo in relazione alla prima dose di farmaco in studio.
      • Un WOCBP deve avere un test di gravidanza altamente sensibile negativo (urina o siero come richiesto dalle normative locali) entro 24 ore prima della prima dose di farmaco di studio.
      • Se un test delle urine non può essere confermato come negativo (ad esempio, un risultato ambiguo), è richiesto un test di gravidanza sierica. In tali casi, il partecipante deve essere escluso dalla partecipazione se il risultato della gravidanza sierica è positivo.
    • Le donne il cui stato di postmenopausa è recente, possono eseguire ulteriori test di ormoni stimolanti del follicolo (FSH).

    Consenso informato

  10. In grado di fornire il consenso informato firmato che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Le donne incinte, che intendono rimanere incinte durante lo studio o sono allattate.
  2. Storia di dialisi o trapianto renale.
  3. Stadio CKD ≥ 3.
  4. Storia di lesioni renali acute entro 12 mesi prima dello screening, tra cui malattie renali specifiche (ad es. Nefrite interstiziale acuta, malattie renali glomerulari e vasculitiche acute); condizioni non specifiche (ad es. Ischemia, lesioni tossiche); nonché patologia extrarenale (ad es. Azotemia prerenale e nefropatia ostruttiva postrenale acuta).
  5. Rapporto di proteina di urina a creatinina (UPCR)> 0,5 g/g e non trattati con un inibitore dell'enzima (ACE) di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB).
  6. Storia conosciuta di ipersensibilità a qualsiasi ingrediente nel prodotto investigativo e all'agente di contrasto di gadolinio che non è gestito dall'uso della premedicazione.
  7. Evento cardiovascolare (infarto del miocardio, angina instabile) entro 6 mesi prima dello screening.
  8. Classe IV congestizia di insufficienza cardiaca di New York Heart Association (NYHA)
  9. Storia di ictus.
  10. Pacemaker o altra controindicazione per la scansione della risonanza magnetica (MRI).
  11. Inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina o terapia ARB iniziata o dose modificata nelle 4 settimane prima dello screening.
  12. Pazienti che hanno ricevuto terapia genica sperimentazionale per FD.
  13. Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci di studio entro 4 settimane prima dell'ingresso dello studio e/o durante la partecipazione allo studio.
  14. Partecipando allo studio interventistico o utilizzando il prodotto di accesso compassionevole per FD. I partecipanti che hanno partecipato a prove interventistiche per condizioni non correlate alla FD devono essere iscritti dopo che il periodo di lavaggio adeguato è finito, che è 5 emivite o 30 giorni a seconda di quale sia più lungo.
  15. Presenza di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e/o infezioni da epatite B e/o epatite C attivo (acuta o cronica).
  16. La presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, nel giudizio dell'investigatore e/o del monitor medico, interferirebbe con la conformità del partecipante ai requisiti dello studio.
  17. I partecipanti che possono avere una storia di Ideazione autolesile o suicida deliberata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Dose bassa
Droga: HM15421/GC1134A
Sc
Sperimentale: Coorte 2
Dose media
Droga: HM15421/GC1134A
Sc
Sperimentale: Coorte 3
Dose elevata
Droga: HM15421/GC1134A
Sc

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenze e caratteristiche degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione sierica massima (CMAX)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PK
Fino a 48 settimane
Tempo per raggiungere la massima concentrazione sierica (TMAX)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PK
Fino a 48 settimane
Concentrazione sierica di trogolo (ctrough)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PK
Fino a 48 settimane
Area sotto la curva del tempo di concentrazione in un intervallo di dosaggio (AUC0-TAU)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PK
Fino a 48 settimane
Emivita di eliminazione terminale (T1/2)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PK
Fino a 48 settimane
Spazio apparente allo stato stazionario (CLSS/F)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PK
Fino a 48 settimane
Volume apparente di distribuzione allo stato stazionario durante la fase terminale (VSS/F)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PK
Fino a 48 settimane
Livello plasmatico lyso-GB3
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Livello plasmatico GB3
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Livello di urina lyso-GB3
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Livello di creatinina delle urine
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Livello di albumina nelle urine
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Livello di proteine ​​delle urine totale
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Rapporto proteico / creatinina
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Rapporto di albumina alle urine a creatinina
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Cambiamento in EGFR
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane
Cambiamento nell'accumulo di gb3 renali usando il sistema di punteggio di inclusione lipidica quantitativa Barisoni
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Parametro PD
Fino a 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Collaboratori

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC1134A_FD_P1201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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