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一项评估HM15421/gc1134a的概念验证研究，以评估Fabry病患者的安全性和耐受性

2025年11月2日 更新者：GC Biopharma Corp

开放标签，剂量范围，概念验证研究，以评估HM15421/GC1134A在Fabry病患者中的安全性和功效

这项1/2阶段的第一in-Human（FIH）研究旨在评估HM15421对FD患者的安全性，耐受性，药代动力学（PK）和疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

18

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • 首席研究员：
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160-8500
        • 招聘中
        • University of Kansas School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 招聘中
        • University of Minnesota
        • 首席研究员：
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • 招聘中
        • Children's Hospital Medical Center
        • 首席研究员：
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • 首席研究员：
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • 招聘中
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • 首席研究员：
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1199ABB
        • 招聘中
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • 首席研究员：
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario、Santa Fe Province、阿根廷、S2000
        • 招聘中
        • Centro Medico IPAM
        • 首席研究员：
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • 韩国
      • Seoul、韩国、03722
        • 招聘中
        • Yonsei University, College of Medicine
        • 首席研究员：
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan、Gyeongsangnam-do、韩国、50612
        • 招聘中
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • 首席研究员：
          • Chong Kun Cheon, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在签署知情同意书时，参与者必须年龄≥18岁或年龄在各个国家 /地区被视为成人。
  2. 记录了具有临床症状的FD的诊断。
  3. 女性：基于病原或可能的致病性GLA变体的历史遗传测试结果。
  4. 雄性：血浆和/或白细胞α半乳糖苷酶活性（通过活性测定）小于正常的下限（血浆中的LLN = 3.2 Nmol/hr/ml，白细胞中的LLN = 32 nmol/hr/mg/蛋白质）。
  5. 在筛查前的过去6个月内，幼稚或未接受FD治疗的患者，包括FD的研究治疗，并且在筛查时进行了阴性ADA测试。
  6. 估计的肾小球滤过率（EGFR）≥60mL/min/1.73 M2由慢性肾脏病流行病学合作（CKD-EPI）方程。
  7. 等离子体溶菌-GB3水平大于正常上限（ULN）的1.5倍。

  8. 男性参与者：

    • 如果男性参与者在研究期间同意以下情况，则有资格参加：
    • 避免捐赠精子，

    再加上：

    • 避免与有生育潜力的妇女（WOCBP）作为其首选和通常的生活方式（长期和持久的戒酒），并同意保持戒酒，或
    • 当从事允许通过射精向他人射精的任何活动时，必须同意使用男性避孕套，
    • 除男性避孕套外，在男性参与者的WOCBP伴侣中可以考虑使用高效的避孕方法。

  9. 女参与者：

    • 如果女性参与者未怀孕或母乳喂养，则有资格参加，并且至少有1个适用：适用：

      • 不是WOCBP，或
      • 是一种WOCBP，并使用一种非常有效的避孕方法（每年的失败率为<1％），最好是用户依赖性低，在第一次研究药物管理之前至少开始一个月经周期，并且在系统性暴露后至少持续30天，在研究药物的系统性暴露结束后，并同意在此期间不捐赠鸡蛋（OVA，OOCYTES），以进行此期间（Oocytes）进行此期间。 研究者应评估避孕方法与研究药物的第一个剂量关系的有效性。
      • WOCBP必须在第一次剂量的研究药物之前的24小时内进行高度敏感的妊娠试验（本地法规所要求的尿液或血清）。
      • 如果不能将尿液测试确认为阴性（例如，结果模棱两可），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，则必须将参与者排除在参与之外。
    • 绝经后状态的妇女最近可能执行额外的卵泡激素（FSH）测试。

    知情同意

  10. 能够给予签署的知情同意书，其中包括遵守知情同意书（ICF）和本协议中列出的要求和限制。

排除标准：

  1. 怀孕的妇女，计划在研究期间怀孕或接受母乳喂养。
  2. 透析或肾移植的历史。
  3. CKD阶段≥3。
  4. 筛查前12个月内急性肾脏损伤病史，包括特定的肾脏疾病（例如，急性间质肾炎，急性肾小球和血管肾病）；非特异性条件（例如，缺血，有毒损伤）；以及肾外病理学（例如，前氮杂性和急性后阻塞性肾病）。
  5. 尿液蛋白与肌酐比（UPCR）> 0.5 g/g，未用血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂（ARB）处理。
  6. 对研究产品中任何成分的超敏反应的已知历史以及对未使用预处理来管理的Gadolinium对比剂的已知史。
  7. 筛查前6个月内，心血管事件（心肌梗塞，不稳定的心绞痛）。
  8. 充血性心力衰竭纽约心脏协会（NYHA）IV类
  9. 中风的历史。
  10. 起搏器或其他用于磁共振成像（MRI）扫描的禁忌症。
  11. 在筛查前的4周内，引发或剂量的血管紧张素转化酶抑制剂或ARB治疗发生了变化。
  12. 接受了FD研究基因疗法的患者。
  13. 在研究进入和/或研究参与期间的4周内，参与涉及研究药物的其他研究。
  14. 参加介入研究或为FD使用同情的访问产品。 参加与FD无关的条件的介入试验的参与者应在足够的洗涤期结束后招募，这是5个半衰期或30天的时间。
  15. 存在人类免疫缺陷病毒（HIV）和/或活性（急性或慢性）丙型肝炎和/或丙型肝炎感染。
  16. 在调查员和/或医疗监测仪的判断中，任何医学，情感，行为或心理状况的存在都会干扰参与者对研究要求的遵守。
  17. 可能有故意自我伤害或自杀念头的参与者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列1
低剂量
药品：HM15421/GC1134A
Sc
实验性的：队列2
中剂量
药品：HM15421/GC1134A
Sc
实验性的：队列3
高剂量
药品：HM15421/GC1134A
Sc

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
不利事件的事件和特征
大体时间：长达48周
长达48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
最大血清浓度（CMAX）
大体时间：长达48周
PK参数
长达48周
时间达到最大血清浓度（TMAX）
大体时间：长达48周
PK参数
长达48周
槽血清浓度（cortrough）
大体时间：长达48周
PK参数
长达48周
浓度时间曲线下的面积以一个剂量间隔（AUC0-TAU）
大体时间：长达48周
PK参数
长达48周
终端消除半衰期（T1/2）
大体时间：长达48周
PK参数
长达48周
稳态（CLS/F）的明显间隙
大体时间：长达48周
PK参数
长达48周
终端相（VSS/F）处的稳态分布体积（VSS/F）
大体时间：长达48周
PK参数
长达48周
等离子体Lyso-GB3水平
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
等离子体GB3水平
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
尿液Lyso-GB3水平
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
尿肌酐水平
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
尿白蛋白水平
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
总尿液蛋白水平
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
尿蛋白与肌酐比率
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
尿白蛋白与肌酐比率
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
更改EGFR
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周
使用量化的Barisoni脂质包容系统的肾脏GB3积累变化
大体时间：长达48周
PD参数
长达48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

GC Biopharma Corp

合作者

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年5月14日

初级完成 (估计的)

2028年8月30日

研究完成 (估计的)

2028年8月30日

研究注册日期

首次提交

2025年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2025年2月27日

首次发布 (实际的)

2025年3月5日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年11月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月2日

最后验证

2025年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GC1134A_FD_P1201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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