Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En proof-of Concept Study for å vurdere sikkerhet og toleranse av HM15421/GC1134A hos pasienter med Fabry sykdom

2. november 2025 oppdatert av: GC Biopharma Corp

En åpen etikett, doseområde, proof-of-concept-studie for å vurdere sikkerheten og effekten av HM15421/GC1134A hos pasienter med Fabry sykdom

Denne fase 1/2 første-i-menneskelige (FIH) studien er designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og effekt av HM15421 hos pasienter med FD.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Hovedetterforsker:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
        • Rekruttering
        • Centro Medico IPAM
        • Hovedetterforsker:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Hovedetterforsker:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-8500
        • Rekruttering
        • University of Kansas School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Hovedetterforsker:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Rekruttering
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Hovedetterforsker:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Rekruttering
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea, 50612
        • Rekruttering
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Hovedetterforsker:
          • Chong Kun Cheon, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltakerne må være ≥ 18 år eller alder ansett som voksen i det respektive landet på tidspunktet for å signere det informerte samtykket.
  2. Dokumentert diagnose av FD med kliniske symptomer.
  3. Kvinner: Historiske genetiske testresultater basert på identifisering av patogen eller sannsynlig patogen GLA -variant av FD.
  4. Hanner: Plasma og/eller leukocytt alfa galaktosidaseaktivitet (ved aktivitetsanalyse) mindre enn nedre grense for normal (LLN i plasma = 3.2 NMOL/HR/ml, LLN i leukocytter = 32 nmol/hr/mg/protein).
  5. Pasienter som er naive eller ikke har fått FD -terapi inkludert undersøkelsesbehandling for FD i løpet av de siste 6 månedene før screening og har negativ ADA -testing ved screening.
  6. Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 av kronisk nyresykdom Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligning.
  7. Plasma Lyso-GB3-nivåer større enn 1,5 ganger den øvre normalgrensen (ULN).

  8. Mannlige deltakere:

    • Mannlige deltakere er kvalifisert til å delta hvis de samtykker til følgende i løpet av studiebehandlingsperioden:
    • Avstå fra å donere sæd,

    Pluss enten:

    • Være avholdende fra heterofil samleie med en kvinne med fødselspotensial (WOCBP) som deres foretrukne og vanlige livsstil (avholdende på langvarig og vedvarende basis) og godta å forbli avholdende, eller
    • Må gå med på å bruke et mannlig kondom når du driver med enhver aktivitet som gir mulighet for utløsning av utløsning til en annen person,
    • I tillegg til mannlig kondom, kan bruk av svært effektiv prevensjonsmetode vurderes i WOCBP -partnere til mannlige deltakere.

  9. Kvinnelige deltakere:

    • Kvinnelige deltakere er kvalifisert til å delta hvis de ikke er gravide eller amming, og minst 1 av følgende forhold gjelder:

      • Er ikke en woCBP, eller
      • Er en WOCBP og bruk av en prevensjonsmetode som er svært effektiv (med en sviktfrekvens på <1% per år), helst med lav brukeravhengighet, starter minst en menstruasjonssyklus før første studiemedisinadministrasjon og fortsetter i minst 30 dager etter slutten av systemisk eksponering av studiet medikament og er enige om ikke å donere egg (OVA, oocytes) for å reproduksjonen. Etterforskeren bør evaluere effektiviteten av prevensjonsmetoden i forhold til den første dosen av studiemedisinen.
      • En WOCBP må ha en negativ svært følsom graviditetstest (urin eller serum som kreves av lokale forskrifter) innen 24 timer før den første dosen av studiemedisinen.
      • Hvis en urintest ikke kan bekreftes som negativ (f.eks, et tvetydig resultat), er det nødvendig med en serum graviditetstest. I slike tilfeller må deltakeren utelukkes fra deltakelse hvis serum graviditetsresultatet er positivt.
    • Kvinner hvis postmenopausal status er nylig, kan utføre ytterligere follikkelstimulerende hormon (FSH) testing.

    Informert samtykke

  10. I stand til å gi signert informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i det informerte samtykkeskjemaet (ICF) og i denne protokollen.

Eksklusjonskriterier:

  1. Kvinner som er gravide, planlegger å bli gravide under studien, eller ammer.
  2. Historie om dialyse eller nyretransplantasjon.
  3. CKD -trinn ≥ 3.
  4. Historie med akutt nyreskade innen 12 måneder før screening, inkludert spesifikke nyresykdommer (f.eks. Akutt interstitiell nefritis, akutt glomerulær og vaskulittiske nyresykdommer); ikke-spesifikke forhold (f.eks. Iskemi, toksisk skade); så vel som ekstrarenal patologi (f.eks. Prerenal azotemi og akutt etterhindring av etterhindret nefropati).
  5. Urinprotein til kreatininforhold (UPCR)> 0,5 g/g og ikke behandlet med en angiotensin -konverterende enzym (ACE) hemmer eller angiotensin reseptorblokkering (ARB).
  6. Kjent historie med overfølsomhet for enhver ingrediens i undersøkelsesproduktet og for gadoliniumkontrastmiddel som ikke styres ved bruk av premedikasjon.
  7. Kardiovaskulær hendelse (hjerteinfarkt, ustabil angina) innen 6 måneder før screening.
  8. Congestive Heart Failure New York Heart Association (NYHA) klasse IV
  9. Historie om hjerneslag.
  10. Pacemaker eller annen kontraindikasjon for magnetisk resonansavbildning (MRI) skanning.
  11. Angiotensin -omdannende enzymhemmer eller ARB -terapi initiert eller dosen endret seg i løpet av de 4 ukene før screening.
  12. Pasienter som fikk undersøkelsesgenterapi for FD.
  13. Deltakelse i andre studier som involverer studiemedisiner innen 4 uker før studieinngang og/eller under deltakelse i studien.
  14. Delta i intervensjonell studie eller bruke medfølende tilgangsprodukt for FD. Deltakere som har deltatt i intervensjonelle studier for forhold som ikke er relatert til FD, bør registreres etter at den tilstrekkelige utvaskingsperioden er over, som er 5 halveringstid eller 30 dager, avhengig av hva som er lengre.
  15. Tilstedeværelse av humant immunsviktvirus (HIV) og/eller aktiv (akutt eller kronisk) hepatitt B og/eller hepatitt C -infeksjoner.
  16. Tilstedeværelse av medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskeren og/eller medisinsk skjerm ville forstyrre deltakerens overholdelse av kravene i studien.
  17. Deltakere som kan ha historie med bevisst selvskading eller selvmordstanker.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Lav dose
Legemiddel: HM15421/GC1134A
SC
Eksperimentell: Kohort 2
Middose
Legemiddel: HM15421/GC1134A
SC
Eksperimentell: Kohort 3
Høy dose
Legemiddel: HM15421/GC1134A
SC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomster og egenskaper ved bivirkninger
Tidsramme: Opptil 48 uker
Opptil 48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal serumkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Opptil 48 uker
PK -parameter
Opptil 48 uker
Tid til å nå maksimal serumkonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Opptil 48 uker
PK -parameter
Opptil 48 uker
Trough serumkonsentrasjon (cTrough)
Tidsramme: Opptil 48 uker
PK -parameter
Opptil 48 uker
Område under konsentrasjonstidskurven i ett doseringsintervall (AUC0-tau)
Tidsramme: Opptil 48 uker
PK -parameter
Opptil 48 uker
Terminal eliminasjonshalveringstid (T1/2)
Tidsramme: Opptil 48 uker
PK -parameter
Opptil 48 uker
Tilsynelatende godkjenning i stabil tilstand (CLSS/F)
Tidsramme: Opptil 48 uker
PK -parameter
Opptil 48 uker
Tilsynelatende distribusjonsvolum i stabil tilstand i terminalfasen (VSS/F)
Tidsramme: Opptil 48 uker
PK -parameter
Opptil 48 uker
Plasma Lyso-GB3-nivå
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Plasma GB3 -nivå
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Urin Lyso-GB3-nivå
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Urinkreatininnivå
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Urinalbuminnivå
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Totalt urinproteinnivå
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Urinprotein til kreatininforhold
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Urinalbumin til kreatininforhold
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Endring i EGFR
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker
Endring i nyre GB3 -akkumulering ved bruk av det kvantative Barisoni Lipid Inclusion Scoring System
Tidsramme: Opptil 48 uker
PD -parameter
Opptil 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Samarbeidspartnere

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

5. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

4. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC1134A_FD_P1201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere