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Um estudo de prova de conceito para avaliar a segurança e a tolerabilidade do HM15421/GC1134A em pacientes com doença de Fabry

2 de novembro de 2025 atualizado por: GC Biopharma Corp

Um rótulo aberto, faixa de dose, estudo de prova de conceito para avaliar a segurança e a eficácia do HM15421/GC1134A em pacientes com doença de Fabry

Este estudo de primeira vez na fase 1/2 de primeira vez (FIH) foi desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e eficácia do HM15421 em pacientes com DF.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Investigador principal:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
        • Recrutamento
        • Centro Medico IPAM
        • Investigador principal:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Recrutamento
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul, 50612
        • Recrutamento
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Investigador principal:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Investigador principal:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-8500
        • Recrutamento
        • University of Kansas School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Investigador principal:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Recrutamento
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Investigador principal:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Os participantes devem ter ≥ 18 anos de idade ou idade considerados adultos no respectivo país no momento da assinatura do consentimento informado.
  2. Diagnóstico documentado de DF com sintomas clínicos.
  3. Fêmeas: Resultados históricos dos testes genéticos com base na identificação da variante patogênica ou provável de GLA patogênica da DF.
  4. Machos: Plasma e/ou Leucócitos Alpha galactosidase Atividade (por ensaio de atividade) menor que o limite inferior do normal (LLN no plasma = 3,2 nmol/hr/ml, lln em leucócitos = 32 nmol/hr/mg/proteína).
  5. Pacientes que são ingênuos ou não receberam terapia de DF, incluindo terapia de investigação para DF nos últimos 6 meses antes da triagem e têm testes negativos da ADA na triagem.
  6. Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 por equação da Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI).
  7. Níveis plasmáticos de LYSO-GB3 superiores a 1,5 vezes o limite superior do normal (ULN).

  8. Participantes do sexo masculino:

    • Os participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de tratamento do estudo:
    • Abster -se de doar esperma,

    Além de qualquer:

    • Fique abstinente de relações heterossexuais com uma mulher de potencial de captação (WOCBP) como seu estilo de vida preferido e usual (abstinente a longo prazo e persistente) e concorde em permanecer abstinente, ou
    • Deve concordar em usar um preservativo masculino ao se envolver em qualquer atividade que permita a aprovação de ejaculada a outra pessoa,
    • Além do preservativo masculino, o uso de método altamente eficaz de contracepção pode ser considerado em parceiros do WOCBP dos participantes do sexo masculino.

  9. Participantes do sexo feminino:

    • As participantes do sexo feminino são elegíveis para participar se não estiverem grávidas ou amamentando, e pelo menos 1 das seguintes condições se aplica:

      • Não é um wocbp, ou
      • É um WOCBP e usando um método contraceptivo que é altamente eficaz (com uma taxa de falha <1% ao ano), de preferência com baixa dependência do usuário, começando pelo menos um ciclo menstrual antes de estudar a administração de medicamentos e continuar por pelo menos 30 dias após o fim da exposição sistêmica do estudo e concordar não doar ovos (ova, oocytes) para o fins de estudo) para o fins de estudo do estudo. O investigador deve avaliar a eficácia do método contraceptivo em relação à primeira dose do medicamento do estudo.
      • Um WOCBP deve ter um teste de gravidez altamente sensível negativo (urina ou soro, conforme exigido pelos regulamentos locais) dentro de 24 horas antes da primeira dose de medicamento em estudo.
      • Se um teste de urina não puder ser confirmado como negativo (por exemplo, um resultado ambíguo), é necessário um teste de gravidez sérica. Nesses casos, o participante deve ser excluído da participação se o resultado da gravidez sérica for positivo.
    • Mulheres cujo status na pós -menopausa é recente, podem realizar testes adicionais de hormônio folículo -estimulante (FSH).

    Consentimento informado

  10. Capaz de fornecer consentimento informado assinado, que inclui conformidade com os requisitos e restrições listados no Formulário de Consentimento Informado (ICF) e neste protocolo.

Critérios de exclusão:

  1. Mulheres grávidas, planejando engravidar durante o estudo ou amamentando.
  2. História de diálise ou transplante renal.
  3. Estágio CKD ≥ 3.
  4. História de lesão renal aguda dentro de 12 meses antes da triagem, incluindo doenças renais específicas (por exemplo, nefrite intersticial aguda, doenças renais glomerulares e vasculíticas agudas); condições não específicas (por exemplo, isquemia, lesão tóxica); bem como patologia extrarenal (por exemplo, azotemia pré -renal e nefropatia obstinada pós -renal aguda).
  5. Proteína de urina para a razão creatinina (UPCR)> 0,5 g/g e não é tratada com um inibidor da enzima de conversão da angiotensina (ACE) ou bloqueador do receptor de angiotensina (ARB).
  6. História conhecida de hipersensibilidade a qualquer ingrediente no produto de investigação e ao agente de contraste de gadolínio que não é gerenciado pelo uso da premedicação.
  7. Evento cardiovascular (infarto do miocárdio, angina instável) dentro de 6 meses antes da triagem.
  8. Insuficiência cardíaca congestiva New York Heart Association (NYHA) Classe IV
  9. História do derrame.
  10. Pacemaker ou outra contra -indicação para ressonância magnética (ressonância magnética).
  11. Inibidor da enzima de conversão da angiotensina ou terapia com ARB iniciada ou dose alterada nas 4 semanas antes da triagem.
  12. Pacientes que receberam terapia gênica de investigação para DF.
  13. Participação em outros estudos envolvendo medicamentos para o estudo dentro de 4 semanas antes da entrada do estudo e/ou durante a participação do estudo.
  14. Participar de estudos intervencionistas ou usar o produto de acesso compassivo para FD. Os participantes que participaram de ensaios intervencionistas para condições não relacionados à DF devem ser matriculados após o término do período adequado de lavagem, que é 5 meias-vidas ou 30 dias, o que for mais longo.
  15. Presença de vírus da imunodeficiência humana (HIV) e/ou hepatite B ativa (aguda ou crônica) e/ou infecções por hepatite C.
  16. Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do investigador e/ou monitor médico, interferiria na conformidade do participante com os requisitos do estudo.
  17. Participantes que podem ter histórico de auto-mutilação deliberada ou ideação suicida.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Dose baixa
Medicamento: HM15421/GC1134A
Sc
Experimental: Coorte 2
Dose média
Medicamento: HM15421/GC1134A
Sc
Experimental: Coorte 3
Alta dose
Medicamento: HM15421/GC1134A
Sc

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidências e características de eventos adversos
Prazo: Até 48 semanas
Até 48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração sérica máxima (cmax)
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pk
Até 48 semanas
Tempo para atingir a concentração sérica máxima (TMAX)
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pk
Até 48 semanas
Concentração sérica de calha (Ctrough)
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pk
Até 48 semanas
Área sob a curva de concentração-tempo em um intervalo de dosagem (AUC0-TAU)
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pk
Até 48 semanas
Half-vida de eliminação do terminal (T1/2)
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pk
Até 48 semanas
Aparência aparente no estado estacionário (CLSS/F)
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pk
Até 48 semanas
Volume de distribuição aparente no estado estacionário durante a fase terminal (VSS/F)
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pk
Até 48 semanas
Nível plasmático de LYSO-GB3
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Nível plasmático GB3
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Nível de Urina LYSO-GB3
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Nível de creatinina da urina
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Nível da albumina da urina
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Nível total de proteínas de urina
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Proteína de urina para a proporção de creatinina
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Albumina de urina para creatinina
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Mudança no EGFR
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas
Mudança no acúmulo de GB3 renal usando o sistema quantativo de pontuação de inclusão lipídica de Barisoni
Prazo: Até 48 semanas
Parâmetro pd
Até 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GC Biopharma Corp

Colaboradores

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de maio de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GC1134A_FD_P1201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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