Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proof-of-conceptonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van HM15421/GC1134A te beoordelen bij patiënten met Fabry Disease

2 november 2025 bijgewerkt door: GC Biopharma Corp

Een open label, dosisbereik, proof-of-concept-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van HM15421/GC1134A te beoordelen bij patiënten met Fabry Disease

Deze fase 1/2 First-In-Human (FIH) -studie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid van HM15421 te evalueren bij patiënten met FD.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1199ABB
        • Werving
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinië, S2000
        • Werving
        • Centro Medico IPAM
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-8500
        • Werving
        • University of Kansas School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Hoofdonderzoeker:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Werving
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Werving
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Zuid -Korea, 50612
        • Werving
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chong Kun Cheon, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten ≥ 18 jaar oud of leeftijd zijn die als volwassenen worden beschouwd in het respectieve land op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  2. Gedocumenteerde diagnose van FD met klinische symptomen.
  3. Vrouwtjes: historische genetische testresultaten op basis van identificatie van pathogene of waarschijnlijk pathogene GLA -variant van FD.
  4. Mannetjes: plasma en/of leucocyten alfa galactosidase -activiteit (door activiteitstest) minder dan ondergrens van normaal (LLN in plasma = 3,2 Nmol/HR/ml, LLN in Leucocyten = 32 nmol/HR/mg/eiwit).
  5. Patiënten die naïef zijn of geen FD -therapie hebben ontvangen, inclusief onderzoekstherapie voor FD in de afgelopen 6 maanden voorafgaand aan screening en negatieve ADA -testen hebben bij screening.
  6. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) ≥ 60 ml/min/1.73 M2 door chronische nierziekte Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) Vergelijking.
  7. Plasma lyso-GB3-niveaus groter dan 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN).

  8. Mannelijke deelnemers:

    • Mannelijke deelnemers komen in aanmerking om deel te nemen als ze akkoord gaan met het volgende tijdens de studie -behandelingsperiode:
    • Onthoud van het doneren van sperma,

    Plus beide:

    • Zich onthouden van heteroseksuele geslachtsgemeenschap met een vrouw van de vruchtbaarheidspotentieel (WOCBP) als hun voorkeur en gebruikelijke levensstijl (onthouding op een langdurige en aanhoudende basis) en stem ermee in om abstinent te blijven, of
    • Moet ermee instemmen een mannelijk condoom te gebruiken bij het uitvoeren van een activiteit die het mogelijk maakt om een ​​andere persoon door te geven, ejaculaat,
    • Naast mannelijk condoom kan het gebruik van een zeer effectieve methode voor anticonceptie worden overwogen bij WOCBP -partners van mannelijke deelnemers.

  9. Vrouwelijke deelnemers:

    • Vrouwelijke deelnemers komen in aanmerking om deel te nemen als ze niet zwanger zijn of borstvoeding geven, en ten minste 1 van de volgende voorwaarden zijn van toepassing:

      • Is geen WOCBP, of
      • Is een WOCBP en het gebruik van een anticonceptiemethode die zeer effectief is (met een faalpercentage van <1% per jaar), bij voorkeur met lage gebruikersafhankelijkheid, beginnend ten minste één menstruatiecyclus, vóór de eerste studie -medicijntoediening en vervolgt ten minste 30 dagen na het einde van de systemische blootstelling van het onderzoeksgeneesmiddel en stemt er niet mee in om eieren te doneren (OVA, OVA, OVA, OVA, OVA, OVA, OVA, OVA, OUCYTES) voor het doel van deze periode. De onderzoeker moet de effectiviteit van de anticonceptiemethode evalueren in relatie tot de eerste dosis studiemedicijn.
      • Een WOCBP moet binnen 24 uur vóór de eerste dosis studiemiddelen een negatieve zeer gevoelige zwangerschapstest hebben (urine of serum zoals vereist door lokale voorschriften).
      • Als een urinetest niet als negatief kan worden bevestigd (bijvoorbeeld een dubbelzinnig resultaat), is een serumzwangerschapstest vereist. In dergelijke gevallen moet de deelnemer worden uitgesloten van deelname als het serumzwangerschapsresultaat positief is.
    • Vrouwen wiens postmenopauzale status recent is, kunnen extra follikelstimulerende hormoon (FSH) -tests uitvoeren.

    Geïnformeerde toestemming

  10. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in de Informed Certant Form (ICF) en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

  1. Vrouwen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek, of borstvoeding geven.
  2. Geschiedenis van dialyse of niertransplantatie.
  3. CKD -stadium ≥ 3.
  4. Geschiedenis van acuut nierletsel binnen 12 maanden voorafgaand aan screening, inclusief specifieke nierziekten (bijv. Acute interstitiële nefritis, acute glomerulaire en vasculitische nierziekten); niet-specifieke aandoeningen (bijv. Ischemie, toxisch letsel); evenals extrarenale pathologie (bijv. Prerenal azotemie en acute postrenale obstructieve nefropathie).
  5. Urine -eiwit tot creatinineverhouding (UPCR)> 0,5 g/g en niet behandeld met een angiotensine -converterend enzym (ACE) remmer of angiotensinereceptorblokker (ARB).
  6. Bekende geschiedenis van overgevoeligheid voor elk ingrediënt in het onderzoeksproduct en voor gadoliniumcontrastmiddel dat niet wordt beheerd door het gebruik van premedicatie.
  7. Cardiovasculaire gebeurtenis (myocardinfarct, onstabiele angina) binnen 6 maanden vóór screening.
  8. Congestief hartfalen New York Heart Association (NYHA) Klasse IV
  9. Geschiedenis van beroerte.
  10. Pacemaker of andere contra -indicatie voor scannen voor magnetische resonantie -beeldvorming (MRI).
  11. Angiotensine die enzymremmer of ARB -therapie omzette, gestart of dosis veranderd in de 4 weken voorafgaand aan de screening.
  12. Patiënten die een gentherapie voor onderzoek hebben ontvangen voor FD.
  13. Deelname aan andere studies waarbij studiemedicijnen betrokken zijn binnen 4 weken voorafgaand aan de studie en/of tijdens de deelname van de studie.
  14. Deelnemen aan interventioneel onderzoek of het gebruik van medelevende toegangsproduct voor FD. Deelnemers die hebben deelgenomen aan interventionele proeven voor aandoeningen die niet gerelateerd zijn aan FD, moeten worden ingeschreven nadat de adequate uitspoelingsperiode voorbij is, wat 5 halfwaardetijden of 30 dagen is, afhankelijk van welke langer is.
  15. Aanwezigheid van humaan immunodeficiëntievirus (HIV) en/of actieve (acute of chronische) hepatitis B en/of hepatitis C -infecties.
  16. De aanwezigheid van elke medische, emotionele, gedrags- of psychologische toestand die, naar het oordeel van de onderzoeker en/of medische monitor, de naleving door de deelnemer aan de vereisten van het onderzoek zou verstoren.
  17. Deelnemers die misschien een geschiedenis hebben van opzettelijke zelfbeschadiging of zelfmoordgedachten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Lage dosis
Geneesmiddel: HM15421/GC1134A
SC
Experimenteel: Cohort 2
Middellange dosis
Geneesmiddel: HM15421/GC1134A
SC
Experimenteel: Cohort 3
Hoge dosis
Geneesmiddel: HM15421/GC1134A
SC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidenten en kenmerken van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Tot 48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale serumconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PK -parameter
Tot 48 weken
Tijd om maximale serumconcentratie te bereiken (TMAX)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PK -parameter
Tot 48 weken
Trogserumconcentratie (CTROUGH)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PK -parameter
Tot 48 weken
Gebied onder de concentratietijdcurve in één doseringsinterval (AUC0-TAU)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PK -parameter
Tot 48 weken
Terminal-eliminatie halfwaardetijd (T1/2)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PK -parameter
Tot 48 weken
Duidelijke klaring bij Steady State (CLSS/F)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PK -parameter
Tot 48 weken
Lichte verdelingsvolume in stabiele toestand tijdens de terminale fase (VSS/F)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PK -parameter
Tot 48 weken
Plasma lyso-gb3 niveau
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Plasma GB3 -niveau
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Urine lyso-gb3 niveau
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Urine -creatininegehalte
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Urine -albumine niveau
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Totaal urine -eiwitniveau
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Urine -eiwit tot creatinineverhouding
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Urine -albumine tot creatinine verhouding
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Verandering in EGFR
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken
Verandering in nier GB3 -accumulatie met behulp van het kwantatief barisoni -lipide -inclusie -scoresysteem
Tijdsspanne: Tot 48 weken
PD -parameter
Tot 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Medewerkers

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

4 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC1134A_FD_P1201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren