Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dowodowe do oceny bezpieczeństwa i tolerancji HM15421/GC1134A u pacjentów z chorobą Fabry'ego

2 listopada 2025 zaktualizowane przez: GC Biopharma Corp

Otwarta etykieta, zakres dawki, badanie dowodowe koncepcji w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności HM15421/GC1134A u pacjentów z chorobą Fabry'ego

To badanie fazy 1/2 pierwszego w ludziach (FIH) ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i skuteczności HM15421 u pacjentów z FD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Główny śledczy:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentyna, S2000
        • Rekrutacyjny
        • Centro Medico IPAM
        • Główny śledczy:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Rekrutacyjny
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
        • Rekrutacyjny
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Główny śledczy:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Główny śledczy:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-8500
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Główny śledczy:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Główny śledczy:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Główny śledczy:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy muszą mieć ≥ 18 lat lub wiek uważany za dorosły w odpowiednim kraju w momencie podpisania świadomej zgody.
  2. Udokumentowana diagnoza FD z objawami klinicznymi.
  3. Kobiety: historyczne wyniki testu genetycznego oparte na identyfikacji patogennego lub prawdopodobnego patogennego wariantu GLA FD.
  4. Samce: aktywność galaktozydazy alfa alfa i/lub leukocytów (według testu aktywności) mniej niż dolna granica normy (LLN w osoczu = 3,2 NMOL/HR/ML, LLN w leukocytach = 32 nmol/hr/mg/białko).
  5. Pacjenci, którzy są naiwni lub nie otrzymali terapii FD, w tym leczenie badawcze FD w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem badań przesiewowych i mają negatywne testy ADA podczas badań przesiewowych.
  6. Szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 przez równanie przewlekłej epidemiologii choroby nerek (CKD-EPI).
  7. Poziomy Lyso-GB3 w osoczu większe niż 1,5 razy górna granica normalnego (ULN).

  8. Uczestnicy płci męskiej:

    • Uczestnicy płci męskiej mogą uczestniczyć, jeśli zgadzają się na następujące następujące w okresie leczenia badań:
    • Powstrzymaj się od przekazywania nasienia,

    Plus:

    • Być abstynentem od heteroseksualnego stosunku z kobietą o potencjale dzieci (WOCBP) jako ich preferowany i zwykły styl życia (abstynent na zasadzie długoterminowej i uporczywej) i zgadzam się pozostać abstynentem, lub
    • Musi zgodzić się na użycie męskiej prezerwatywy podczas angażowania się w wszelkie działania, które pozwala na przejście ejakulatu do innej osoby,
    • Oprócz prezerwatywy męskiej zastosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji można rozważyć u partnerów WOCBP uczestników płci męskiej.

  9. Uczestnicy:

    • Uczestnicy są uprawnieni do udziału, jeśli nie są one w ciąży lub karmienia piersią, a co najmniej 1 z poniższych warunków ma zastosowanie:

      • Nie jest WOCBP, ani
      • Jest WOCBP i przy użyciu metody antykoncepcyjnej, która jest wysoce skuteczna (z wskaźnikiem awarii <1% rocznie), najlepiej przy niskiej zależności użytkownika, rozpoczynając co najmniej jeden cykl menstruacyjny przed pierwszym badaniem podawania leku i kontynuowanie przez co najmniej 30 dni po zakończeniu ogólnoustrojowej ekspozycji na badane leku i zgadza się nie przekazywać jaj (OVA, oocytów). Badacz powinien ocenić skuteczność metody antykoncepcyjnej w związku z pierwszą dawką badanego leku.
      • WOCBP musi mieć ujemny bardzo czuły test ciążowy (mocz lub surowica, zgodnie z wymogami lokalnych przepisów) w ciągu 24 godzin przed pierwszą dawką leku badanego.
      • Jeżeli testu moczu nie można potwierdzić jako negatywny (np. Niejednoznaczny wynik), wymagany jest test ciążowy w surowicy. W takich przypadkach uczestnik musi zostać wykluczony z uczestnictwa, jeśli wynik ciąży w surowicy jest pozytywny.
    • Kobiety, których status po menopauzie jest niedawny, mogą przeprowadzić dodatkowe testy hormonu stymulującego pęcherzyk (FSH).

    Świadoma zgoda

  10. Zdolne do udzielenia podpisanej świadomej zgody, która obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) i w tym protokole.

Kryteria wykluczenia:

  1. Kobiety, które są w ciąży, planują zajść w ciążę podczas badania lub karmią piersią.
  2. Historia dializy lub przeszczepu nerek.
  3. CKD stadium ≥ 3.
  4. Historia ostrego uszkodzenia nerek w ciągu 12 miesięcy przed badaniem badań przesiewowych, w tym specyficznych chorób nerek (np. Ostre śródmiąższowe zapalenie nerek, ostre kłębuszki kłębuszkowe i naczyniowe choroby nerek); Stany niespecyficzne (np. Niedokrwienie, uszkodzenie toksyczne); a także patologia pozaleralna (np. Azotemia prerenowa i ostra postrerenalna obturacyjna nefropatia).
  5. Stosunek białka moczu do kreatyniny (UPCR)> 0,5 g/g i nie leczony inhibitorem enzymu przemieniającego angiotensynę (ACE) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB).
  6. Znana historia nadwrażliwości na dowolny składnik produktu badawczego i środka kontrastowego gadolinu, którego nie jest zarządzane przez stosowanie premedykacji.
  7. Zdarzenie sercowo -naczyniowe (zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.
  8. Zorganizująca niewydolność serca New York Heart Association (NYHA) Klasa IV
  9. Historia udaru.
  10. Rozrusznik serca lub inne przeciwwskazanie do skanowania obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI).
  11. Inhibitor enzymu przemieniającego angiotensynę lub terapię ARB inicjowane lub dawka zmieniło się w 4 tygodniach przed badaniem.
  12. Pacjenci, którzy otrzymali badaną terapię genową dla FD.
  13. Udział w innych badaniach dotyczących leków badawczych w ciągu 4 tygodni przed wejściem do badania i/lub podczas uczestnictwa w badaniu.
  14. Udział w badaniu interwencyjnym lub stosowanie współczującego produktu dostępu do FD. Uczestnicy, którzy uczestniczyli w badaniach interwencyjnych w warunkach niezwiązanych z FD, powinni zostać zapisani po zakończeniu odpowiedniego okresu mycia, czyli 5 półtrwania lub 30 dni, które jest dłuższe.
  15. Obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) i/lub aktywnego (ostrego lub przewlekłego) zakażeń wirusowych zapalenia wątroby typu B i/lub wirusowego zapalenia wątroby typu C.
  16. Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychicznego, które w wyniku osądu badacza i/lub monitora medycznego zakłóciłaby zgodność uczestnika z wymaganiami badania.
  17. Uczestnicy, którzy mogą mieć historię celowego samookaleczenia lub myśli samobójczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Niska dawka
Lek: HM15421/GC1134A
Sc
Eksperymentalny: Kohorta 2
Środkowa dawka
Lek: HM15421/GC1134A
Sc
Eksperymentalny: Kohorta 3
Wysoka dawka
Lek: HM15421/GC1134A
Sc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przypadki i cechy zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w surowicy (CMAX)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PK
Do 48 tygodni
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia w surowicy (TMAX)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PK
Do 48 tygodni
Stężenie surowicy do ryburza (Ctrough)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PK
Do 48 tygodni
Obszar pod krzywą czasu koncentracji w jednym przedziale dawkowania (AUC0-TAU)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PK
Do 48 tygodni
Końcowe okres półtrwania eliminacji końcowej (T1/2)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PK
Do 48 tygodni
Widoczny prześwit w stanie ustalonym (CLSS/F)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PK
Do 48 tygodni
Pozostała objętość dystrybucji w stanie ustalonym podczas fazy końcowej (VSS/F)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PK
Do 48 tygodni
Poziom Lyso-GB3 w osoczu
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Poziom GB3 w osoczu
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Poziom Lyso-GB3 moczu
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Poziom kreatyniny moczu
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Poziom albuminy moczu
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Całkowity poziom białka moczu
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Stosunek białka moczu do kreatyniny
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Albumina moczu do kreatyniny
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Zmiana w EGFR
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni
Zmiana akumulacji GB3 nerki przy użyciu ilościowego systemu punktacji włączenia lipidów Barisoni
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Parametr PD
Do 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Współpracownicy

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC1134A_FD_P1201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj