Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Koncepciós tanulmány a HM15421/GC1134A biztonságának és tolerálhatóságának felmérésére Fabry-betegségben szenvedő betegeknél

2025. november 2. frissítette: GC Biopharma Corp

Nyílt címke, dózistartomány, koncepcióbizonyíték-vizsgálat a HM15421/GC1134A biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére Fabry-betegségben szenvedő betegekben

Ezt az 1/2 fázisú első ember (FIH) vizsgálatot úgy tervezték, hogy felmérje a HM15421 biztonságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját (PK) és hatékonyságát az FD-ben szenvedő betegekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1199ABB
        • Toborzás
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Kutatásvezető:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentína, S2000
        • Toborzás
        • Centro Medico IPAM
        • Kutatásvezető:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Dél -Korea
      • Seoul, Dél -Korea, 03722
        • Toborzás
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Dél -Korea, 50612
        • Toborzás
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Kutatásvezető:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Kutatásvezető:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160-8500
        • Toborzás
        • University of Kansas School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kutatásvezető:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Toborzás
        • Children's Hospital Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Toborzás
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Kutatásvezető:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Toborzás
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kutatásvezető:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  1. A résztvevőknek ≥ 18 évesnek vagy életkornak kell lenniük, amelyet az adott országban felnőttnek tekintnek a tájékozott beleegyezés aláírásakor.
  2. Az FD dokumentált diagnosztizálása klinikai tünetekkel.
  3. Nőstények: Történelmi genetikai teszt eredmények az FD patogén vagy valószínű patogén GLA -változatának azonosításán alapulva.
  4. Hímek: A plazma és/vagy leukocita alfa -galaktozidáz aktivitás (aktivitási vizsgálat szerint) kevesebb, mint a normál alsó határ (LLN plazmában = 3,2 nmol/hr/ml, lln leukocitákban = 32 nmol/hr/mg/protein).
  5. Azok a betegek, akik naivak vagy nem kaptak FD -terápiát, ideértve az FD vizsgálati terápiát, a szűrést megelőzően az elmúlt 6 hónapban, és negatív ADA -tesztet végeznek a szűrés során.
  6. Becsült glomeruláris szűrési sebesség (EGFR) ≥ 60 ml/perc/1,73 M2 krónikus vesebetegség járványügyi együttműködési (CKD-EPI) egyenletével.
  7. A plazma lyso-GB3 szintje nagyobb, mint a normál felső határának 1,5-szerese (ULN).

  8. Férfi résztvevők:

    • A férfi résztvevők részvételre jogosultak, ha a következőkbe vállalják a vizsgálati kezelési időszakban:
    • Tartózkodjon a sperma adományozásától,

    Plusz mind:

    • Legyen tartózkodjon a heteroszexuális kapcsolattól egy gyermekkori potenciállal rendelkező nővel (WOCBP), mint előnyben részesített és szokásos életmódjukkal (hosszú távon és kitartó alapon), és vállalja, hogy tartózkodjon, vagy maradjon
    • Beleegyezik abba, hogy egy férfi óvszert használjon olyan tevékenységek elvégzésekor, amelyek lehetővé teszik a magú személyeknek való áthaladást,
    • A férfi óvszer mellett a fogamzásgátlás nagyon hatékony módszerének alkalmazását is figyelembe lehet venni a férfi résztvevők WOCBP partnereiben.

  9. Női résztvevők:

    • A női résztvevők jogosultak a részvételre, ha nem terhesek vagy szoptatnak, és a következő feltételek közül legalább egy vonatkozik:

      • Nem wocbp, vagy
      • Egy WOCBP, és egy olyan fogamzásgátló módszer alkalmazása, amely rendkívül hatékony (a kudarc aránya évente <1%), lehetőleg alacsony felhasználói függőséggel, legalább egy menstruációs ciklust kezdve, mielőtt az első tanulmányi gyógyszer -adagolást vizsgálná, és a vizsgálati gyógyszer szisztematikus kitettségének vége után legalább 30 napig folytatja a tojást (petesejtek, oocytes) adományozást az ezen időszak alatt. A kutatónak ki kell értékelnie a fogamzásgátló módszer hatékonyságát a vizsgált gyógyszer első adagjával összefüggésben.
      • A WOCBP -nek negatív, nagyon érzékeny terhességi teszttel (vizelet vagy szérum, ahogyan azt a helyi előírások előírják) a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 24 órán belül.
      • Ha a vizeletvizsgálatot nem lehet negatívként megerősíteni (pl. Kétértelmű eredmény), szérum terhességi tesztre van szükség. Ilyen esetekben a résztvevőt ki kell zárni a részvételből, ha a szérum terhességi eredmény pozitív.
    • Azok a nők, akiknek a posztmenopauzális státusza nemrégiben, további tüsző stimuláló hormon (FSH) tesztelést végezhet.

    Tájékozott hozzájárulás

  10. Képes aláírt tájékozott hozzájárulást adni, amely magában foglalja a tájékozott hozzájárulási űrlapban (ICF) és a protokollban felsorolt ​​követelmények betartását és korlátozásait.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes nők, akik a vizsgálat során terhességet terveznek, vagy szoptatnak.
  2. A dialízis vagy a veseátültetés története.
  3. CKD szakasz ≥ 3.
  4. Az akut vesekárosodás előzményei a szűrést megelőző 12 hónapon belül, ideértve a specifikus vesebetegségeket (pl. Akut intersticiális nephritis, akut glomeruláris és érrendszeri vesebetegségek); nem-specifikus állapotok (pl. ischaemia, mérgező sérülés); valamint az extrarenális patológia (pl. Prerenal azotémia és akut posztrrenális obstruktív nephropathia).
  5. Vizeletfehérje/kreatinin arány (UPCR)> 0,5 g/g, és nem kezelték angiotenzin -konvertáló enzim (ACE) inhibitor vagy angiotenzin receptor blokkolóval (ARB).
  6. A vizsgálati termék bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység ismert története és a Gadolinium kontrasztanyag, amelyet a premededés nem kezel.
  7. Kardiovaszkuláris esemény (miokardiális infarktus, instabil angina) a szűrés előtt 6 hónapon belül.
  8. Pangásos szívelégtelenség New York Heart Association (NYHA) IV. Osztály
  9. A stroke története.
  10. Pacemaker vagy más ellenjavallat a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) szkennelése céljából.
  11. Angiotenzin -konvertáló enzim -gátló vagy ARB terápia, amely a szűrést megelőző 4 hét alatt megkezdődött vagy dózisban megváltozott.
  12. Azok a betegek, akik vizsgált génterápiát kaptak az FD -re.
  13. A vizsgálatba lépést megelőzően a tanulmányi gyógyszereket bevonó egyéb tanulmányokban való részvétel és/vagy a tanulmányi részvétel során.
  14. Részvétel az intervenciós vizsgálatban vagy az együttérző hozzáférési termék használatában az FD -hez. Azok a résztvevők, akik részt vettek az intervenciós kísérletekben az FD-vel kapcsolatos feltételek miatt, be kell jelentkezni, miután a megfelelő mosási periódus véget ért, ami 5 fel vagy 30 nap, attól függően, hogy melyik hosszabb.
  15. Humán immunhiány vírus (HIV) és/vagy aktív (akut vagy krónikus) hepatitis B és/vagy hepatitis C fertőzések jelenléte.
  16. Bármely orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot jelenléte, amely a kutató és/vagy az orvosi monitor megítélésekor zavarja a résztvevő betartását a tanulmány követelményeinek.
  17. Azok a résztvevők, akiknek előfordulhat, hogy szándékos önkárosodás vagy öngyilkossági gondolat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohort
Alacsony dózis
Drog: HM15421/GC1134A
SC
Kísérleti: 2. kohort
Közepes adag
Drog: HM15421/GC1134A
SC
Kísérleti: 3. kohort
Nagy adag
Drog: HM15421/GC1134A
SC

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A káros események előfordulása és jellemzői
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
Legfeljebb 48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális szérumkoncentráció (CMAX)
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PK paraméter
Legfeljebb 48 hét
Ideje elérni a maximális szérumkoncentrációt (TMAX)
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PK paraméter
Legfeljebb 48 hét
A szérumkoncentráció (ctrough)
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PK paraméter
Legfeljebb 48 hét
Terület a koncentráció-idő görbe alatt egy adagolási intervallumban (AUC0-TAU)
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PK paraméter
Legfeljebb 48 hét
Terminál eliminációs felezési ideje (T1/2)
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PK paraméter
Legfeljebb 48 hét
Látszólagos távolság egyensúlyi állapotban (CLSS/F)
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PK paraméter
Legfeljebb 48 hét
A terminális fázis alatt egyensúlyi állapotban lévő eloszlás látható mennyisége (VSS/F)
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PK paraméter
Legfeljebb 48 hét
Plazma lyso-GB3 szint
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Plazma GB3 szint
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Vizelet lyso-gb3 szint
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Vizelet -kreatinin szint
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Vizeletalbumin szint
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Teljes vizeletfehérje szint
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Vizeletfehérje / kreatinin arány
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Vizeletalbumin -kreatinin arány
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Változás az EGFR -ben
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét
Változás a vese GB3 felhalmozódásában a kvantitatív barisoni lipid beillesztési pontozási rendszer segítségével
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
PD paraméter
Legfeljebb 48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GC Biopharma Corp

Együttműködők

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. május 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. augusztus 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. február 27.

Első közzététel (Tényleges)

2025. március 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. november 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 2.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GC1134A_FD_P1201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel