Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование концепции подтверждения для оценки безопасности и переносимости HM15421/GC1134A у пациентов с болезнью Фабри

2 ноября 2025 г. обновлено: GC Biopharma Corp

Открытая этикетка, диапазон доз, исследование подтверждения концепции для оценки безопасности и эффективности HM15421/GC1134A у пациентов с болезнью Фабри

Это исследование фазы 1/2 первого в человеке (FIH) предназначено для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (PK) и эффективности HM15421 у пациентов с FD.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: GC Biopharma
  • Номер телефона: +82-031-260-9300
  • Электронная почта: GC1134A@gccorp.com

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1199ABB
        • Рекрутинг
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Главный следователь:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Аргентина, S2000
        • Рекрутинг
        • Centro Medico IPAM
        • Главный следователь:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Главный следователь:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160-8500
        • Рекрутинг
        • University of Kansas School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota
        • Главный следователь:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Medical Center
        • Главный следователь:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Главный следователь:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Рекрутинг
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Главный следователь:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Рекрутинг
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Главный следователь:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
        • Рекрутинг
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Главный следователь:
          • Chong Kun Cheon, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники должны быть ≥ 18 -летнего возраста или возраста, считающегося взрослым в соответствующей стране во время подписания информированного согласия.
  2. Задокументированный диагноз FD с клиническими симптомами.
  3. Женщины: Исторические генетические результаты испытаний, основанные на идентификации патогенного или вероятного патогенного варианта GLA FD.
  4. Мужчины: Активность альфа -галактозидазы плазмы и/или лейкоцит альфа -галактозидазы (с помощью анализа активности) меньше, чем нижний предел нормального (LLN в плазме = 3,2 Nmol/Hr/Ml, LLN в лейкоцитах = 32 нмоль/ч/мг/белок).
  5. Пациенты, которые являются наивными или не получали терапию FD, включая исследуемую терапию для FD в течение последних 6 месяцев до скрининга и проводят отрицательное тестирование ADA на скрининге.
  6. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) ≥ 60 мл/мин/1,73 M2 от хронического заболевания почек. Сотрудники (CKD-EPI).
  7. Уровни в плазме Lyso-GB3 выше 1,5 раза превышают верхний предел нормального (ULN).

  8. Участники мужчин:

    • Участники -мужчины имеют право участвовать, если они согласны со следующим в течение периода лечения:
    • Воздерживаться от пожертвования спермы,

    Плюс либо:

    • Быть воздержавшимся от гетеросексуального полового акта с женщиной с детородным потенциалом (WOCBP) в качестве их предпочтительного и обычного образа жизни (воздержавшего
    • Должен согласиться использовать мужской презерватив при участии в любой деятельности, которая позволяет проходить эякуляцию другому человеку,
    • В дополнение к мужскому презервативу, использование высокоэффективного метода контрацепции может быть рассмотрено у партнеров WOCBP участников мужского пола.

  9. Участники женского пола:

    • Участники -участники имеют право участвовать, если они не беременны и не кормят грудью, и применяется как минимум 1 из следующих состояний:

      • Не WOCBP, или
      • Является WOCBP и использует метод контрацепции, который является высокоэффективным (с частотой отказов <1% в год), предпочтительно с низкой зависимостью пользователя, начиная, по крайней мере, один менструальный цикл до первого изучения лекарственного препарата и продолжая в течение как минимум 30 дней после окончания системного воздействия на исследовательский препарат и не соглашается с пожертвованием яиц (OVA, Oocytes) для цели репродукции. Исследователь должен оценить эффективность метода контрацепции в связи с первой дозой учебного препарата.
      • WOCBP должен иметь отрицательный высокочувствительный тест на беременность (моча или сыворотку, как того требуют местные правила) в течение 24 часов до первой дозы учебного препарата.
      • Если тест мочи не может быть подтвержден как отрицательный (например, неоднозначный результат), требуется тест на беременность в сыворотке. В таких случаях участник должен быть исключен из участия, если результат беременности в сыворотке является положительным.
    • Женщины, чей статус в постменопаузе является недавним, могут провести дополнительное тестирование, стимулирующие фолликулы (FSH).

    Информированное согласие

  10. Способен предоставить подписанное информированное согласие, которое включает в себя соответствие требованиям и ограничениям, перечисленным в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе.

Критерии исключения:

  1. Женщины, которые беременны, планируют забеременеть во время исследования или кормить грудью.
  2. История диализа или почечной трансплантации.
  3. Стадия ХБП ≥ 3.
  4. История острого повреждения почек в течение 12 месяцев до скрининга, включая специфические заболевания почек (например, острый интерстициальный нефрит, острый клубочек и сосудистые заболевания почек); неспецифические условия (например, ишемия, токсическое повреждение); а также экстраренальную патологию (например, предварительная азосемия и острая обструктивная нефропатия).
  5. Отношение белка мочи к креатинину (UPCR)> 0,5 г/г и не обрабатывается ингибитором преобразователя ангиотензина (ACE) или блокатором рецептора ангиотензина (ARB).
  6. Известная история гиперчувствительности к любому ингредиенту в исследовательском продукте и контрастном агенте гадолиния, который не управляется использованием премедикации.
  7. Сердечно -сосудистые события (инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия) в течение 6 месяцев до скрининга.
  8. Застойная сердечная недостаточно
  9. История инсульта.
  10. Кардиостимулятор или другое противопоказание для сканирования магнитно -резонансной томографии (МРТ).
  11. Ангиотензин преобразующий ингибитор фермента или терапия ARB, инициированная или доза, изменилась за 4 недели до скрининга.
  12. Пациенты, которые получали исследовательскую генную терапию для FD.
  13. Участие в других исследованиях с участием учебных препаратов в течение 4 недель до начала исследования и/или во время участия в исследовании.
  14. Участие в интервенционном исследовании или использование продукта сострадательного доступа для FD. Участники, которые участвовали в интервенционных испытаниях для условий, не связанных с FD, должны быть зарегистрированы после окончания адекватного периода промывки, что составляет 5 полураспада или 30 дней в зависимости от того, что дольше.
  15. Наличие вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) и/или активных (острых или хронических) инфекций гепатита В и/или гепатита С.
  16. Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по суждению следователя и/или медицинского монитора, будет мешать соответствию участника требованиям исследования.
  17. Участники, которые могут иметь историю преднамеренного самоповреждения или суицидальных мыслей.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Низкая доза
Лекарство: HM15421/GC1134A
В
Экспериментальный: Когорта 2
Средняя доза
Лекарство: HM15421/GC1134A
В
Экспериментальный: Когорта 3
Высокая доза
Лекарство: HM15421/GC1134A
В

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Случаи и характеристики нежелательных явлений
Временное ограничение: До 48 недель
До 48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная концентрация в сыворотке (CMAX)
Временное ограничение: До 48 недель
Параметр PK
До 48 недель
Время достичь максимальной концентрации в сыворотке (TMAX)
Временное ограничение: До 48 недель
Параметр PK
До 48 недель
Концентрация в тупике в сыворотке (Ctrough)
Временное ограничение: До 48 недель
Параметр PK
До 48 недель
Площадь под кривой концентрации в одном интервале дозирования (AUC0-Тау)
Временное ограничение: До 48 недель
Параметр PK
До 48 недель
Устранение терминала полураспада (T1/2)
Временное ограничение: До 48 недель
Параметр PK
До 48 недель
Очевидное разрешение в устойчивом состоянии (CLSS/F)
Временное ограничение: До 48 недель
Параметр PK
До 48 недель
Помещение объема распределения в устойчивом состоянии во время терминальной фазы (VSS/F)
Временное ограничение: До 48 недель
Параметр PK
До 48 недель
Плазменный лизо-GB3 Уровень
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Плазма GB3 Уровень
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Уровень мочи лизо-GB3
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Уровень креатинина мочи
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Уровень мочи альбумина
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Общий уровень белка мочи
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Соотношение белка мочи к креатинину
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Соотношение альбумина и креатинина мочи
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Изменение в EGFR
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель
Изменение накопления почек GB3 с использованием количественной системы оценки липидного включения Barisoni
Временное ограничение: До 48 недель
PD Параметр
До 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GC Biopharma Corp

Соавторы

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 мая 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 августа 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

4 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GC1134A_FD_P1201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться