Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En proof-of-konceptstudie för att bedöma säkerhet och tolerabilitet för HM15421/GC1134A hos patienter med Fabrys sjukdom

2 november 2025 uppdaterad av: GC Biopharma Corp

En öppen etikett, dosintervall, proof-of-concept-studie för att bedöma säkerheten och effekten av HM15421/GC1134A hos patienter med Fabrys sjukdom

Denna fas 1/2 första-i-mänsklig (FIH) -studie är utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och effekt av HM15421 hos patienter med FD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

18

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekrytering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Huvudutredare:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
        • Rekrytering
        • Centro Medico IPAM
        • Huvudutredare:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Huvudutredare:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160-8500
        • Rekrytering
        • University of Kansas School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Huvudutredare:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Huvudutredare:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Rekrytering
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Huvudutredare:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekrytering
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Rekrytering
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Huvudutredare:
          • Chong Kun Cheon, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagarna måste vara ≥ 18 års ålder eller ålder betraktas som vuxen i respektive land vid undertecknandet av det informerade samtycket.
  2. Dokumenterad diagnos av FD med kliniska symtom.
  3. Kvinnor: Historiska genetiska testresultat baserat på identifiering av patogena eller troliga patogena GLA -variant av FD.
  4. Män: plasma och/eller leukocyt alfa -galaktosidasaktivitet (genom aktivitetsanalys) mindre än lägre normalgräns (LLN i plasma = 3.2 nmol/h/ml, lln i leukocyter = 32 nmol/h/mg/protein).
  5. Patienter som är naiva eller inte har fått FD -terapi inklusive undersökningsterapi för FD under de senaste 6 månaderna före screening och har negativ ADA -test vid screening.
  6. Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 av Ekvation av kronisk njursjukdom Epidemiologi (CKD-EPI).
  7. Plasma Lyso-GB3 nivåer större än 1,5 gånger den övre gränsen för normal (ULN).

  8. Manliga deltagare:

    • Manliga deltagare är berättigade att delta om de samtycker till följande under studiebehandlingsperioden:
    • Avstå från att donera spermier,

    Plus antingen:

    • Vara abstinent från heteroseksuellt samlag med en kvinna med fertilfödningspotential (WOCBP) som deras föredragna och vanliga livsstil (abstinent på långvarig och ihållande basis) och går med på att förbli abstinent, eller
    • Måste gå med på att använda en manlig kondom när man deltar i någon aktivitet som möjliggör övergång av utlösning till en annan person,
    • Förutom manlig kondom kan användning av mycket effektiv metod för preventivmedel övervägas hos WOCBP -partners för manliga deltagare.

  9. Kvinnliga deltagare:

    • Kvinnliga deltagare är berättigade att delta om de inte är gravida eller amning, och minst 1 av följande tillstånd gäller:

      • Är inte en wocbp, eller
      • Är en WOCBP och använder en preventivmetod som är mycket effektiv (med en felfrekvens på <1% per år), helst med lågt användarberoende, börjar minst en menstruationscykel före första studiemedicinadministration och fortsätta i minst 30 dagar efter det att systemet är slut. Utredaren bör utvärdera effektiviteten hos preventivmetoden i relation till den första dosen av studiemedicin.
      • En WOCBP måste ha ett negativt mycket känsligt graviditetstest (urin eller serum som krävs enligt lokala föreskrifter) inom 24 timmar före den första dosen av studiemedicin.
      • Om ett urintest inte kan bekräftas som negativt (t.ex. ett tvetydigt resultat) krävs ett serumgraviditetstest. I sådana fall måste deltagaren uteslutas från deltagande om serumgraviditetsresultatet är positivt.
    • Kvinnor vars postmenopausal status är nyligen, kan utföra ytterligare follikelstimulerande hormon (FSH) -test.

    Informerat samtycke

  10. Kan ge undertecknat informerat samtycke som inkluderar överensstämmelse med kraven och begränsningarna som anges i formuläret Informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll.

Uteslutningskriterier:

  1. Kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida under studien eller ammar.
  2. Historik om dialys eller njurtransplantation.
  3. CKD -steg ≥ 3.
  4. Historik om akut njurskada inom 12 månader före screening, inklusive specifika njursjukdomar (t.ex. akut interstitiell nefrit, akut glomerulära och vaskulitiska njursjukdomar); icke-specifika förhållanden (t.ex. ischemi, toxisk skada); såväl som extrarenal patologi (t.ex. prerenal azotemi och akut postrenal obstruktiv nefropati).
  5. Urinprotein till kreatininförhållande (UPCR)> 0,5 g/g och behandlas inte med en angiotensin -omvandlande enzym (ACE) -inhibitor eller angiotensinreceptorblockerare (ARB).
  6. Känd historia av överkänslighet för alla ingredienser i undersökningsprodukten och till gadoliniumkontrastmedel som inte hanteras genom användning av premedikering.
  7. Kardiovaskulär händelse (hjärtinfarkt, instabil angina) inom 6 månader före screening.
  8. Kongestiv hjärtsvikt New York Heart Association (NYHA) Klass IV
  9. Historia om stroke.
  10. Pacemaker eller annan kontraindikation för MIR -skanning av magnetisk resonansavbildning (MRI).
  11. Angiotensinomvandling av enzymhämmare eller ARB -terapi initierades eller dosen ändrades under de fyra veckorna före screening.
  12. Patienter som fick undersökningsgenterapi för FD.
  13. Deltagande i andra studier som involverade studieläkemedel inom fyra veckor före studieinträde och/eller under studiedeltagande.
  14. Deltagande i interventionsstudier eller med hjälp av Compassionate Access -produkt för FD. Deltagare som har deltagit i interventionella studier för förhållanden som inte är relaterade till FD bör registreras efter den adekvata uttvtagningsperioden är över, vilket är 5 halveringstider eller 30 dagar beroende på vad som är längre.
  15. Närvaro av humant immunbristvirus (HIV) och/eller aktivt (akut eller kronisk) hepatit B och/eller hepatit C -infektioner.
  16. Närvaro av alla medicinska, emotionella, beteendemässiga eller psykologiska tillstånd som, enligt utredarens och/eller medicinska monitorn, skulle störa deltagarens efterlevnad av studiens krav.
  17. Deltagare som kan ha historia av avsiktlig självskada eller självmordstankar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Lågdos
Läkemedel: HM15421/GC1134A
Präst
Experimentell: Kohort 2
Mitten av dosen
Läkemedel: HM15421/GC1134A
Präst
Experimentell: Kohort 3
Högdos
Läkemedel: HM15421/GC1134A
Präst

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidenter och egenskaper hos biverkningar
Tidsram: Upp till 48 veckor
Upp till 48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal serumkoncentration (CMAX)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Pk -parameter
Upp till 48 veckor
Tid att nå maximal serumkoncentration (TMAX)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Pk -parameter
Upp till 48 veckor
Trough serumkoncentration (CTROUND)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Pk -parameter
Upp till 48 veckor
Område under koncentrationstidskurvan i ett doseringsintervall (AUC0-tau)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Pk -parameter
Upp till 48 veckor
Terminal Elimination Half-Life (T1/2)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Pk -parameter
Upp till 48 veckor
Uppenbar clearance vid stabilt tillstånd (CLSS/F)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Pk -parameter
Upp till 48 veckor
Tystrarnas distributionsvolym i stabilt tillstånd under terminalfasen (VSS/F)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Pk -parameter
Upp till 48 veckor
Plasma lyso-gb3-nivå
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Plasma GB3 -nivå
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Urinlyso-gb3-nivå
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Urinkreatininnivå
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Urinalbuminnivå
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Total urinproteinnivå
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Urinprotein till kreatininförhållande
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Urinalbumin till kreatininförhållande
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Förändring i EGFR
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor
Förändring i njur GB3 -ackumulering med hjälp av det kvantativa Barisoni -lipidinsamlingssystemet
Tidsram: Upp till 48 veckor
PD -parameter
Upp till 48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Samarbetspartners

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 maj 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

30 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2025

Första postat (Faktisk)

5 mars 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

4 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC1134A_FD_P1201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera