Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von HM15421/GC1134A bei Patienten mit Fabry-Erkrankung

2. November 2025 aktualisiert von: GC Biopharma Corp

Ein offenes Label, Dosis-Bereich, Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HM15421/GC1134A bei Patienten mit Fabry-Erkrankung

Diese Studie der ersten Phase 1/2 First-in-Human (FIH) soll die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und die Wirksamkeit von HM15421 bei Patienten mit FD bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1199ABB
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Hauptermittler:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinien, S2000
        • Rekrutierung
        • Centro Medico IPAM
        • Hauptermittler:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Rekrutierung
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea, 50612
        • Rekrutierung
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Hauptermittler:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Hauptermittler:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160-8500
        • Rekrutierung
        • University of Kansas School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Hauptermittler:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Hauptermittler:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Hauptermittler:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer müssen ≥ 18 Jahre alt oder älter sein, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung als Erwachsener im jeweiligen Land angesehen werden.
  2. Dokumentierte Diagnose von FD mit klinischen Symptomen.
  3. Frauen: Historische genetische Testergebnisse basierend auf der Identifizierung der pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen GLA -Variante von FD.
  4. Männer: Plasma- und/oder Leukozyten -Alpha -Galactosidase -Aktivität (nach Aktivitätsassay) weniger als die untere Grenze des Normalen (LLN in Plasma = 3,2) nmol/hr/ml, LLN in Leukozyten = 32 nmol/h/mg/mg/Protein).
  5. Patienten, die naiv sind oder keine FD -Therapie erhalten haben, einschließlich der Untersuchungstherapie für FD innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening und bei dem Screening negative ADA -Tests.
  6. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 von CKD-EPI-Gleichung (chronische Nierenerkrankung Epidemiologie Collaboration (CKD-EPI).
  7. Plasma-Lyso-GB3-Spiegel größer als das 1,5-fache der Obergrenze der Normalen (ULN).

  8. Männliche Teilnehmer:

    • Die männlichen Teilnehmer können teilnehmen, wenn sie während der Studienbehandlungsperiode Folgendes zustimmen:
    • Sperma spenden, Sperma,

    Plus entweder:

    • Sich vom heterosexuellen Geschlechtsverkehr mit einer Frau des gebärfähigen Potenzials (WOCBP) als ihren bevorzugten und üblichen Lebensstil (langfristig und hartnäckig) sein und zustimmen, abstinent zu bleiben oder zu bleiben oder zu bleiben oder zu bleiben oder zu bleiben oder zu bleiben oder zu bleiben oder zu bleiben
    • Muss zustimmen, ein männliches Kondom zu verwenden, wenn sie sich an Aktivitäten beteiligen, die die Übergabe von Ejakulationen an eine andere Person ermöglichen.
    • Zusätzlich zum männlichen Kondom kann bei WOCBP -Partnern männlicher Teilnehmer eine hochwirksame Verhütungsmethode berücksichtigt werden.

  9. Weibliche Teilnehmer:

    • Weibliche Teilnehmer sind berechtigt, sich zu beteiligen, wenn sie nicht schwanger oder stillen, und mindestens 1 der folgenden Bedingungen gilt:

      • Ist kein WOCBP, oder
      • Ist ein WOCBP und verwendet eine Verhütungsmethode, die hochwirksam ist (mit einer Versagensrate von <1% pro Jahr), vorzugsweise mit niedriger Benutzerabhängigkeit, mindestens einen Menstruationszyklus vor der ersten Studienmedikamentenverwaltung und mindestens 30 Tage nach dem Ende der systemischen Exposition des Studiendrogens und der Vereinbarung, dass sie während dieser Reproduktion keine Eier (OVA, Oocytes) zu spenden. Der Forscher sollte die Wirksamkeit der Verhütungsmethode im Zusammenhang mit der ersten Dosis von Studienmedikamenten bewerten.
      • Ein WOCBP muss innerhalb von 24 Stunden vor der ersten Dosis des Studienmedikaments einen negativen hochempfindlichen Schwangerschaftstest (Urin oder Serum gemäß den örtlichen Vorschriften) aufweisen.
      • Wenn ein Urintest nicht als negativ bestätigt werden kann (z. B. ein mehrdeutiges Ergebnis), ist ein Serumschwangerschaftstest erforderlich. In solchen Fällen muss der Teilnehmer von der Teilnahme ausgeschlossen werden, wenn das Ergebnis der Serumschwangerschaft positiv ist.
    • Frauen, deren Postmenopausalstatus neu ist, können zusätzliche Follikel -Stimulations -Hormon -Tests (FSH) durchführen.

    Einverständniserklärung

  10. In der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung zu erteilen, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Formulierungsformular (ICF) (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind.

Ausschlusskriterien:

  1. Frauen, die schwanger sind, planen, während der Studie schwanger zu werden, oder stillen.
  2. Vorgeschichte der Dialyse oder Nierentransplantation.
  3. CKD -Stufe ≥ 3.
  4. Vorgeschichte akuter Nierenverletzung innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening, einschließlich spezifischer Nierenerkrankungen (z. B. akute interstitielle Nephritis, akute glomeruläre und vaskulitische Nierenerkrankungen); unspezifische Erkrankungen (z. B. Ischämie, toxische Verletzung); sowie extrarenale Pathologie (z. B., Prerenal -Azotämie und akute postrenal obstruktive Nephropathie).
  5. Urinprotein zu Kreatininverhältnis (UPCR)> 0,5 g/g und nicht mit einem Angiotensin -Konvertierenzym (ACE) oder einem Angiotensin -Rezeptorblocker (ARB) behandelt.
  6. Bekannte Geschichte der Überempfindlichkeit gegenüber jeglichen Bestandteilen des Untersuchungsprodukts und gegenüber Gadolinium -Kontrastmittel, das nicht durch die Verwendung von Vorbereitungen verwaltet wird.
  7. Herz -Kreislauf -Ereignis (Myokardinfarkt, instabile Angina) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  8. Cangestive Heart Versagen New York Heart Association (NYHA) Klasse IV
  9. Geschichte des Schlaganfalls.
  10. Herzschrittmacher oder andere Kontraindikation für das Scannen der Magnetresonanztomographie (MRT).
  11. Angiotensin -Umrechnen -Enzym -Inhibitor oder ARB -Therapie initiiert oder die Dosis in den 4 Wochen vor dem Screening verändert.
  12. Patienten, die eine Untersuchungstherapie für FD erhielten.
  13. Teilnahme an anderen Studien mit Studienmedikamenten innerhalb von 4 Wochen vor dem Studieneintritt und/oder während der Teilnahme an der Studie.
  14. Teilnahme an einer interventionellen Studie oder Verwendung eines mitfühlenden Zugriffsprodukts für FD. Teilnehmer, die an Interventionsstudien für Bedingungen teilgenommen haben, die nicht mit der FD zusammenhängen, sollten nach Ablauf der angemessenen Auswaschzeit eingeschrieben werden, was 5 Halbwertszeiten oder 30 Tage entspricht, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  15. Vorhandensein eines menschlichen Immundefizienzvirus (HIV) und/oder eines aktiven (akuten oder chronischen) Hepatitis B- und/oder Hepatitis -C -Infektionen.
  16. Vorhandensein einer medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Erkrankung, die nach Beurteilung des Ermittlers und/oder medizinischen Monitors die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Teilnehmer beeinträchtigen würde.
  17. Teilnehmer, die in der Geschichte bewusster Selbstverletzung oder Selbstmordgedanken in der Geschichte haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Niedrige Dosis
Arzneimittel: HM15421/GC1134A
SC
Experimental: Kohorte 2
Mittlere Dosis
Arzneimittel: HM15421/GC1134A
SC
Experimental: Kohorte 3
Hohe Dosis
Arzneimittel: HM15421/GC1134A
SC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenzen und Merkmale unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Serumkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PK -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Zeit, um die maximale Serumkonzentration zu erreichen (TMAX)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PK -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Trog -Serumkonzentration (Ctrough)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PK -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve in einem Dosierungsintervall (AUC0-TAU)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PK -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Klemme Elimination Halbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PK -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Offensichtliche Clearance im stationären Zustand (CLSS/F)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PK -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Seinhaltiges Verteilungsvolumen im stationären Zustand während der Klemmephase (VSS/F)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PK -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Plasma lyso-gb3 Level
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Plasma GB3 -Spiegel
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Urin Lyso-GB3 Level
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Urinkreatininspiegel
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Urin Albumin Level
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Gesamturinproteinspiegel
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Urinprotein zu Kreatininverhältnis
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Urinalbumin zu Kreatininverhältnis
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Änderung der EGFR
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen
Änderung der Nieren -GB3 -Akkumulation unter Verwendung des quantativen Bewertungssystems in Barisoni Lipideinschluss
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
PD -Parameter
Bis zu 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Mitarbeiter

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GC1134A_FD_P1201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fabry -Krankheit

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ecuador

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren