Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Konseptitutkimus HM15421/GC1134A: n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Fabry-tautipotilailla

sunnuntai 2. marraskuuta 2025 päivittänyt: GC Biopharma Corp

Avoin etiketti, annosalue, konseptitutkimus HM15421/GC1134A: n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Fabry-tauti

Tämä vaiheen 1/2 ensimmäinen ihmisen (FIH) tutkimus on suunniteltu arvioimaan HM15421: n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka (PK) ja tehokkuus potilailla, joilla on FD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1199ABB
        • Rekrytointi
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Päätutkija:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentiina, S2000
        • Rekrytointi
        • Centro Medico IPAM
        • Päätutkija:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03722
        • Rekrytointi
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Päätutkija:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
        • Rekrytointi
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Päätutkija:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Päätutkija:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160-8500
        • Rekrytointi
        • University of Kansas School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota
        • Päätutkija:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Medical Center
        • Päätutkija:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Päätutkija:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Rekrytointi
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Päätutkija:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujien on oltava ≥ 18 -vuotiaita tai ikäisiä, joita pidetään aikuisena maassa tietoisen suostumuksen allekirjoittamishetkellä.
  2. Dokumentoitu FD: n diagnoosi kliinisillä oireilla.
  3. Naaraat: Historialliset geneettiset testitulokset, jotka perustuvat FD: n patogeenisen tai todennäköisen patogeenisen GLA -variantin tunnistamiseen.
  4. Urokset: plasma- ja/tai leukosyytti -alfa -galaktosidaasiaktiivisuus (aktiivisuusmäärityksellä) vähemmän kuin normaalin alaraja (LLN plasmassa = 3,2 nmol/h/ml, LLN leukosyyteissä = 32 nmol/h/mg/proteiini).
  5. Potilaat, jotka ovat naiivia tai jotka eivät ole saaneet FD -hoitoa, mukaan lukien FD: n tutkintahoito viimeisen kuuden kuukauden aikana ennen seulontaa ja heillä on negatiivinen ADA -testaus seulonnassa.
  6. Arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeus (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 kroonisen munuaissairauden epidemiologian yhteistyö (CKD-EPI) yhtälö.
  7. Plasma Lyso-GB3-tasot, jotka ovat yli 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN).

  8. Miesten osallistujat:

    • Miesten osallistujat ovat oikeutettuja osallistumaan, jos he suostuvat seuraavaan tutkimuksen hoitojakson aikana:
    • Pidättäytyä lahjoittamasta siittiöitä,

    Plus joko:

    • Ole pidättyvä heteroseksuaalisesta yhdynnästä lastenpotentiaalin (WOCBP) naisen kanssa heidän mieluisina ja tavanomaisena elämäntapaansa (pitkäaikaisella ja pysyvällä pohjalla) ja suostu pysymään pidättyvänä tai pysymään pidättäytymisessä tai
    • On suostuttava käyttämään mieskondomia harjoittaessaan toimintaa, joka mahdollistaa siemensyöksyn siirtämisen toiselle henkilölle,
    • Mieskondomin lisäksi erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöä voidaan harkita miesten osallistujien WOCBP -kumppaneissa.

  9. Naisten osallistujat:

    • Naisten osallistujat voivat osallistua, jos he eivät ole raskaana tai imettäviä, ja ainakin yksi seuraavista olosuhteista sovelletaan:

      • Ei ole WOCBP tai
      • On WOCBP ja käyttämällä ehkäisymenetelmää, joka on erittäin tehokas (epäonnistumisaste on <1% vuodessa), mieluiten alhaisella käyttäjän riippuvuudella, joka alkaa vähintään yhden kuukautiskierron ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista ja jatkuu vähintään 30 päivää tutkimuksen lääkkeen systeemisen altistumisen päättymisen jälkeen ja suostuu olemaan lahjoittamatta munia (OVA, oosyytes). Tutkijan tulisi arvioida ehkäisymenetelmän tehokkuus suhteessa ensimmäiseen tutkimuslääkkeen annokseen.
      • WOCBP: llä on oltava negatiivinen erittäin herkkä raskaustesti (virtsa tai seerumi paikallisten asetusten edellyttämällä tavalla) 24 tunnin sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
      • Jos virtsan testiä ei voida vahvistaa negatiiviseksi (esim. Epäselvä tulos), seerumin raskaustesti vaaditaan. Tällaisissa tapauksissa osallistuja on jätettävä osallistumisen ulkopuolelle, jos seerumin raskaustulos on positiivinen.
    • Naiset, joiden postmenopausaalinen asema on viimeaikainen, voivat suorittaa ylimääräisiä follikkelia stimuloivaa hormonia (FSH).

    Tietoinen suostumus

  10. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen (ICF) ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana olevat naiset, suunnittelevat raskaaksi tutkimuksen aikana tai imettävät.
  2. Dialyysin tai munuaissiirron historia.
  3. CKD -vaihe ≥ 3.
  4. Akuutin munuaisvaurion historia 12 kuukauden kuluessa ennen seulontaa, mukaan lukien spesifiset munuaissairaudet (esim. Akuutti interstitiaalinen nefriitti, akuutti glomerulaarinen ja vaskuliittinen munuaissairaus); epäspesifiset olosuhteet (esim. Iskemia, myrkyllinen vamma); samoin kuin ekstraraalinen patologia (esim. Prerenaalinen atsotemia ja akuutti postrenaalinen obstruktiivinen nefropatia).
  5. Virtsaproteiini -kreatiniinisuhde (UPCR)> 0,5 g/g eikä sitä käsitellä angiotensiinin muuntamisentsyymillä (ACE) estäjällä tai angiotensiinireseptorisalpaajalla (ARB).
  6. Tunnettu yliherkkyyshistoria mille tahansa tutkittavalle tuotteelle ja gadoliiniumin kontrastiaineelle, jota ei hallita esikäsittelyn käyttö.
  7. Sydän- ja verisuonitapahtuma (sydäninfarkti, epävakaa angina) 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
  8. Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta New York Heart Association (NYHA) -luokka IV
  9. Aivohalvauksen historia.
  10. Tytkenvalmistaja tai muu vasta -aiheena magneettikuvaus (MRI) -skannauksessa.
  11. Angiotensiini muuntavat entsyymi -estäjä tai ARB -hoito tai annos muuttui 4 viikon aikana ennen seulontaa.
  12. Potilaat, jotka saivat FD: n tutkintageeniterapiaa.
  13. Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joihin osallistuvat tutkimuslääkkeet 4 viikon kuluessa ennen tutkimuksen aloittamista ja/tai tutkimuksen osallistumisen aikana.
  14. Osallistuminen interventiotutkimukseen tai FD: n myötätuntoisen käyttötuotteen käyttäminen. Osallistujat, jotka ovat osallistuneet interventiokokeisiin olosuhteista, jotka eivät liity FD: hen, tulisi ilmoittautua riittävän pesun jälkeen, joka on ohi, mikä on 5 puoliintumisaikaa tai 30 päivää sen mukaan, kumpi on pidempi.
  15. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) ja/tai aktiivisen (akuutin tai kroonisen) hepatiitti B ja/tai hepatiitti C -infektiot.
  16. Kaikkien lääketieteellisten, emotionaalisten, käyttäytymis- tai psykologisten tilanteiden läsnäolo, joka tutkijan ja/tai lääketieteellisen näytön arvioinnissa häiritsisi osallistujan noudattamista tutkimuksen vaatimuksiin.
  17. Osallistujat, joilla voi olla historiaa tarkoituksellista itsensä vahingoittamista tai itsemurha-ajatuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Pieni annos
Lääke: HM15421/GC1134A
SC
Kokeellinen: Kohortti 2
Puoliväli
Lääke: HM15421/GC1134A
SC
Kokeellinen: Kohortti 3
Korkea annos
Lääke: HM15421/GC1134A
SC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintymistiheydet ja ominaisuudet
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Jopa 48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin enimmäispitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PK -parametri
Jopa 48 viikkoa
Aika saavuttaa seerumin maksimaalinen pitoisuus (TMAX)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PK -parametri
Jopa 48 viikkoa
Seerumin pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PK -parametri
Jopa 48 viikkoa
Pinta-alainen pitoisuusajan käyrä yhdellä annostusvälillä (AUC0-tau)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PK -parametri
Jopa 48 viikkoa
Terminaalin eliminointi puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PK -parametri
Jopa 48 viikkoa
Ilmeinen puhdistuma vakaan tilassa (CLSS/F)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PK -parametri
Jopa 48 viikkoa
Jakautumistilavuus tasapainotilassa terminaalivaiheen aikana (VSS/F)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PK -parametri
Jopa 48 viikkoa
Plasma Lyso-GB3-taso
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Plasma GB3 -taso
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Virtsa lyso-GB3-taso
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Virtsan kreatiniinitaso
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Virtsan albumiinitaso
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Virtsan kokonaisproteiinitaso
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Virtsaproteiini -kreatiniinisuhde
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Virtsan albumiiniin kreatiniinisuhde
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Muutos EGFR: ssä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa
Munuaisten GB3 -kertymisen muutos käyttämällä kvantitatiivista Barisoni -lipidi -sisällyttämispistejärjestelmää
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
PD -parametri
Jopa 48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GC Biopharma Corp

Yhteistyökumppanit

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 4. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 2. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC1134A_FD_P1201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa