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Un estudio de prueba de concepto para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de HM15421/GC1134A en pacientes con enfermedad de Fabry

2 de noviembre de 2025 actualizado por: GC Biopharma Corp

Una etiqueta abierta, rango de dosis, estudio de concepto para evaluar la seguridad y la eficacia de HM15421/GC1134A en pacientes con enfermedad de Fabry

Este estudio de fase 1/2 en primer lugar (FIH) está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la eficacia de HM15421 en pacientes con FD.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: GC Biopharma
  • Número de teléfono: +82-031-260-9300
  • Correo electrónico: GC1134A@gccorp.com

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Investigador principal:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
        • Reclutamiento
        • Centro Medico IPAM
        • Investigador principal:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Reclutamiento
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
        • Reclutamiento
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Investigador principal:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Investigador principal:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-8500
        • Reclutamiento
        • University of Kansas School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Investigador principal:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Reclutamiento
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Investigador principal:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener ≥ 18 años de edad o edad considerados como adultos en el país respectivo al momento de firmar el consentimiento informado.
  2. Diagnóstico documentado de FD con síntomas clínicos.
  3. Hembras: resultados de pruebas genéticas históricas basados ​​en la identificación de la variante de GLA patógena o probable de FD.
  4. Hombres: actividad de plasma y/o leucocitos alfa galactosidasa (por ensayo de actividad) menos que el límite más bajo de lo normal (LLN en plasma = 3.2 nmol/hr/ml, lln en leucocitos = 32 nmol/hr/mg/proteína).
  5. Los pacientes que son ingenuos o no han recibido terapia con FD, incluida la terapia de investigación para FD en los últimos 6 meses antes de la detección y tienen pruebas de ADA negativas en la detección.
  6. Tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) ≥ 60 ml/min/1.73 M2 por ecuación de colaboración de epidemiología de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI).
  7. Niveles de LYSO-GB3 en plasma superiores a 1.5 veces el límite superior de lo normal (ULN).

  8. Participantes masculinos:

    • Los participantes masculinos son elegibles para participar si están de acuerdo con lo siguiente durante el período de tratamiento del estudio:
    • Abstenerse de donar esperma,

    Además, ya sea:

    • Sea abstinente de las relaciones sexuales heterosexuales con una mujer de potencial de maternidad (WOCBP) como su estilo de vida preferido y habitual (abstinente a largo plazo y persistente) y acepta permanecer abstinente, o
    • Debe aceptar usar un condón masculino cuando participe en cualquier actividad que permita el paso de eyaculate a otra persona,
    • Además del condón masculino, el uso del método de anticoncepción altamente efectivo puede considerarse en los socios de WOCBP de participantes masculinos.

  9. Participantes femeninas:

    • Las participantes femeninas son elegibles para participar si no están embarazadas o amamantando, y al menos 1 de las siguientes condiciones se aplica:

      • No es un wocbp, o
      • Es un WOCBP y utiliza un método anticonceptivo que es altamente efectivo (con una tasa de falla de <1% por año), preferiblemente con baja dependencia del usuario, comenzando al menos un ciclo menstrual antes del primer estudio de la administración de medicamentos y continuar durante al menos 30 días después del final de la exposición sistémica del fármaco de estudio y no está de donar los huevos (OVA, Oocitos) durante el propósito de la reproducción durante este período. El investigador debe evaluar la efectividad del método anticonceptivo en relación con la primera dosis del fármaco de estudio.
      • Un WOCBP debe tener una prueba de embarazo altamente sensible negativa (orina o suero según lo requerido por las regulaciones locales) dentro de las 24 horas previas a la primera dosis del fármaco del estudio.
      • Si una prueba de orina no puede confirmarse como negativa (por ejemplo, un resultado ambiguo), se requiere una prueba de embarazo en suero. En tales casos, el participante debe excluirse de la participación si el resultado del embarazo en suero es positivo.
    • Las mujeres cuyo estado posmenopáusico es reciente, pueden realizar pruebas adicionales de hormona estimulante del folículo (FSH).

    Consentimiento informado

  10. Capaz de dar un consentimiento informado firmado que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumeradas en el Formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.

Criterios de exclusión:

  1. Mujeres embarazadas, que planean quedar embarazadas durante el estudio o están amamantando.
  2. Historia de diálisis o trasplante renal.
  3. Etapa de ERC ≥ 3.
  4. Antecedentes de lesión renal aguda dentro de los 12 meses previos a la detección, incluidas enfermedades renales específicas (p. Ej., Nefritis intersticial aguda, enfermedades renales glomerulares y vasculíticas agudas); condiciones no específicas (p. Ej., Isquemia, lesión tóxica); así como la patología extrarenal (p. Ej., Azotemia prerenal y nefropatía obstructiva postrenal aguda).
  5. Relación de proteína de orina a creatinina (UPCR)> 0.5 g/gy no tratada con un inhibidor de enzima convertidora de angiotensina (ACE) o bloqueador del receptor de angiotensina (ARB).
  6. Historia conocida de hipersensibilidad a cualquier ingrediente en el producto de investigación y al agente de contraste de gadolinio que no se gestiona mediante el uso de la premedicación.
  7. Evento cardiovascular (infarto de miocardio, angina inestable) dentro de los 6 meses previos a la detección.
  8. Insuficiencia cardíaca congestiva New York Heart Association (NYHA) Clase IV
  9. Historia del accidente cerebrovascular.
  10. Marcapasos u otra contraindicación para la exploración de imágenes de resonancia magnética (MRI).
  11. El inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina o la terapia ARB iniciada o la dosis cambió en las 4 semanas previas a la detección.
  12. Pacientes que recibieron terapia génica de investigación para FD.
  13. Participación en otros estudios que involucran medicamentos para el estudio dentro de las 4 semanas previas a la entrada del estudio y/o durante la participación del estudio.
  14. Participando en un estudio intervencionista o utilizando el producto de acceso compasivo para FD. Los participantes que han participado en ensayos intervencionistas para condiciones no relacionadas con FD deben inscribirse después de que termine el período de lavado adecuado, que es de 5 vidas medias o 30 días, lo que sea más largo.
  15. Presencia de virus de inmunodeficiencia humana (VIH) y/o infecciones activas (agudas o crónicas) de hepatitis B y/o hepatitis C.
  16. Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, en el juicio del investigador y/o el monitor médico, interferiría con el cumplimiento del participante con los requisitos del estudio.
  17. Participantes que pueden tener antecedentes de autolesión deliberada o ideación suicida.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Dosis baja
Droga: HM15421/GC1134A
CAROLINA DEL SUR
Experimental: Cohorte 2
Dosis media
Droga: HM15421/GC1134A
CAROLINA DEL SUR
Experimental: Cohorte 3
Dosis alta
Droga: HM15421/GC1134A
CAROLINA DEL SUR

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidentes y características de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Hasta 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración sérica máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PK
Hasta 48 semanas
Tiempo para alcanzar la concentración sérica máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PK
Hasta 48 semanas
Concentración sérica de canal (CTrough)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PK
Hasta 48 semanas
Área bajo la curva de tiempo de concentración en un intervalo de dosificación (AUC0-TAU)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PK
Hasta 48 semanas
La vida media de eliminación terminal (T1/2)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PK
Hasta 48 semanas
Aparente espacio libre en estado estacionario (CLSS/F)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PK
Hasta 48 semanas
Volumen aparente de distribución en estado estacionario durante la fase terminal (VSS/F)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PK
Hasta 48 semanas
Nivel de plasma lyso-gb3
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Nivel de plasma GB3
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Nivel de orina lyso-gb3
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Nivel de creatinina de orina
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Nivel de albúmina de orina
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Nivel total de proteína de orina
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Proporción de proteína de orina a creatinina
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Relación de albúmina de orina a creatinina
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Cambio en EGFR
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas
Cambio en la acumulación de GB3 del riñón utilizando el sistema de puntuación de inclusión de lípidos de Barisoni cuantitativo
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Parámetro PD
Hasta 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GC Biopharma Corp

Colaboradores

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

30 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GC1134A_FD_P1201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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