Fabry 질병 환자에서 HM15421/GC1134A의 안전성 및 내약성을 평가하기위한 개념 증명 연구
2025년 11월 2일 업데이트: GC Biopharma Corp
Fabry 질병 환자에서 HM15421/GC1134A의 안전성 및 효능을 평가하기위한 오픈 라벨, 용량 범위, 개념 증명 연구
이 단계 1/2 최초의 인간 (FIH) 연구는 FD 환자에서 안전, 내약성, 약동학 (PK) 및 HM15421의 효능을 평가하도록 설계되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: GC Biopharma
- 전화번호: +82-031-260-9300
- 이메일: GC1134A@gccorp.com
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 03722
- 모병
- Yonsei University, College of Medicine
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수석 연구원:
- Geu-Ru Hong, MD
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
- 모병
- Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
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수석 연구원:
- Chong Kun Cheon, MD
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
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수석 연구원:
- Anjay Rastogi, MD
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160-8500
- 모병
- University of Kansas School of Medicine
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수석 연구원:
- Ahmad M. Tuffaha, MD
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- University of Minnesota
-
수석 연구원:
- Chester B. Whitley, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- 모병
- Children's Hospital Medical Center
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수석 연구원:
- Robert J. Hopkin, MD
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
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수석 연구원:
- Damara Ortiz, MD
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- 모병
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
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수석 연구원:
- Ozlem Goker-Alpan, MD
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1199ABB
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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수석 연구원:
- Marcelo Rugiero, MD
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, 아르헨티나, S2000
- 모병
- Centro Medico IPAM
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수석 연구원:
- Sebastian Jaurretche, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 참가자는 사전 동의서에 서명 할 때 각 국가에서 성인으로 간주되는 18 세 이상 또는 연령이어야합니다.
- 임상 증상으로 FD의 문서화 된 진단.
- 여성 : FD의 병원성 또는 가능성이 높은 병원성 GLA 변이체의 확인에 기초한 역사적 유전자 검사 결과.
- 수컷 : 혈장 및/또는 혈장 세포 알파 갈 락토시다 제 활성 (활동 분석에 의한)은 정상의 하한보다 적습니다 (혈장의 LLN = 3.2 백혈구에서의 NMOL/HR/ML, LLN = 32 NMOL/HR/MG/단백질).
- 순진하거나 선별 전 6 개월 동안 FD에 대한 조사 요법을 포함하여 순진하거나 FD 요법을받지 않은 환자는 스크리닝시 음성 ADA 검사를받습니다.
- 추정 된 사구체 여과율 (EGFR) ≥ 60 ml/min/1.73 만성 신장 질환 역학 협력 (CKD-EPI) 방정식에 의한 M2.
- 혈장 Lyso-GB3 수준은 정상 상한 (ULN)의 1.5 배보다 큽니다.
남성 참가자 :
- 남성 참가자는 연구 치료 기간 동안 다음에 동의하는 경우 참여할 자격이 있습니다.
- 정자 기증을 삼가,
플러스 중 하나 :
- 선호하고 평소 생활 방식 (장기적으로 지속적으로 자제 함)으로 가임 잠재력을 가진 여성 (WOCBP)과의 이성애 성관계를 제외하고 금욕을 유지하기로 동의합니다.
- 다른 사람에게 사정을 통과 할 수있는 활동에 참여할 때 남성 콘돔을 사용하는 데 동의해야합니다.
- 남성 콘돔 외에도 남성 참가자의 WOCBP 파트너에서 매우 효과적인 피임 방법을 고려할 수 있습니다.
여성 참가자 :
여성 참가자는 임신이나 모유 수유가 아닌 경우 참여할 수 있으며 다음 조건 중 하나 이상이 적용됩니다.
- wocbp가 아닙니다
- WOCBP 및 피임법을 사용하여 (연간 <1%의 실패율을 갖는), 바람직하게는 사용자 의존성이 낮은 경우, 첫 번째 연구 약물 관리 전 최소한 한 가지 월경주기를 시작하고 연구 약물의 전신 노출이 끝나고 30 일 이상 지속 되며이 기간 동안 계란 (OVA, 난유 세포)을 기증하지 않는 것에 동의하지 않습니다. 연구자는 연구 약물의 첫 번째 용량과 관련하여 피임법의 효과를 평가해야한다.
- WOCBP는 연구 약물의 첫 번째 용량 전 24 시간 이내에 부정적인 매우 민감한 임신 검사 (지역 규정에 따라 소변 또는 혈청)를 가져야합니다.
- 소변 검사를 음성으로 확인할 수없는 경우 (예 : 모호한 결과) 혈청 임신 검사가 필요합니다. 그러한 경우 혈청 임신 결과가 긍정적 인 경우 참가자는 참여에서 제외되어야합니다.
- 폐경 후 상태가 최근에있는 여성은 추가 모낭 자극 호르몬 (FSH) 검사를 수행 할 수 있습니다.
사전 동의
- 사전 정보 동의서 (ICF) 및 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한을 준수하는 포함 된 사전 동의를 제공 할 수 있습니다.
제외 기준 :
- 임신 중이거나 공부 중 임신을 계획하거나 모유 수유를 계획하는 여성.
- 투석 또는 신장 이식의 역사.
- CKD 단계 ≥ 3.
- 특정 신장 질환 (예 : 급성 간질 성 신염, 급성 사구체 및 혈관성 신장 질환을 포함한 선별 전 12 개월 이내에 급성 신장 손상의 병력; 비특이적 상태 (예 : 허혈, 독성 손상); 외외 병리학 (예 : 프레 레나 아조 템 혈증 및 급성 사후 폐쇄성 신장 병리).
- 소변 단백질 대 크레아티닌 비율 (UPCR)> 0.5 g/g이며 안지오텐신 전환 효소 (ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제 (ARB)로 처리되지 않습니다.
- 연구 제품의 임의의 성분과 사전의 사용에 의해 관리되지 않는 가돌리늄 조영제에 대한 과민증의 알려진 역사.
- 스크리닝 전 6 개월 이내에 심혈관 사건 (심근 경색, 불안정한 협심증).
- 울혈 성 심부전 뉴욕 심장 협회 (NYHA) 클래스 IV
- 뇌졸중의 역사.
- 자기 공명 영상 (MRI) 스캐닝에 대한 맥박 조정기 또는 기타 금기 사항.
- 안지오텐신 전환 효소 억제제 또는 ARB 요법이 시작되거나 선량이 시작되거나 선별 전 4 주 동안 선량이 변경되었다.
- FD에 대한 조사 유전자 요법을받은 환자.
- 연구 진입 및/또는 연구 참여 중 4 주 이내에 연구 약물과 관련된 다른 연구에 참여합니다.
- 중재 연구에 참여하거나 FD를위한 자비로운 액세스 제품 사용. FD와 관련이없는 조건에 대한 중재 적 시험에 참여한 참가자는 적절한 세척 기간이 끝난 후에 등록되어야하며, 이는 5 회 반감기 또는 30 일이 더 길어야합니다.
- 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 및/또는 활성 (급성 또는 만성) B 형 간염 및/또는 C 형 간염의 존재.
- 조사자 및/또는 의료 모니터의 판단에서 참가자의 연구 요구 사항에 대한 준수를 방해하는 의학적, 정서적, 행동 또는 심리적 상태의 존재.
- 고의적 인 자해 또는 자살 생각의 역사를 가진 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
저용량
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SC
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실험적: 코호트 2
중간 복용량
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SC
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실험적: 코호트 3
고용량
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SC
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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부작용의 발생률과 특성
기간: 최대 48 주
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최대 48 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최대 혈청 농도 (CMAX)
기간: 최대 48 주
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PK 매개 변수
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최대 48 주
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최대 혈청 농도에 도달 할 시간 (Tmax)
기간: 최대 48 주
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PK 매개 변수
|
최대 48 주
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트로프 혈청 농도 (ctrough)
기간: 최대 48 주
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PK 매개 변수
|
최대 48 주
|
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한 투약 간격으로 농도 시간 곡선 아래의 영역 (AUC0-TAU)
기간: 최대 48 주
|
PK 매개 변수
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최대 48 주
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말기 제거 반감기 (T1/2)
기간: 최대 48 주
|
PK 매개 변수
|
최대 48 주
|
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정상 상태에서의 명백한 클리어런스 (CLSS/F)
기간: 최대 48 주
|
PK 매개 변수
|
최대 48 주
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터미널 상 동안 정상 상태에서의 대형 분포 (VSS/F)
기간: 최대 48 주
|
PK 매개 변수
|
최대 48 주
|
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혈장 Lyso-GB3 수준
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
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혈장 GB3 레벨
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
|
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소변 리소 -GB3 레벨
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
|
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소변 크레아티닌 수준
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
|
|
소변 알부민 수준
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
|
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총 소변 단백질 수준
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
|
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소변 단백질 대 크레아티닌 비율
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
|
|
소변 알부민 대 크레아티닌 비율
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
|
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EGFR의 변화
기간: 최대 48 주
|
PD 매개 변수
|
최대 48 주
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정량적 Barisoni 지질 포함 스코어링 시스템을 사용한 신장 GB3 축적의 변화
기간: 최대 48 주
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PD 매개 변수
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최대 48 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 14일
기본 완료 (추정된)
2028년 8월 30일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 27일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GC1134A_FD_P1201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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