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Une étude de preuve de concept pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de HM15421 / GC1134A chez les patients atteints de la maladie de Fabry

2 novembre 2025 mis à jour par: GC Biopharma Corp

Une étiquette ouverte, une gamme de dose, une étude de preuve de concept pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de HM15421 / GC1134A chez les patients atteints de la maladie de Fabry

Cette étude de la phase 1/2 de premier plan (FIH) est conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et l'efficacité de HM15421 chez les patients atteints de FD.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1199ABB
        • Recrutement
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Chercheur principal:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentine, S2000
        • Recrutement
        • Centro Medico IPAM
        • Chercheur principal:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 03722
        • Recrutement
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud, 50612
        • Recrutement
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Chercheur principal:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Chercheur principal:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160-8500
        • Recrutement
        • University of Kansas School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Chercheur principal:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Chercheur principal:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Recrutement
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Chercheur principal:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Les participants doivent avoir ≥ 18 ans ou l'âge considérés comme adultes dans le pays respectif au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Diagnostic documenté de FD avec des symptômes cliniques.
  3. FEMMES: Résultats des tests génétiques historiques basés sur l'identification de la variante GLA pathogène ou pathogène probable de la FD.
  4. Mâles: plasma et / ou leucocyte alpha galactosidase activité (par test d'activité) inférieur à la limite inférieure de la normale (LLN dans le plasma = 3,2 nmol / hr / ml, LLN dans les leucocytes = 32 nmol / h / mg / protéine).
  5. Les patients qui sont naïfs ou qui n'ont pas reçu de traitement FD, y compris le traitement étudiant pour la FD au cours des 6 derniers mois avant le dépistage et ont des tests ADA négatifs lors du dépistage.
  6. Taux de filtration glomérulaire estimés (EGFR) ≥ 60 ml / min / 1,73 M2 par l'équation de la collaboration par épidémiologie des maladies rénales chroniques (CKD-EPI).
  7. Les niveaux plasmatiques de lyso-gb3 supérieurs à 1,5 fois la limite supérieure de la normale (ULN).

  8. Participants masculins:

    • Les participants masculins sont éligibles pour participer s'ils acceptent ce qui suit pendant la période de traitement de l'étude:
    • S'abstenir de donner des spermatozoïdes,

    De plus, soit:

    • Être abstinent des rapports hétérosexuels avec une femme de potentiel de procréation (WOCBP) comme style de vie préféré et habituel (abstinent à long terme et persistant) et accepter de rester abstinent, ou
    • Doit accepter d'utiliser un préservatif masculin lorsqu'il s'engage dans toute activité qui permet le passage de l'éjaculat à une autre personne,
    • En plus du préservatif masculin, l'utilisation d'une méthode de contraception hautement efficace peut être prise en compte chez les partenaires du WOCBP des participants masculins.

  9. Fémireuses participantes:

    • Les participantes sont éligibles pour participer si elles ne sont pas enceintes ou allaitées, et au moins 1 des conditions suivantes s'appliquent:

      • N'est pas un wocbp, ou
      • Est un WOCBP et utilise une méthode contraceptive qui est très efficace (avec un taux de défaillance <1% par an), de préférence avec une faible dépendance des utilisateurs, commençant au moins un cycle menstruel avant la première étude de l'administration du médicament et continuant pendant au moins 30 jours après la fin de l'exposition systémique du médicament d'étude et accepte de ne pas donner cette période. L'enquêteur doit évaluer l'efficacité de la méthode contraceptive en relation avec la première dose de médicament d'étude.
      • Un WOCBP doit avoir un test de grossesse très sensible négatif (urine ou sérum, comme l'exige les réglementations locales) dans les 24 heures avant la première dose de médicament à l'étude.
      • Si un test d'urine ne peut pas être confirmé comme négatif (par exemple, un résultat ambigu), un test de grossesse sérique est nécessaire. Dans de tels cas, le participant doit être exclu de la participation si le résultat de la grossesse sérique est positif.
    • Les femmes dont le statut postménopausique est récente peuvent effectuer des tests d'hormone stimulant des follicules (FSH) supplémentaires.

    Consentement éclairé

  10. Capable de donner un consentement éclairé signé qui comprend le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.

Critères d'exclusion:

  1. Les femmes enceintes, envisagent de devenir enceintes pendant l'étude ou qui allaitent.
  2. Antécédents de dialyse ou de transplantation rénale.
  3. Étape CKD ≥ 3.
  4. Antécédents de lésions rénales aiguës dans les 12 mois précédant le dépistage, y compris des maladies rénales spécifiques (par exemple, néphrite interstitielle aiguë, maladies rénales glomérulaires et vasculitiques aiguës); conditions non spécifiques (par exemple, ischémie, blessure toxique); ainsi que la pathologie extrarénale (par exemple, l'azotémie prérénale et la néphropathie obstructive aiguë post -rénale).
  5. Protéine urinaire / rapport de créatinine (UPCR)> 0,5 g / g et non traité avec un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ACE) ou un bloqueur de récepteurs de l'angiotensine (ARB).
  6. Histoire connue d'hypersensibilité à tout ingrédient du produit d'enquête et à l'agent de contraste de gadolinium qui n'est pas géré par l'utilisation de la prémédication.
  7. Événement cardiovasculaire (infarctus du myocarde, angine instable) dans les 6 mois avant le dépistage.
  8. Insuffisance cardiaque congestive New York Heart Association (NYHA) Classe IV
  9. Histoire de l'AVC.
  10. Pacemaker ou autre contre-indication pour l'imagerie par résonance magnétique (IRM).
  11. L'inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine ou la thérapie ARB initiée ou la dose ont changé dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  12. Les patients qui ont reçu une thérapie génique recherchée pour la FD.
  13. Participation à d'autres études impliquant des médicaments d'étude dans les 4 semaines précédant l'entrée de l'étude et / ou pendant la participation de l'étude.
  14. Participer à une étude interventionnelle ou utiliser un produit d'accès à compassion pour FD. Les participants qui ont participé à des essais interventionnels pour des conditions non liés à la FD devraient être inscrits après la fin de la période de lavage adéquate, qui est de 5 demi-vies ou 30 jours la plus longue.
  15. Présence du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et / ou des infections actives (aiguës ou chroniques) et / ou d'hépatite C.
  16. Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, dans le jugement de l'enquêteur et / ou du moniteur médical, interférerait avec la conformité du participant aux exigences de l'étude.
  17. Participants qui peuvent avoir des antécédents d'auto-harcins délibérés ou d'idées suicidaires.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Basse dose
Médicament: HM15421 / GC1134A
SC
Expérimental: Cohorte 2
Dose moyenne
Médicament: HM15421 / GC1134A
SC
Expérimental: Cohorte 3
Dose élevée
Médicament: HM15421 / GC1134A
SC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidences et caractéristiques des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration sérique maximale (CMAX)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PK
Jusqu'à 48 semaines
Temps pour atteindre la concentration sérique maximale (TMAX)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PK
Jusqu'à 48 semaines
Concentration sérique de creux (ctrough)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PK
Jusqu'à 48 semaines
Zone sous la courbe de concentration dans un intervalle de dosage (AUC0-Tau)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PK
Jusqu'à 48 semaines
Half-Life de l'élimination du terminal (T1 / 2)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PK
Jusqu'à 48 semaines
Déclaration apparente à l'état d'équilibre (CLSS / F)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PK
Jusqu'à 48 semaines
Volume d'appareil de distribution à l'état d'équilibre pendant la phase terminale (VSS / F)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PK
Jusqu'à 48 semaines
Niveau plasma lyso-gb3
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Niveau de plasma GB3
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Niveau de lyso-gb3 d'urine
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Niveau de créatinine d'urine
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Niveau d'albumine d'urine
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Niveau total des protéines d'urine
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Rapport de protéine urinaire / créatinine
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Ratio d'albumine d'urine / de créatinine
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Changement d'EGFR
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines
Changement d'accumulation rénale GB3 à l'aide du système de notation de l'inclusion des lipides Barisoni quantiative
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Paramètre PD
Jusqu'à 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GC Biopharma Corp

Collaborateurs

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 août 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2025

Première publication (Réel)

5 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

4 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC1134A_FD_P1201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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