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フリードライヒの運動失調患者におけるDT-216p2の複数の昇順の用量研究

2025年5月14日 更新者：Design Therapeutics, Inc.

フリードライヒの運動失調患者における皮下および静脈内DT-216p2の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための相1/2、オープンラベル、複数の上行線量研究

この研究の目的は、安全性と忍容性を評価することです。DT-216P2の薬物動態は、FA患者に複数の昇順で投与されました。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2031
        • 募集
        • Scientia Clinical Research LTD
        • コンタクト：
    • Victoria
      • East Melbourne、Victoria、オーストラリア、3002
        • 募集
        • Doherty Clinical Trials
        • コンタクト：
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • 募集
        • Nucleus Network
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • 参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で、18〜55歳の包括的でなければなりません。
  • FAの遺伝的に確認されたFAの診断は、フラタキシン遺伝子のホモ接合GAA繰り返し拡大を伴います。
  • スクリーニング時のFSAのステージ5.5以下。
  • スクリーニング時の16〜32 kg/m2のBMI。スクリーニングでは、体重は<= 100 kgでなければなりません。
  • プロトコルを使用した男性および/または女性は、定義および規制承認避妊を承認しました。
  • 署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。

除外基準：

  • 調査員の意見では、参加者を危険にさらすか、参加者が研究プロトコルの完了を妨げると同時的な病状。
  • 研究者の意見で、参加者が研究に参加するリスクが高く、参加者の研究結果の解釈を妨げる可能性のある臨床的に重要な非医療条件と精神障害は、調査に影響を与えます。
  • 過去30日間または5人の半減期以内に、研究薬の最初の用量の前にいずれか長いいずれでも、研究剤を受け取りました。 例外：現在Omaveloxoloneを使用している潜在的な参加者は、少なくとも3か月間安定した用量でなければなりません。
  • プロトコルに従って、研究期間中に避妊要件を遵守する気がない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DT-216P2
薬：DT-216P2
アクティブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療に及ぶ有害事象の頻度（TEAE）
時間枠：12週目まで
12週目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
曲線下の面積（Auclast、Aucinf）
時間枠：12週目まで
12週目まで
最大濃度（CMAX）
時間枠：12週目まで
12週目まで
Cmax（tmax）への時間
時間枠：12週目まで
12週目まで
半減期（T1/2）
時間枠：12週目まで
12週目まで
ベースラインおよび治療後のフラタキシン発現が測定されます
時間枠：12週目まで
12週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Design Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2025年6月1日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年3月1日

試験登録日

最初に提出

2025年2月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年3月11日

最初の投稿 (実際)

2025年3月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月14日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DTX-216P2-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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