Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een meervoudige oplopende dosisonderzoek van DT-216P2 bij patiënten met de ataxie van Friedreich

14 mei 2025 bijgewerkt door: Design Therapeutics, Inc.

Een fase 1/2, open-label, multiple oplopende dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van subcutane en intraveneuze dt-216p2 te beoordelen bij patiënten met ataxie van Friedreich

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren, en de farmacokinetiek van DT-216P2 heeft meerdere oplopende doses toegediend bij patiënten met FA.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2031
        • Werving
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Contact:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australië, 3002
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten 18-55 jaar oud zijn, op het moment van ondertekenen van de geïnformeerde toestemming.
  • Genetisch bevestigde diagnose van FA, met homozygote GAA -herhalingsuitbreidingen in het frataxine -gen.
  • Fase 5.5 of minder op de FSA bij screening.
  • BMI tussen 16 en 32 kg/m2 bij screening; Gewicht moet <= 100 kg zijn bij screening.
  • Mannelijk en/of vrouwelijk gebruik van protocol gedefinieerde en regulerende goedgekeurde anticonceptie.
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke bijkomende medische aandoening die volgens de onderzoeker de deelnemer in gevaar brengt of de deelnemer belet het studieprotocol te voltooien.
  • Alle klinisch significante niet -medische aandoeningen en psychiatrische stoornissen die de deelnemer een hoger risico op deelname aan het onderzoek zouden kunnen brengen, beïnvloeden het vermogen van de deelnemer om deel te nemen aan het onderzoek, of interfereert met de interpretatie van de onderzoeksresultaten van de deelnemer, naar de mening van de onderzoeker.
  • Ontving een onderzoeksagent binnen de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer, voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicijn, of zijn in de follow-up van een ander klinisch onderzoek voorafgaand aan de inschrijving van de studie. Uitzondering: potentiële deelnemers die momenteel op omaveloxolone zijn, moeten minimaal 3 maanden in stabiele doses zijn.
  • Is niet bereid om te voldoen aan de anticonceptievereisten tijdens de studieperiode, volgens het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DT-216P2
Geneesmiddel: DT-216P2
Actief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEE)
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gebied onder de curve (auclast, aucinf)
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Tijd naar Cmax (Tmax)
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Halfwaardetijd (T1/2)
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Frataxine -expressie bij aanvang en na de behandeling zal worden gemeten
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DTX-216P2-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren