Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wielokrotne badanie dawki DT-216P2 u pacjentów z ataksją Friedreicha

14 maja 2025 zaktualizowane przez: Design Therapeutics, Inc.

Faza 1/2, otwarta, wielokrotne badanie dawki rosnących w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki podskórnej i dożylnej DT-216P2 u pacjentów z ataksją Friedreicha

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, a farmakokinetyka DT-216P2 podawała wiele dawek rosnących u pacjentów z FA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrutacyjny
        • Scientia Clinical Research Ltd
        • Kontakt:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Rekrutacyjny
        • Doherty Clinical Trials
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy muszą mieć ukończenie 18-55 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza FA, z homozygotycznymi powtarzającymi się ekspansjami w genie frataksyny.
  • Etap 5.5 lub mniej na FSA podczas badania przesiewowego.
  • BMI od 16 do 32 kg/m2 przy badaniach przesiewowych; Waga powinna wynosić <= 100 kg podczas badania przesiewowego.
  • Mężczyźni i/lub kobiety za pomocą protokołu zdefiniowanego i zatwierdzone przez regulacyjne antykoncepcję.
  • Zdolne do udzielania podpisanej świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia:

  • Wszelkie jednoczesne choroby, które zdaniem badacza naraża uczestnika lub wyklucza uczestnikowi ukończenie protokołu badania.
  • Wszelkie klinicznie istotne warunki niemedyczne i zaburzenia psychiczne, które mogłyby narazić uczestnika na wyższe ryzyko uczestnictwa w badaniu, wpłynąć na zdolność uczestnika do uczestnictwa w badaniu lub zakłócać interpretację wyników badania uczestnika, zdaniem badacza.
  • Otrzymał czynnik badawczy w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania, niezależnie od tego, przed pierwszą dawką badanego leku, lub są w dalszym ciągu kolejnego badania klinicznego przed zapisaniem się. Wyjątek: Potencjalni uczestnicy, którzy są obecnie na omaveloxolone, muszą być na stabilnych dawkach przez co najmniej 3 miesiące.
  • Nie jest skłonny przestrzegać wymagań antykoncepcyjnych w okresie badania, zgodnie z protokołem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DT-216P2
Lek: DT-216P2
Aktywny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych leczenia (Teae)
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
Do 12. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Obszar pod krzywą (auklast, aucinf)
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
Do 12. tygodnia
Maksymalne stężenie (CMAX)
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
Do 12. tygodnia
Czas do CMAX (TMAX)
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
Do 12. tygodnia
Okres półtrwania (T1/2)
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
Do 12. tygodnia
Ekspresja frataksyny na początku i po leczeniu zostanie zmierzona
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
Do 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DTX-216P2-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na DT-216P2

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj