Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vícenásobná vzestupná dávková studie DT-216P2 u pacientů s Friedreichovou ataxií

14. května 2025 aktualizováno: Design Therapeutics, Inc.

Fáze 1/2, otevřená značka, vícenásobná studie dávky pro posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky subkutánní a intravenózní DT-216p2 u pacientů s Friedreichovou ataxií

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost a farmakokinetika DT-216P2 podávala několik vzestupných dávek u pacientů s FA.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Scientia Clinical Research Ltd
        • Kontakt:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Austrálie, 3002
        • Nábor
        • Doherty Clinical Trials
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí být ve věku 18-55 let včetně, v době podepsání informovaného souhlasu.
  • Geneticky potvrzená diagnóza FA s homozygotními GAA opakujícími expanzemi v genu frataxinu.
  • Fáze 5,5 nebo méně na FSA při screeningu.
  • BMI mezi 16 a 32 kg/m2 při screeningu; Hmotnost by měla být <= 100 kg při screeningu.
  • Muž a/nebo samice pomocí protokolu definovaného a regulačního schváleného antikoncepce.
  • Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria pro vyloučení:

  • Jakýkoli souběžný zdravotní stav, který podle názoru vyšetřovatele ohrožuje účastníka nebo vylučuje účastníka v dokončení studijního protokolu.
  • Jakékoli klinicky významné nelékařské podmínky a psychiatrické poruchy, které by mohly účastníka vystavit vyššímu riziku účasti na studii, ovlivňovat schopnost účastníka účastnit se studie nebo narušit interpretaci výsledků studie účastníka, podle názoru vyšetřovatele.
  • Obdržel vyšetřovací agent během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co déle, před první dávkou studijního léčiva, nebo je v návaznosti na další klinickou studii před zápisem do studie. Výjimka: Potenciální účastníci, kteří jsou v současné době na omaveloxolonu, musí být na stabilních dávkách po dobu nejméně 3 měsíců.
  • Není ochoten splňovat antikoncepční požadavky během studijního období, podle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DT-216P2
Lék: DT-216P2
Aktivní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků (TEAE)
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou (Auclast, Aucinf)
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Maximální koncentrace (CMAX)
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Čas do CMAX (TMAX)
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Half-Life (T1/2)
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Exprese frataxinu na začátku a po ošetření bude měřena
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Design Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DTX-216P2-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DT-216P2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit