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Un estudio de dosis ascendente múltiple de DT-216P2 en pacientes con ataxia de Friedreich

14 de mayo de 2025 actualizado por: Design Therapeutics, Inc.

Un estudio de dosis ascendente múltiple de fase 1/2, abierto, múltiple ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de DT-216P2 subcutáneo e intravenoso en pacientes con Ataxia de Friedreich

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad, y la farmacocinética de DT-216P2 administró dosis ascendentes múltiples en pacientes con FA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamiento
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Contacto:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Reclutamiento
        • Doherty Clinical Trials
        • Contacto:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamiento
        • Nucleus Network
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener entre 18 y 55 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Diagnóstico genéticamente confirmado de FA, con expansiones repetidas de GAA homocigotos en el gen de frataxina.
  • Etapa 5.5 o menos en la FSA en la detección.
  • IMC entre 16 y 32 kg/m2 en la detección; El peso debe ser <= 100 kg en la detección.
  • Hombre y/o femenino utilizando protocolo definido y anticoncepción aprobada por la regulación.
  • Capaz de dar consentimiento informado firmado.

Criterios de exclusión:

  • Cualquier condición médica concomitante que, en opinión del investigador, ponga en riesgo al participante o impida que el participante complete el protocolo de estudio.
  • Cualquier condición no médica clínicamente significativa y trastorno psiquiátrico que pueda poner al participante en mayor riesgo de participación en el estudio, influir en la capacidad del participante para participar en el estudio o interferir con la interpretación de los resultados del estudio del participante, en opinión del investigador.
  • Recibió un agente de investigación en los últimos 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la primera dosis del fármaco de estudio, o están en el seguimiento de otro estudio clínico antes de la inscripción al estudio. Excepción: los participantes potenciales que actualmente se encuentran en omeloxolona deben estar en dosis estables durante al menos 3 meses.
  • No está dispuesto a cumplir con los requisitos anticonceptivos durante el período de estudio, según el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DT-216P2
Droga: DT-216P2
Activo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Área bajo la curva (Auclast, Aucinf)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Concentración máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Hora de CMAX (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Vida media (T1/2)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
La expresión de frataxina al inicio y después del tratamiento se medirá
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Design Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

13 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DTX-216P2-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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