Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DT-216P2: n moninkertainen nouseva annostutkimus potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

keskiviikko 14. toukokuuta 2025 päivittänyt: Design Therapeutics, Inc.

Vaiheen 1/2, avoin, monipuolinen nouseva annostutkimus ihonalaisen ja laskimonsisäisen DT-216P2: n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi Friedreichin ataksiapotilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida DT-216P2: n turvallisuus ja siedettävyys sekä farmakokinetiikka, joka antoi useita nousevia annoksia potilailla, joilla oli FA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrytointi
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Rekrytointi
        • Doherty Clinical Trials
        • Ottaa yhteyttä:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrytointi
        • Nucleus Network
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujien on oltava 18–55-vuotiaita, mukaan lukien tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen yhteydessä.
  • Geneettisesti vahvistettu FA -diagnoosi, jossa homotsygoottinen GAA -toistolaajennus frataksiinigeenissä.
  • Vaihe 5.5 tai vähemmän FSA: ssa seulonnassa.
  • BMI välillä 16 - 32 kg/m2 seulonnassa; Painon tulisi olla <= 100 kg seulonnassa.
  • Mies ja/tai nainen käyttämällä protokollaa määritelty ja sääntely hyväksytty ehkäisy.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä osallistuja vaarassa tai estää osallistujaa suorittamasta tutkimusprotokollaa.
  • Kaikki kliinisesti merkittävät ei -lääketieteelliset olosuhteet ja psykiatriset häiriöt, jotka voisivat asettaa osallistujalle suuremman osallistumisen riskin, vaikuttaa osallistujan kykyyn osallistua tutkimukseen tai häiritä osallistujan tutkimustulosten tulkintaa tutkijan mielestä.
  • Sain tutkivan viimeisen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana, sen mukaan, kumpi kauemmin, ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai seuraavat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa ennen tutkimuksen ilmoittautumista. Poikkeus: Mahdollisten osallistujien, jotka ovat tällä hetkellä Omaveloksolonissa, on oltava vakaina annoksina vähintään 3 kuukauden ajan.
  • Ei ole halukas noudattamaan ehkäisyvaatimuksia tutkimusjakson aikana protokollan mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DT-216P2
Lääke: DT-216P2
Aktiivinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten tiheys (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa viikko 12
Jopa viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Alue käyrän alla (auclasti, aucinf)
Aikaikkuna: Jopa viikko 12
Jopa viikko 12
Suurin pitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Jopa viikko 12
Jopa viikko 12
Aika cmaxiin (tmax)
Aikaikkuna: Jopa viikko 12
Jopa viikko 12
Puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Jopa viikko 12
Jopa viikko 12
Frataksiiniekspressio lähtötilanteessa ja hoidon jälkeen mitataan
Aikaikkuna: Jopa viikko 12
Jopa viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Design Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 18. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DTX-216P2-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa