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Friedreich의 운동 실조증 환자에서 DT-216P2에 대한 다중 오름차순 용량 연구

2025년 5월 14일 업데이트: Design Therapeutics, Inc.

Friedreich의 운동 실조증 환자에서 피하 및 정맥 내 DT-216P2의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기위한 1/2 단계, 오픈 라벨, 다중 오름차순 용량 연구

이 연구의 목적은 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. DT-216P2의 DT-216P2의 약동학은 FA 환자에서 여러 개의 오름차순 복용량을 투여하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2031
        • 모병
        • Scientia Clinical Research Ltd
        • 연락하다:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, 호주, 3002
        • 모병
        • Doherty Clinical Trials
        • 연락하다:
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 참가자는 사전 동의에 서명 할 때 18-55 세의 나이가되어야합니다.
  • FRATAXIN 유전자에서 동형 접합 GAA 반복 팽창으로 FA의 유전자 확인 진단.
  • 스크리닝시 FSA에서 5.5 단계 이하입니다.
  • 스크리닝시 16 내지 32 kg/m2 사이의 BMI; 스크리닝시 체중은 <= 100 kg이어야합니다.
  • 정의 된 프로토콜 및 규제 승인 피임약을 사용하는 남성 및/또는 여성.
  • 서명 된 사전 동의를 제공 할 수 있습니다.

제외 기준 :

  • 수사관의 의견에 따라 참가자를 위험에 처하게하거나 참가자가 연구 프로토콜을 완료하지 못하게하는 모든 의학적 상태.
  • 참가자가 연구 참여의 위험이 높아지거나, 연구에 참여할 수있는 참가자의 능력에 영향을 미치거나, 조사자의 견해에 따라 참가자의 연구 결과의 해석을 방해 할 수있는 임상 적으로 중요한 비 의료 상태 및 정신 장애.
  • 지난 30 일 또는 5 회 반감기 내에 조사 요원을 받았는데, 첫 번째 연구 약물 이전에 더 오래, 또는 연구 등록 전에 다른 임상 연구의 추적 관찰 중입니다. 예외 : 현재 Omaveloxolone에있는 잠재적 참가자는 3 개월 이상 안정적인 용량을 복용해야합니다.
  • 프로토콜에 따라 연구 기간 동안 피임 요구 사항을 기꺼이 준수하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DT-216P2
의약품: DT-216p2
활동적인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료에 대한 부작용 빈도 (TEAE)
기간: 최대 12 주
최대 12 주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
곡선 아래 지역 (Auclast, Aucinf)
기간: 최대 12 주
최대 12 주
최대 농도 (CMAX)
기간: 최대 12 주
최대 12 주
Cmax까지의 시간 (Tmax)
기간: 최대 12 주
최대 12 주
반감기 (T1/2)
기간: 최대 12 주
최대 12 주
기준선 및 치료 후 Frataxin 발현이 측정됩니다.
기간: 최대 12 주
최대 12 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Design Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2025년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

2025년 3월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 14일

마지막으로 확인됨

2025년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DTX-216P2-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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