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Um estudo de dose ascendente múltipla do DT-216p2 em pacientes com ataxia de Friedreich

14 de maio de 2025 atualizado por: Design Therapeutics, Inc.

Um estudo de dose ascendente múltipla de fase 1/2, aberta e múltipla para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do DT-216p2 subcutâneo e intravenoso em pacientes com ataxia de Friedreich

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade e a farmacocinética do DT-216P2 administrou múltiplas doses ascendentes em pacientes com FA.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
        • Recrutamento
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Contato:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Austrália, 3002
        • Recrutamento
        • Doherty Clinical Trials
        • Contato:
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Recrutamento
        • Nucleus Network
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Os participantes devem ter de 18 a 55 anos, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado.
  • Diagnóstico geneticamente confirmado de FA, com expansões de repetição homozigótica do GAA no gene da frataxina.
  • Estágio 5.5 ou menos na FSA na triagem.
  • IMC entre 16 e 32 kg/m2 na triagem; O peso deve ser <= 100 kg na triagem.
  • Masculino e/ou fêmea usando o protocolo definido e a contracepção aprovada regulatória.
  • Capaz de dar consentimento informado assinado.

Critérios de exclusão:

  • Qualquer condição médica concomitante de que, na opinião do investigador, coloque o participante em risco ou impede o participante de concluir o protocolo do estudo.
  • Quaisquer condições não médicas clinicamente significativas e distúrbios psiquiátricos que possam colocar o participante em maior risco de participação no estudo, influenciem a capacidade do participante de participar do estudo ou interferir na interpretação dos resultados do estudo do participante, na opinião do investigador.
  • Recebeu um agente de investigação nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas, o que quer que seja mais longo, antes da primeira dose de medicamento de estudo, ou esteja no acompanhamento de outro estudo clínico antes da seleção do estudo. Exceção: os participantes em potencial que estão atualmente em olaveloxolona devem estar em doses estáveis ​​por pelo menos 3 meses.
  • Não está disposto a cumprir os requisitos contraceptivos durante o período do estudo, de acordo com o protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DT-216P2
Medicamento: DT-216P2
Ativo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Área sob a curva (Auclast, Aucinf)
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12
Concentração máxima (cmax)
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12
Hora do CMAX (TMAX)
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12
Half-Life (T1/2)
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12
A expressão de frataxina na linha de base e após o tratamento será medida
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Design Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DTX-216P2-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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