Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DT-216P2 többszörös növekvő dózisú vizsgálata Friedreich ataxia betegekben

2025. május 14. frissítette: Design Therapeutics, Inc.

Az 1/2 fázisú nyílt, nyitott, többszörös növekvő dózisú vizsgálat a szubkután és az intravénás DT-216P2 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának felmérésére Friedreich ataxia betegekben

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy felmérje a DT-216P2 biztonságosságát és tolerálhatóságát, valamint a FA-ban szenvedő betegeknél több növekvő dózis beadása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Toborzás
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3002
        • Toborzás
        • Doherty Clinical Trials
        • Kapcsolatba lépni:
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
        • Toborzás
        • Nucleus Network
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  • A résztvevőknek 18-55 évesnek kell lenniük, a tájékozott beleegyezés aláírásakor.
  • A FA genetikailag megerősített diagnosztizálása, homozigóta GAA ismételt expanzióival a frataxin génben.
  • 5.5. Szakasz vagy annál kevesebb az FSA -n a szűrés során.
  • BMI 16 és 32 kg/m2 között a szűrés során; A súlynak <= 100 kg -nak kell lennie a szűréskor.
  • Férfi és/vagy nő, protokoll által definiált és szabályozó jóváhagyott fogamzásgátlást használva.
  • Képes aláírt tájékozott hozzájárulást adni.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely egyidejű egészségügyi állapot, amely a nyomozó véleménye szerint a résztvevőt veszélyezteti, vagy kizárja a résztvevőt a vizsgálati protokoll befejezésében.
  • Bármely klinikailag szignifikáns nem orvosi állapot és pszichiátriai rendellenességek, amelyek a résztvevőt nagyobb kockázatot jelenthetnek a vizsgálatban, befolyásolhatják a résztvevő képességét a vizsgálatban való részvételre, vagy beavatkozhatnak a résztvevő tanulmányi eredményeinek értelmezésére, a vizsgáló véleménye szerint.
  • Vizsgáló szert kapott az elmúlt 30 napban vagy 5 félidőben, attól függően, hogy hosszabb ideig, a vizsgált gyógyszer első adagja előtt, vagy egy másik klinikai vizsgálat nyomon követése előtt a vizsgálat beiratkozása előtt. Kivétel: A potenciális résztvevőknek, akik jelenleg az Omaveloxolone -ban vannak, legalább 3 hónapig stabil dózison kell lenniük.
  • Nem hajlandó megfelelni a fogamzásgátló követelményeknek a vizsgálati időszakban, a protokoll szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: DT-216P2
Drog: DT-216P2
Aktív

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés gyakoriságának gyakorisága-elősegítő káros eseményei (TEAE)
Időkeret: A 12. hétig
A 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A görbe alatti terület (AUCLAST, AUCINF)
Időkeret: A 12. hétig
A 12. hétig
Maximális koncentráció (CMAX)
Időkeret: A 12. hétig
A 12. hétig
Ideje a CMAX -hez (TMAX)
Időkeret: A 12. hétig
A 12. hétig
Felezési idő (T1/2)
Időkeret: A 12. hétig
A 12. hétig
A frataxin expressziója a kiindulási állapotban és a kezelés után mérni kell
Időkeret: A 12. hétig
A 12. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Design Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2025. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. február 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. március 11.

Első közzététel (Tényleges)

2025. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 14.

Utolsó ellenőrzés

2025. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DTX-216P2-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel