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Uno studio a dose ascendente multipla di DT-216p2 nei pazienti con atassia di Friedreich

14 maggio 2025 aggiornato da: Design Therapeutics, Inc.

Un studio di fase 1/2, etichetta aperta, dose ascendente multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del DT-216p2 sottocutaneo e endovenoso in pazienti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio è di valutare la sicurezza e la tollerabilità e la farmacocinetica di DT-216P2 ha somministrato dosi ascendenti in pazienti con FA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamento
        • Scientia Clinical Research Ltd
        • Contatto:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Reclutamento
        • Doherty Clinical Trials
        • Contatto:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Nucleus Network
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti devono avere 18-55 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi geneticamente confermata di FA, con le espansioni omozigote di GAA nel gene della fratassina.
  • Fase 5.5 o meno sull'FSA allo screening.
  • BMI tra 16 e 32 kg/m2 allo screening; Il peso dovrebbe essere <= 100 kg allo screening.
  • Maschio e/o femmina usando il protocollo definito e la contraccezione approvata dalla regolamentazione.
  • In grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica concomitante che, secondo l'opinione dell'investigatore, mette a rischio il partecipante o impedisce al partecipante di completare il protocollo di studio.
  • Eventuali condizioni non mediche clinicamente significative e disturbi psichiatrici che potrebbero mettere il partecipante a un rischio maggiore di partecipazione allo studio, influenzare la capacità del partecipante di partecipare allo studio o interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio del partecipante, secondo l'opinione dell'investigatore.
  • Ha ricevuto un agente investigativo negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, qualunque sia più a lungo, prima della prima dose di farmaco di studio, o sono in follow-up di un altro studio clinico prima dell'iscrizione allo studio. Eccezione: i potenziali partecipanti che sono attualmente su omaveloxolone devono essere dosi stabili per almeno 3 mesi.
  • Non è disposto a conformarsi ai requisiti contraccettivi durante il periodo di studio, secondo il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DT-216P2
Droga: DT-216p2
Attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teae)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva (Auclast, Aucinf)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Concentrazione massima (CMAX)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Time to Cmax (TMAX)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Half-Life (T1/2)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Verrà misurata l'espressione della fratassina al basale e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DTX-216P2-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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