Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En multipel stigande dosstudie av DT-216P2 hos patienter med Friedreichs ataxi

14 maj 2025 uppdaterad av: Design Therapeutics, Inc.

En fas 1/2, öppen etikett, multipel stigande dosstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för subkutan och intravenös DT-216P2 hos patienter med Friedreichs ataxia

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten och farmakokinetiken för DT-216P2 administrerade flera stigande doser hos patienter med FA.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekrytering
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Kontakt:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Rekrytering
        • Doherty Clinical Trials
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Deltagarna måste vara 18-55 års ålder inkluderande, vid undertecknandet av det informerade samtycket.
  • Genetiskt bekräftad diagnos av FA, med homozygota GAA -upprepade utvidgningar i frataxingenen.
  • Steg 5.5 eller mindre på FSA vid screening.
  • BMI mellan 16 och 32 kg/m2 vid screening; Vikt bör vara <= 100 kg vid screening.
  • Man och/eller kvinna med hjälp av protokolldefinierade och reglerande godkända preventivmedel.
  • Kan ge undertecknat informerat samtycke.

Uteslutningskriterier:

  • Alla samtidiga medicinska tillstånd som enligt utredarens åsikt sätter deltagaren i riskzonen eller utesluter deltagaren från att genomföra studieprotokollet.
  • Alla kliniskt signifikanta icke -medicinska tillstånd och psykiatriska störningar som kan sätta deltagaren med högre risk för deltagande i studien, påverkar deltagarens förmåga att delta i studien eller störa tolkningen av deltagarens studieresultat, enligt utredarens åsikt.
  • Fick ett utredningsagent under de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstiderna, oavsett längre, före den första dosen av studiemedicin, eller är i uppföljning av en annan klinisk studie före studieregistreringen. Undantag: Potentiella deltagare som för närvarande är på omaveloxolon måste vara i stabila doser i minst 3 månader.
  • Är inte villig att uppfylla preventivkraven under studieperioden enligt protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: DT-216P2
Läkemedel: DT-216P2
Aktiv

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens av behandlings-Emmergent Biverction-händelser (Tea)
Tidsram: Upp till vecka 12
Upp till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Område under kurvan (auclast, aucinf)
Tidsram: Upp till vecka 12
Upp till vecka 12
Maximal koncentration (CMAX)
Tidsram: Upp till vecka 12
Upp till vecka 12
Tid till cmax (tmax)
Tidsram: Upp till vecka 12
Upp till vecka 12
Half-Life (T1/2)
Tidsram: Upp till vecka 12
Upp till vecka 12
Frataxinuttryck vid baslinjen och efter behandlingen kommer att mätas
Tidsram: Upp till vecka 12
Upp till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2025

Första postat (Faktisk)

13 mars 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DTX-216P2-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera