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Une étude de dose ascendante multiple de DT-216p2 chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich

14 mai 2025 mis à jour par: Design Therapeutics, Inc.

Une phase 1/2, étude à dose ascendante en ouverture, pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du DT-216P2 sous-cutané et intraveineux chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich

Le but de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité, et la pharmacocinétique de DT-216P2 a administré plusieurs doses ascendantes chez les patients atteints de FA.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2031
        • Recrutement
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Contact:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australie, 3002
        • Recrutement
        • Doherty Clinical Trials
        • Contact:
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Recrutement
        • Nucleus Network
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Les participants doivent être inclus de 18 à 55 ans, au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Diagnostic génétiquement confirmé de FA, avec des extensions de répétition homozygotes GAA dans le gène de la frataxine.
  • Étape 5.5 ou moins sur la FSA lors du dépistage.
  • IMC entre 16 et 32 ​​kg / m2 au dépistage; Le poids doit être <= 100 kg au dépistage.
  • Les hommes et / ou les femmes utilisant une contraception définie et approuvée par le protocole.
  • Capable de donner un consentement éclairé signé.

Critères d'exclusion:

  • Toute condition médicale concomitante qui, de l'avis de l'enquêteur, met le participant à risque ou empêche le participant de terminer le protocole d'étude.
  • Toutes les conditions non médicales cliniquement significatives et les troubles psychiatriques qui pourraient mettre le participant à un risque plus élevé de participation à l'étude, influencer la capacité du participant à participer à l'étude ou à interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude du participant, de l'avis de l'investigateur.
  • A reçu un agent d'investigation dans les 30 derniers jours ou 5 demi-vies, la plus longue, avant la première dose de médicament d'étude, ou est dans le suivi d'une autre étude clinique avant l'inscription de l'étude. Exception: Les participants potentiels qui sont actuellement sous omaveloxolone doivent être sur des doses stables pendant au moins 3 mois.
  • N'est pas disposé à se conformer aux exigences contraceptives pendant la période d'étude, selon le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DT-216P2
Médicament: DT-216P2
Actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence des événements indésirables émergents du traitement (TEEE)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Zone sous la courbe (Auclast, Aucinf)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12
Concentration maximale (CMAX)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12
Temps pour Cmax (Tmax)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12
Demi-vie (T1 / 2)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12
L'expression de la frataxine au départ et après le traitement sera mesurée
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Design Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2025

Première publication (Réel)

13 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DTX-216P2-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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