Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multiple stigende dosisundersøgelse af DT-216P2 hos patienter med Friedreichs ataksi

14. maj 2025 opdateret af: Design Therapeutics, Inc.

En fase 1/2, open-label, multiple stigende dosisundersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken for subkutan og intravenøs DT-216P2 hos patienter med Friedreichs ataksii

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​DT-216P2 administrerede flere stigende doser hos patienter med FA.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekruttering
        • Scientia Clinical Research Ltd
        • Kontakt:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Rekruttering
        • Doherty Clinical Trials
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltagerne skal være 18-55 år inkluderende på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Genetisk bekræftet diagnose af FA med homozygote GAA -gentagelsesudvidelser i frataxin -genet.
  • Trin 5.5 eller mindre på FSA ved screening.
  • BMI mellem 16 og 32 kg/m2 ved screening; Vægt skal være <= 100 kg ved screening.
  • Mand og/eller kvindelig ved hjælp af protokol defineret og lovgivningsmæssig godkendt prævention.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver samtidig medicinsk tilstand, der efter efterforskerens opfattelse sætter deltageren i fare eller forhindrer deltager i at gennemføre undersøgelsesprotokollen.
  • Eventuelle klinisk signifikante ikke -medicinske tilstande og psykiatriske lidelser, der kunne sætte deltageren i højere risiko for deltagelse i undersøgelsen, påvirke deltagerens evne til at deltage i undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​deltagerens studieresultater, efter efterforskerens mening.
  • Modtog en undersøgelsesagent inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længere, før den første dosis af undersøgelsesmedicin eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse inden undersøgelsesregistrering. Undtagelse: Potentielle deltagere, der i øjeblikket er på omaveloxolon, skal være på stabile doser i mindst 3 måneder.
  • Er ikke villig til at overholde de præventionskrav i undersøgelsesperioden i henhold til protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DT-216P2
Medicin: DT-216P2
Aktiv

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af behandlingsvingerbemærkninger (TEAE)
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Område under kurven (Auclast, Aucinf)
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Tid til Cmax (Tmax)
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Half-life (T1/2)
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Frataxin -ekspression ved baseline og efter behandling måles
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DTX-216P2-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med DT-216P2

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner