Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многократное исследование дозы DT-216P2 у пациентов с атаксией Фридрейха

14 мая 2025 г. обновлено: Design Therapeutics, Inc.

Фаза 1/2, открытое исследование, множественное восходящее исследование дозы для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики подкожного и внутривенного введения DT-216P2 у пациентов с атаксией Фридрейха

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости, а фармакокинетика DT-216P2 вводила множественные восходящие дозы у пациентов с FA.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Varlli Scott
  • Номер телефона: +613 8341 6228
  • Электронная почта: Varlli.scott@mcri.edu.au

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2031
        • Рекрутинг
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Контакт:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Австралия, 3002
        • Рекрутинг
        • Doherty Clinical Trials
        • Контакт:
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Рекрутинг
        • Nucleus Network
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники должны быть 18-55 лет, включительно, во время подписания информированного согласия.
  • Генетически подтвержденный диагноз ФА, с гомозиготными повторными экспансиями GAA в гене фратаксина.
  • Этап 5.5 или меньше на FSA на скрининге.
  • ИМТ от 16 до 32 кг/м2 на скрининге; Вес должен быть <= 100 кг на скрининге.
  • Мужчина и/или женщина с использованием протокола определили и одобрили регуляторную контрацепцию.
  • Способен дать подписанное информированное согласие.

Критерии исключения:

  • Любое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, ставит участника риску или не позволяет участнику завершить протокол исследования.
  • Любые клинически значимые немедицинские условия и психические расстройства, которые могут поставить участника с более высоким риском участия в исследовании, влиять на способность участника участвовать в исследовании или мешать интерпретации результатов исследования участника, по мнению исследователя.
  • Получил исследовательский агент в течение последних 30 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше, до первой дозы изучаемого препарата или в наблюдении за другим клиническим исследованием до изучения. Исключение: потенциальные участники, которые в настоящее время находятся на Omaveloxolone, должны быть в стабильных дозах в течение не менее 3 месяцев.
  • Не желает соблюдать требования контрацепции в течение периода исследования, согласно протоколу.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ДТ-216П2
Лекарство: DT-216P2
Активный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений с лечением (TEAE)
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Площадь под кривой (Auclast, Aucinf)
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели
Максимальная концентрация (CMAX)
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели
Время до CMAX (TMAX)
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели
Период полураспада (T1/2)
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели
Экспрессия фратаксина на исходном уровне и после обработки будет измерена
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Design Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DTX-216P2-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться