Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine mehrfache aufsteigende Dosisstudie mit DT-216P2 bei Patienten mit Friedreich's Ataxia

14. Mai 2025 aktualisiert von: Design Therapeutics, Inc.

Eine Phase 1/2, Open-Label-, Mehrfachaufsteig-Dosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der subkutanen und intravenösen DT-216P2 bei Patienten mit Friedreich's Ataxia

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten, und die Pharmakokinetik von DT-216P2 verabreichte mehrere aufsteigende Dosen bei Patienten mit FA.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekrutierung
        • Scientia Clinical Research Ltd
        • Kontakt:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Rekrutierung
        • Doherty Clinical Trials
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung 18-55 Jahre alt sein.
  • Genetisch bestätigte Diagnose von FA mit homozygoten GAA -wiederholten Expansionen im Frataxin -Gen.
  • Stufe 5,5 oder weniger auf der FSA beim Screening.
  • BMI zwischen 16 und 32 kg/m2 beim Screening; Das Gewicht sollte beim Screening <= 100 kg sein.
  • Männlich und/oder weiblich unter Verwendung von Protokoll definiert und regulatorisch zugelassene Empfängnisverhütung.
  • In der Lage, die unterschriebene Einverständniserklärung zu geben.

Ausschlusskriterien:

  • Jede gleichzeitige Erkrankung, die nach Meinung des Ermittlers den Teilnehmer gefährdet oder der Teilnehmer daran hindert, das Studienprotokoll zu vervollständigen.
  • Alle klinisch signifikanten nichtmedizinischen Erkrankungen und psychiatrischen Störungen, die den Teilnehmer ein höheres Risiko für die Teilnahme an der Studie aussetzen, beeinflussen die Fähigkeit des Teilnehmers, an der Studie teilzunehmen, oder stören die Interpretation der Studienergebnisse des Teilnehmers nach Meinung des Forschers.
  • In den letzten 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten erhielt ein Untersuchungsmittel, je nachdem, je nachdem, was auch immer länger vor der ersten Dosis von Studienmedikamenten vorliegt, oder befindet sich vor der Studienaufnahme eine weitere klinische Studie. Ausnahme: Potenzielle Teilnehmer, die derzeit in Omaveloxolon sind, müssen mindestens 3 Monate lang stabile Dosen haben.
  • Ist nicht bereit, die Verhütungsanforderungen während des Untersuchungszeitraums gemäß Protokoll zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DT-216P2
Arzneimittel: DT-216P2
Aktiv

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Bis zu Woche 12
Bis zu Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bereich unter der Kurve (Auklast, Aucinf)
Zeitfenster: Bis zu Woche 12
Bis zu Woche 12
Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu Woche 12
Bis zu Woche 12
Zeit bis Cmax (Tmax)
Zeitfenster: Bis zu Woche 12
Bis zu Woche 12
Halbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: Bis zu Woche 12
Bis zu Woche 12
Die Frataxin -Expression zu Studienbeginn und nach der Behandlung wird gemessen
Zeitfenster: Bis zu Woche 12
Bis zu Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DTX-216P2-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreich Ataxie

Klinische Studien zur DT-216P2

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren