DT-216P2的多次升级剂量研究在Friedreich的共济失调患者中
2025年5月14日 更新者：Design Therapeutics, Inc.
1/2阶段的开放标签，多个上升剂量研究，以评估弗里德里希共济失调患者的皮下和静脉内DT-216P2的安全性，耐受性和药代动力学
这项研究的目的是评估DT-216P2的安全性和耐受性，而FA患者的药代动力学给予多次升级剂量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Varlli Scott
- 电话号码：+613 8341 6228
- 邮箱：Varlli.scott@mcri.edu.au
学习地点
-
-
New South Wales
-
Sydney、New South Wales、澳大利亚、2031
- 招聘中
- Scientia Clinical Research LTD
-
接触：
- Varlli Scott
- 电话号码：+613 8341 6228
- 邮箱：Varlli.scott@mcri.edu.au
-
-
Victoria
-
East Melbourne、Victoria、澳大利亚、3002
- 招聘中
- Doherty Clinical Trials
-
接触：
- Varlli Scott
- 电话号码：+613 8341 6228
- 邮箱：Varlli.scott@mcri.edu.au
-
Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- 招聘中
- Nucleus Network
-
接触：
- Varlli Scott
- 电话号码：+613 8341 6228
- 邮箱：Varlli.scott@mcri.edu.au
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在签署知情同意书时，参与者必须年满18-55岁。
- 遗传确认的FA诊断，在Frataxin基因中具有纯合子GAA的重复膨胀。
- 筛查时FSA上的5.5阶段或更少。
- 筛查时的BMI在16至32 kg/m2之间；筛查时的重量应<= 100千克。
- 男性和/或女性使用定义和法规批准的避孕方案。
- 能够给予签署的知情同意。
排除标准：
- 在调查人员认为的任何伴随的医学状况都使参与者处于危险之中或排除参与者完成研究方案。
- 任何临床上重要的非医学疾病和精神疾病，可能会使参与者参与研究的风险更高，影响参与者参与研究的能力，或者以研究人员的看法干扰参与者的研究结果。
- 在过去的30天或5个半衰期内接受了研究剂，以研究药物的第一次剂量之前，或者在研究入学之前对另一项临床研究进行了随访。 例外：目前正在Omaveloxolone的潜在参与者必须服用稳定剂量至少3个月。
- 根据协议，不愿意在研究期间遵守避孕要求。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：DT-216P2
|
积极的
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗 - 发射器不良事件的频率（TEAE）
大体时间：直到第12周
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直到第12周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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曲线下的区域（Auclast，Aucinf）
大体时间：直到第12周
|
直到第12周
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最大浓度（CMAX）
大体时间：直到第12周
|
直到第12周
|
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CMAX（TMAX）的时间
大体时间：直到第12周
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直到第12周
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半衰期（T1/2）
大体时间：直到第12周
|
直到第12周
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基线和治疗后的Frataxin表达将被测量
大体时间：直到第12周
|
直到第12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年6月1日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年3月1日
研究注册日期
首次提交
2025年2月25日
首先提交符合 QC 标准的
2025年3月11日
首次发布 (实际的)
2025年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月14日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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