Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multippel stigende dosestudie av DT-216P2 hos pasienter med Friedreichs ataksi

14. mai 2025 oppdatert av: Design Therapeutics, Inc.

En fase 1/2, åpen merkelapp, multippel stigende dosestudie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av subkutan og intravenøs DT-216P2 hos pasienter med Friedreichs ataksi

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen, og farmakokinetikken til DT-216P2 administrerte flere stigende doser hos pasienter med FA.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekruttering
        • Scientia Clinical Research LTD
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Rekruttering
        • Doherty Clinical Trials
        • Ta kontakt med:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekruttering
        • Nucleus Network
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltakerne må være 18-55 år inkludert, på tidspunktet for å signere det informerte samtykket.
  • Genetisk bekreftet diagnose av FA, med homozygot GAA -gjentatte utvidelser i frataxin -genet.
  • Fase 5.5 eller mindre på FSA ved screening.
  • BMI mellom 16 og 32 kg/m2 ved screening; Vekten skal være <= 100 kg ved screening.
  • Mann og/eller kvinne ved bruk av protokolldefinert og regulatorisk godkjent prevensjon.
  • I stand til å gi signert informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

  • Enhver samtidig medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening setter deltakeren i fare eller utelukker deltakeren fra å fullføre studieprotokollen.
  • Eventuelle klinisk signifikante ikke -medisinske forhold og psykiatriske lidelser som kan sette deltakeren med høyere risiko for deltakelse i studien, påvirke deltakerens evne til å delta i studien, eller forstyrre tolkningen av deltakerens studieresultater, etter etterforskerens mening.
  • Mottok et undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstidene, avhengig av hva lenger, før den første dosen av studiemedisin, eller er i oppfølging av en annen klinisk studie før studien påmelding. Unntak: Potensielle deltakere som for tiden er på omaveloxolone, må være i stabile doser i minst 3 måneder.
  • Er ikke villig til å oppfylle kravene til prevensjon i løpet av studieperioden, i henhold til protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DT-216P2
Legemiddel: DT-216P2
Aktiv

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppigheten av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opp til uke 12
Opp til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Område under kurven (Auclast, Aucinf)
Tidsramme: Opp til uke 12
Opp til uke 12
Maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Opp til uke 12
Opp til uke 12
Time to Cmax (Tmax)
Tidsramme: Opp til uke 12
Opp til uke 12
Halver-Life (T1/2)
Tidsramme: Opp til uke 12
Opp til uke 12
Frataxinuttrykk ved baseline og etter behandling vil bli målt
Tidsramme: Opp til uke 12
Opp til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DTX-216P2-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere